企業治験
ファブリー病の神経痛と腹痛に対する薬の効果を調べる試験
目的
本治験は、ファブリー病の神経因性疼痛及び腹痛に対するvenglustatの効果を評価するための12か月間のプラセボ対照試験であり、未治療又は6か月以上治療を受けていない成人患者を対象としています。被験者は約3か月に1回来院し、二重盲検期間を完了した後は最大12か月間非盲検延長（OLE）に移行することができます。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、18歳以上の男性や女性です。ただし、以下の条件を満たす必要があります。ファブリー病という病気が確定診断されていること、治療を受けたことがないか、受けてから6か月以上経っていること、上肢や下肢の神経因性疼痛や腹痛があること、避妊法を使うことに同意していること、同意書に署名できることです。ただし、以下の条件を満たす人は参加できません。ファブリー病以外の原因で痛みがある場合、重度のうつ病や大きな感情障害の既往歴がある場合、肝機能障害や肝胆道系疾患の既往歴がある場合、強力な薬を最近受けた場合などがあります。治験参加については、他にも考慮すべき事項があります。
治験内容
この治験は、ファブリー病という病気の治療法を開発するための研究です。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。治験の主な目的は、ファブリー病の症状を改善することです。治験の評価方法には、患者が報告する症状の変化や、血液中の物質の濃度の変化などが含まれます。治験期間中に、副作用が発生した場合は、それも評価されます。治験に参加する患者さんたちは、治験期間中に定期的に医師の診察を受け、治験薬を服用します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛）のうち、最も煩わしい症状の6か月時点におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから6か月］
2. ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛又は腹痛）のうち、最も煩わしい症状の12か月時点におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから12か月］
第二結果評価方法
1. 血漿中 lyso-GL-3 濃度の変化率［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
2. レスキュー鎮痛剤の使用頻度［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
6か月間のレスキュー鎮痛剤の使用頻度は、6か月の投与期間にレスキュー鎮痛剤を使用した日数を6か月間の投与期間の期間で除し、100を乗じた日数と定義する。12か月間についても同一定義とする。
3. 下痢と判断される便（ブリストル便形状スケール［BSFS］のタイプ6又は7）が1回以上観察された日数の割合の変化［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
4. FD-PROの疲労感に関する項目におけるベースラインからの変化率［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
5. FD-PRO によって評価された神経因性疼痛又は腹痛におけるレスポンダーの割合［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
治療応答は、FD-PRO の3項目（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛、及び腹痛）のうち、最も煩わしいと評価された項目においてベースライン時点から 30%以上の低下として定義する
6. 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
7. 眼科検査（Visit2及びVisit6で実施する細隙灯顕微鏡を用いた検査）による水晶体透明度（水晶体混濁の新規発現又は悪化）の変化［評価期間：ベースラインから12か月］
8. BDI-II（ベック抑うつ質問票第2版）スコアの変化［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
9. 本治験期間中の事前規定された来院時点における、venglustatの血漿中濃度［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
10. venglustatの最高血漿中濃度（Cmax）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
11. venglustatの最高血中濃度到達時間（tmax）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
12. 投与後0時間から24時間までの台形法を用いて算出したvenglustatの血漿濃度対時間曲線下面積（AUC0-24）［評価期間：ベースラインから6か月及び12か月］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
venglustat（GZ402671）、プラセボ
販売名
なし、なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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