企業治験
成人の遅発性ポンペ病患者に対するATB200の静脈内投与とAT2221の経口投与の長期的な安全性と有効性を評価するための第3相の非盲検継続投与試験
目的
ATB200-03試験を完了した成人遅発型ポンペ病（LOPD）患者を対象に、ATB200とAT2221を長期間投与することで、その安全性と有効性を評価するための治験です。
対象疾患
糖原病Ⅱ型
参加条件
募集終了
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でもOKです。ただし、すでにATB200-03試験に参加している患者に限ります。参加できない人は、ポンペ病の遺伝子治療を受ける予定がある人、またはポンペ病に関する別の治療試験に参加する予定がある人、妊娠中または授乳中の女性、または本試験中に妊娠を計画している人です。
治験内容
糖原病Ⅱ型という病気の治療法を開発するための試験を行います。この試験はフェーズ3と呼ばれる段階で、治験薬を投与して有害事象が起こるかどうかを調べます。また、患者さんの身体機能や疲れやすさなども調べます。試験に参加する患者さんは、治験薬を飲んでいる間に何か問題が起こった場合はすぐに医師に報告してもらいます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）
第二結果評価方法
6分間歩行距離、座位FVC（予測値に対する%）、徒手筋力テストスコア、身体機能スコア、疲労スコア等のベースライン時からの変化等
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ATB200、AT2221
販売名
なし、なし
実施組織
Amicus Therapeutics, Inc.
東京都港区芝浦一丁目１番１号浜松町ビルディング
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