保留

治験のタイトル: 「日本におけるファブリー病研究 - 001」 医療に詳しくない人向けのタイトル: 「日本のファブリー病に関する研究 - 001」

治験詳細画面

目的


治験の目的は、酵素補充療法を受けていないファブリー病の患者に対して、薬「アガルシダーゼベータ」の効果と安全性を調べることです。また、患者の生存期間や重い病気にならずに生きられる期間についても研究します。

対象疾患


ファブリー病

参加条件


募集中

治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加条件 1. **年齢**: 特に年齢の制限はありません。どの年齢の方でも参加できます。 2. **性別**: 男性でも女性でも、どちらの方でも参加できます。 3. **選ばれる条件**: - **ファブリー病の治療を受けていない方**: これは、まだ治療を始めていないファブリー病の患者さんを指します。 - **特定の治療を受けている方**: すでに「アガルシダーゼアルファ」という薬を、体重に応じた量(0.2 mg/kg)を2週間ごとに受けている方も参加できます。 4. **参加できない条件**: - **E66Qという特定の遺伝子変異を持っている方**: この変異を持っている方は、治験には参加できません。 このような条件を満たしているかどうかが、治験に参加できるかどうかのポイントになります。もし不明な点があれば、遠慮なく質問してくださいね。

治験内容


治験の内容をわかりやすく説明しますね。 この治験は「観察研究」と呼ばれるもので、特定の病気である「ファブリー病」という病気を持っている人たちを対象にしています。ファブリー病は、体の中に特定の物質がたまってしまうことで、さまざまな健康問題を引き起こす病気です。 この研究では、いくつかの重要な健康状態を測定します。具体的には、以下のような項目を調べます: 1. **グロボトリアオシルセラミド(Gb3)** - 体内にたまる物質の一つで、ファブリー病の指標になります。 2. **グロボトリアオシルスフィンゴシン(Lyso-Gb3)** - こちらもファブリー病に関連する物質です。 3. **左心室質量指数(LVMI)** - 心臓の左側の筋肉の厚さを測る指標で、心臓の健康状態を知るために重要です。 4. **脳性ナトリウム利尿ペプチド(BNP)** - 心臓の負担を示す物質で、心不全のリスクを評価するのに役立ちます。 5. **高感度トロポニンI(hs-Trop I)** - 心臓の筋肉が傷ついているかどうかを調べるための指標です。 6. **推定糸球体濾過率(eGFR)** - 腎臓の働きを測る指標で、腎機能の状態を評価します。 7. **抗アガルシダーゼアルファ IgG抗体の形成** - これは治療に対する体の反応を調べるためのものです。 この研究を通じて、ファブリー病の患者さんの健康状態を詳しく理解し、今後の治療法の改善に役立てることを目指しています。

治験フェーズ

情報なし:

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織


名古屋セントラル病院

453-0801愛知県名古屋市中村区太閤 3-7-7

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