16歳以上の男性および女性患者で、未治療または6か月以上治療を受けていないファブリー病の患者を対象に、神経因性疼痛や腹痛に対する薬物の効果を評価するための12か月間の試験を行う。
参加条件は、以下の条件を満たす方が対象となります。 - 16歳以上の男性または女性 - ファブリー病の確定診断を受けた患者 - 6か月以上、ファブリー病の治療を受けていない患者 - 上肢や下肢の神経因性疼痛、腹痛の症状が3以上ある患者 - 避妊法に同意できる患者 - 体重が30kg以上 - 同意書を提出できる患者 ただし、以下の条件を満たす方は除外されます。 - プラセボ投与ができないファブリー病症状がある方 - 過去に重大な心臓や脳の疾患の既往がある方 - 感染症を持っている方 - 他の原因による疼痛がある方 - 重度のうつ病や不安障害の既往がある方 - COVID-19に感染したことがある方 - 肝機能障害やアルコール依存症の方 - 特定の薬を最近に服用した方 その他、参加条件については詳細な検査や評価が必要となります。治験に参加する際には、医師や研究チームとよく相談してください。
この治験は、ファブリー病という病気の治療法を開発するための研究です。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。治験の主な目的は、ファブリー病の症状を改善することです。治験の評価方法には、患者が報告する症状の変化や、血液中の物質の濃度の変化などが含まれます。治験期間中に、副作用が発生した場合は、それも評価されます。治験に参加する患者さんたちは、治験期間中に定期的に医師の診察を受け、治験薬を服用します。
介入研究
1. ファブリー病患者報告アウトカム(FD-PRO)の3項目(上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛)のうち、最も煩わしい症状の6か月時点におけるベースラインからの変化率[評価期間:ベースラインから6か月]
2. ファブリー病患者報告アウトカム(FD-PRO)の3項目(上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛)のうち、最も煩わしい症状の12か月時点におけるベースラインからの変化率[評価期間:ベースラインから12か月]
1. 血漿中 lyso-GL-3 濃度の変化率[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
2. レスキュー鎮痛剤の使用頻度[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
6か月間のレスキュー鎮痛剤の使用頻度は、6か月の投与期間にレスキュー鎮痛剤を使用した日数を6か月間の投与期間の期間で除し、100を乗じた日数と定義する。12か月間についても同一定義とする。
3. 下痢と判断される便(ブリストル便形状スケール[BSFS]のタイプ6又は7)が1回以上観察された日数の割合の変化[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
4. FD-PROの疲労感に関する項目におけるベースラインからの変化率[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
5. FD-PRO によって評価された神経因性疼痛又は腹痛におけるレスポンダーの割合[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
治療応答は、FD-PRO の3項目(上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛、及び腹痛)のうち、最も煩わしいと評価された項目においてベースライン時点から 30%以上の低下として定義する
6. 有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)を発現した被験者数[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
7. 眼科検査(Visit2及びVisit6で実施する細隙灯顕微鏡を用いた検査)による水晶体透明度(水晶体混濁の新規発現又は悪化)の変化[評価期間:ベースラインから12か月]
8. BDI-II(ベック抑うつ質問票第2版)スコアの変化[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
9. 本治験期間中の事前規定された来院時点における、venglustatの血漿中濃度[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
10. venglustatの最高血漿中濃度(Cmax)[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
11. venglustatの最高血中濃度到達時間(tmax)[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
12. 投与後0時間から24時間までの台形法を用いて算出したvenglustatの血漿濃度対時間曲線下面積(AUC0-24)[評価期間:ベースラインから6か月及び12か月]
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
venglustat(GZ402671)、プラセボ
なし、なし
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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