特定臨床研究
神経型ゴーシェ病患者に対するアンブロキソール塩酸塩を用いた治療の効果と安全性を評価する、複数の医療機関が協力する非無作為化の2つのグループによる研究
目的
神経型ゴーシェ病において、新しい治療法であるABXを単独で使用した場合の効果や安全性、またABXと既存の治療法である酵素補充療法を併用した場合の効果や安全性を調べるための治験を行う。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、年齢や性別に制限はありません。参加するためには、以下の条件を満たす必要があります。 1）ゴーシェ病と診断され、リンパ球又は培養皮膚線維芽細胞のGBA活性に低下が認められた患者。 2）神経症状を有する患者。異常眼球運動、呼吸障害、嚥下障害、構音障害、けいれん発作、ミオクローヌス、筋緊張の異常（ジストニア、低緊張、後弓反張、痙性）、失調、精神運動発達遅滞・退行など。 3）治験に参加することについて、詳しく説明を受け、理解した上で、自分自身または代理人の同意が得られた患者。 以下の条件を満たす人は、治験に参加できません。 1）過敏症がある患者。 2）重篤な肝、腎、または心血管障害を有する患者。 3）総ビリルビン、ALT、AST、またはクレアチニン値が、施設基準値の3倍を超える患者。 4）妊娠中、授乳中、または試験薬投与終了後3ヶ月目までに妊娠を希望している患者。 5）過去3ヶ月以内に他の治験、臨床研究に参加した患者。 6）その他、研究責任医師または研究分担医師が不適格と判断した患者。
治験内容
この治験は、介入研究と呼ばれる種類の研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。対象疾患は神経型ゴーシェ病で、治療法の効果を調べるために行われています。主要な評価方法は、髄液中のグルコシルスフィンゴシン濃度を測定することで、治療法の効果を評価します。また、第二の評価方法として、リンパ球GBA活性や安全性なども調べます。治験に参加することで、新しい治療法の開発に貢献することができます。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
アンブロキソール塩酸塩
販売名
なし
実施組織
鳥取大学医学部附属病院
鳥取県米子市西町36-1
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