BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫を有する小児を対象としたダブラフェニブ・トラメチニブ併用療法に関する患者申出療養

目的

患者申出療養制度に基づき、BRAF V600変異陽性の神経膠腫を有し、かつ実施すべき標準治療が存在しない小児患者を対象とした、ダブラフェニブとトラメチニブの投与における有効性と安全性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

BRAF V600変異陽性の進行性神経膠腫


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

12ヶ月 以上15歳 未満


選択基準

1. 同意取得時の年齢が生後12ヵ月以上、15歳未満。登録時に体重が7㎏以上でなければならない。

2. 我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査において確認されたBRAFV600変異陽性の神経膠腫(組織診または細胞診により確定診断)を有する。

3. 実施すべき標準治療が存在しない。もしくは、標準治療が無効中止または毒性中止された。

4. 登録前28日以内の造影MRI(スライス厚5mm以下)にて測定可能または評価可能な病変を有する。

5. ランスキー尺度によるPerformance Scoreが50以上。

6. 試験薬の初回投与前28日以内に抗腫瘍医薬品(化学療法、分子標的療法、免疫療法、内分泌療法)または放射線療法を受けていない。

7. グルココルチコイドの投与を受けている場合は、試験薬初回投与前の少なくとも7日間にわたって用量が安定又は減量している。

8. 増殖因子の投与を受けていない状態で、検査結果から適切な骨髄機能を有する。

9. 適切な腎機能、肝機能及び心機能を有する。

10. 試験参加について代諾者から文書で同意が得られている。7歳以上については原則として患者本人から、年齢区分に応じたアセントを得ること。


除外基準

1.BRAF V600変異陽性神経膠腫以外の悪性腫瘍を有する。

2.RASの活性化変異が確認された悪性腫瘍又はBRAF-KIAA1549などのBRAF融合を伴う悪性腫瘍の既往がある。

3.過去にダブラフェニブなどのRAF阻害薬、トラメチニブなどのMEK阻害薬、又はERK阻害薬の投与を受けたことがある。

4.ダブラフェニブ、トラメチニブ、および両剤の添加物と同様の化学的又は生物学的組成を有する化合物によるアレルギー反応の既往を有する。

5.試験薬の初回投与前3ヵ月以内に自家又は同種幹細胞移植を受けている。

6.重大な安全性のリスクを示す心疾患(コントロール不良又は重要な心疾患など)の既往又は現在の診断を有する。

7.HIV抗体、HBs抗原、HCV抗体のいずれかが陽性である。(HCV抗体が陽性であっても、HCV-RNAが検出されない患者は除外しない。)

8.その他、研究責任医師または研究分担医師が本試験の対象として不適格と判断する。

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

投与開始後16週までの最良総合効果


第二結果評価方法

無増悪生存期間、有害事象

利用する医薬品等

一般名称

ダブラフェニブメシル酸塩、トラメチニブ


販売名

タフィンラーカプセル50mg、タフィンラーカプセル75mg、メキニスト錠0.5mg、メキニスト錠2mg

組織情報

実施責任組織

九州大学病院


住所

福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号