特定臨床研究
糖原病1b型に対する新しい薬の臨床試験：SGLT2阻害剤の効果を調べる
目的
糖原病1b型という希少な病気に対して、市販後医薬品であるEmpagliflozinの効果と安全性を評価するための治験を行う。この病気はグリコーゲンを利用できず、低血糖を引き起こすため、脳障害や好中球減少症、低身長、肝腫瘍、腎不全などの合併症がある。Empagliflozinにより、好中球減少改善や血糖コントロール改善が報告されているため、本試験薬剤の有効性および安全性を確認することにより、合併症リスク軽減や予後の改善が期待できる。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、1週間以上50歳未満で、男性でも女性でも大丈夫です。ただし、以下の条件を満たす必要があります。 ①琉球大学病院で糖原病1b型の治療を受けている方 ②末梢血の白血球が減っている方、またはG-CSF製剤という薬を使って治療を受けている方 ③頻回食や夜間持続栄養、またはそれに似た食事療法を必要としている方 ④生後1週間以上50歳未満で、新生児期に低血糖や白血球の減少があった方も含まれます。 ただし、以下の条件を満たす人は参加できません。 ①中程度から高度の腎臓の機能障害がある方 ②高度な肝臓の機能障害がある方 ③妊娠中の方は参加できません。
治験内容
この治験は、糖原病１ｂ型という病気について研究するものです。治験のタイプは「介入研究」で、試験薬を使って治療効果を調べます。治験の主な目的は、末梢血の好中球数を調べることです。また、血糖コントロールや皮膚・粘膜・便の性状、肝臓・脾臓の大きさ、試験薬の安全性についても評価します。治験に参加することで、糖原病１ｂ型の治療に役立つ情報を得ることができます。
治験フェーズ
情報なし:
利用する医薬品等
一般名称
エンパグリフロジン（Empagliflozin）
販売名
ジャディアンス錠10mg
実施組織
琉球大学病院
沖縄県中頭郡西原町字上原207
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。