特定臨床研究

低体重の日本人成人ポンペ病患者に対するシパグルコシダーゼとミグルスタットの併用治療の安全性を調べる研究

治験詳細画面

目的


治験の目的は、体重が40 kg未満の成人で遅発型ポンペ病という病気を持つ患者に対して、2つの薬(シパグルコシダーゼ アルファとミグルスタット)を一緒に使ったときの安全性と効果を調べることです。

対象疾患


遅発型ポンペ病

参加条件


募集中

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

同意取得時に18歳以上の男性又は女性の方
スクリーニング期の体重が、20.0 kg以上40.0 kg未満の方
GAA酵素活性の欠損又はGAA遺伝子型解析に基づきLOPDと診断された記録を有する方
生殖能力がある女性及び男性の場合、信頼性の高い適切な避妊法を使用している方
ERTによる治療歴を有する方

除外基準

患者に過度の安全性上のリスクを与える医学的又は他の考慮すべき状況を有する方
スクリーニング前30日以内に併用禁止薬による治療を受けた方
末期腎不全と診断を受けた方
患者に過度の安全性上のリスクを与える医学的又は他の考慮すべき状況を有する方
スクリーニング前30日以内に併用禁止薬による治療を受けた方
末期腎不全と診断を受けた方

治験内容


もちろんです。以下のように説明しますね。 --- この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を試すための研究です。具体的には、「遅発型ポンペ病」という病気の治療法を調べています。この病気は、体の中で特定の酵素が不足することによって、筋肉や呼吸に影響を与える病気です。 この治験は「フェーズ2」と呼ばれる段階にあり、これは新しい治療法が安全で効果的かどうかをさらに詳しく調べるためのものです。 治験の中で、私たちは以下のことを評価します: 1. **安全性**: 新しい治療法を受けたときに、どんな副作用や問題が起こるかを見ます。たとえば、体に悪い影響が出るかどうかや、体がその治療に対してどのように反応するかを調べます。 2. **効果**: 治療が実際にどれくらい効果があるかを評価します。具体的には、以下のようなことを調べます: - **バイオマーカー(CK)**: 体の中の特定の物質の量を測定します。 - **筋力**: 筋肉の力がどれくらい強くなったかを見ます。 - **運動機能**: 6分間歩行テスト(6MWT)を行い、どれくらいの距離を歩けるかを測ります。 - **肺機能**: 座った状態での肺の働きを調べます。 この治験に参加することで、あなたは新しい治療法の効果や安全性を調べる手助けをすることができます。そして、将来的に同じ病気に苦しむ他の人たちのために役立つかもしれません。 --- このように説明すると、治験の内容がより理解しやすくなると思います。何か他に知りたいことがあれば教えてください。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

シパグルコシダーゼ アルファ、ミグルスタット

販売名

ポムビリティ点滴静注用105mg、オプフォルダカプセル65mg

実施組織


鳥取大学医学部附属病院

鳥取県米子市西町36番地1

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