この治験に参加できる人は、2歳以上15歳以下の男女で、ニーマン・ピック病C型と遺伝子レベルで確定診断されていて、神経症状を発症している人です。また、定期的な腰椎穿刺による髄腔内投与が可能で、佐賀大学医学部附属病院に評価とフォローアップのために繰り返し来院できる人が対象です。ただし、抗凝固薬の使用歴や出血性疾患がある人、黄疸や右上腹部痛の症状がある急性肝臓病の人、貧血がある人などは除外されます。治験に参加することで、新しい治療法の安全性や有効性を調べることができますが、治療が期限付きであることや、投与に伴う危険性や合併症があることを理解している必要があります。