糖原病1b型は希少な先天性糖代謝異常症で蓄積されたグリコーゲンを利用できず、低血糖を引き起こすため、２４時間の持続的なブドウ糖供給が必要である。頻回の低血糖による脳障害、好中球減少症（易感染性、炎症性腸疾患など）を来たし、低身長、肝腫瘍、腎不全を合併する。近年，本疾患に対して選択的SGLT2阻害剤Empagliflozinにより好中球減少改善や血糖コントロール改善が報告されている。我々は本疾患と診断された患者に対して市販後医薬品である本試験薬剤Empagliflozinの有効性や安全性について評価する。本試験薬剤の有効性および安全性を確認することにより本疾患合併症リスク軽減をもたらし、予後の改善や通常の日常生活を求めることができると考えられる。