企業治験
ALアミロイドーシス患者に対する新しい治療法の効果と安全性を比較する試験
目的
この治験の目的は、心臓のALアミロイドーシスを持つ患者において、CAEL-101が全体的な生存期間を改善するかどうかを調べることです。
対象疾患
ALアミロイドーシス
アミロイドーシス
参加条件
募集終了
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
文書による同意が得られており、治験手順の全てを遵守する意思及び能力がある方
18歳以上の方
形質細胞疾患に対し予定されている一次治療は、標準治療として行うCyBorD療法である。方は2サイクル以上、CyBorD療法を継続する予定である。
WOCBPはスクリーニング中の妊娠検査が陰性であり、医師の承認を得た有効な避妊法を、スクリーニングから治験薬の最終投与後90日まで使用することに同意する必要がある
男性は外科的に不妊であるか、医師の承認を得た有効な避妊法を、スクリーニングから治験薬の最終投与後90日まで使用することに同意する必要がある
スクリーニング時点で、心合併症が進行し、2004年のStandard Mayo Clinic Stagingに対する2013年の欧州改良版に基づくALアミロイドーシスステージIIIb期に分類される方
スクリーニング時に以下の1つ以上によって定義される測定可能な血液病変を有する方：a. dFLC > 4 mg/dL b. iFLC > 4 mg/dL超かつFLC比の異常 c. SPEP m-spike > 0.5 g/dL
コンゴーレッド染色組織検体における緑色の複屈折物質の偏光顕微鏡像に基づきアミロイドーシスと組織病理学的に診断され、かつ以下の1つ以上によってAL由来のアミロイド沈着が確認されている方：a. 免疫組織化学法 b. 質量分析法 c. 電子顕微鏡所見の特性
以下によって定義される心臓合併症を有する方：a. ALアミロイドーシスと確定診断され、心不全の診断を裏付ける臨床徴候や症状の記録が存在し、心不全のその他の原因がない場合 かつ b. 以下の1つ以上に該当する：i. 心内膜心筋生検によりAL心アミロイドーシスが示される ii. 心エコーで拡張期の平均左室壁厚が> 12 mmであり、壁肥厚の程度を十分に説明する他の原因（例：重度の高血圧、大動脈弁狭窄症）が存在しない
骨髄の機能が適切に保たれ、肝臓及び腎臓の機能が、以下を示している方：a. 絶対好中球数（ANC）が1.0 × 109/L以上 b. 血小板数が75 × 109/L以上 c. ヘモグロビンが9 g/dL以上 d. 総ビリルビンが基準値上限（ULN）の2倍以下（ジルベール症候群による場合は除く） e. ASTがULNの3倍以下 f. ALTがULNの3倍以下 g. ALPがULNの5倍以下（肝腫大患者における骨以外の肝臓特異的アイソザイムによる場合は除く） h. eGFRが15 mL/min以上。MRIサブ試験に参加する方はeGFRが30 mL/min以上でなければならない
除外基準
ALアミロイドーシス以外の病型のアミロイドーシスを有する方
ALアミロイドーシス又は多発性骨髄腫に対する治療歴がある方。ただし、ALアミロイドーシスと診断されてから無作為割付けまでのデキサメタゾン（又は同等のコルチコステロイド）の投与量が160 mg以下の場合は組み入れてもよい。
IMWGによる多発性骨髄腫又はPOEMS症候群の定義に該当する
臥位収縮期血圧が< 90 mmHgであるか、又は症候性起立性低血圧症［体液量の減少がなく、内科的治療（例：ミドドリン、フルドロコルチゾン）が奏効せず、立位での収縮期血圧が> 30 mmHg低下と定義］を有する方
10 mg/日超のプレドニゾロン（又は相当量のステロイド）を服用中の方
ドキシサイクリンを服用中の方
治験実施計画書の治療開始から6ヵ月以内に幹細胞移植が予定されている方（治験実施計画書の治療中の幹細胞採取は許容される）
スクリーニング前の6ヵ月以内に心筋梗塞、コントロール不良の狭心症、コントロール不良の重度の心室性不整脈の既往がある、又はスクリーニング前の4ヵ月以内に最近のステント留置を伴う経皮的心インターベンション又は冠動脈バイパス移植の既往がある方
治験実施医療機関の心臓病学的解釈により、スクリーニング時の心エコー図によるLVEFが40%未満の方
重度の弁狭窄（例：弁口面積が1.0 cm2未満の大動脈弁又は僧帽弁の狭窄）又は重度の先天性心疾患を有する方
持続性心室性頻脈又はaborted ventricular fibrillationの病歴、若しくはペースメーカー／植込み型除細動器（ICD）の適応だが未実施の房室結節又は洞房結節の機能障害の病歴がある方（ペースメーカー又はICDを装着した方の本治験への参加は許容される）
中央検査施設による測定及び補正により、スクリーニング時のECGにおいてFridericia補正QT間隔（QTcF）が550 msec超の方。ペースメーカーを装着した方は、算出したQTc間隔とは無関係に組み入れられる可能性がある
急性虚血又は刺激伝導系異常の所見が存在する。ただし以下の場合は除く：a. I度房室ブロック b. II度房室ブロックI型（Mobitz I型／Wenckebach型） c. 右脚ブロック又は左脚ブロック d. 心房細動で心室レートがコントロールされたもの
無作為割付けから4週間以内に大手術の既往がある、又は治験期間中に大手術が予定されている方。局所麻酔下の手術を受けた方は参加できる可能性がある
活動性の悪性腫瘍（リンパ腫を含む）が存在する。ただし以下の場合は除く：a. 適切な治療が行われた基底細胞癌、扁平上皮癌又は子宮頚部上皮内癌 b. 適切な治療が行われたステージIの癌で、方が現在寛解状態であり、かつ寛解状態が2年間を超えるもの c. 低リスクの前立腺癌でGleasonスコアが7未満、かつ前立腺特異性抗原（PSA）が10 mg/mL未満 d. その他の局在性及び／又は低リスクの悪性腫瘍は、メディカルモニターの承認を得れば許容される場合がある
スクリーニング前の60日以内に、他の臨床試験で治験薬の投与／治験医療機器の使用があった方
治験薬の過敏症がある
CyBorDの初回投与前4週間以内に生ワクチンを接種している
患者の安全や治験手順に自ら同意する又は治験手順を遵守する能力に影響する可能性のある、その他の医学的、社会的、心理学的要因がある
ALアミロイドーシス以外の病型のアミロイドーシスを有する方
ALアミロイドーシス又は多発性骨髄腫に対する治療歴がある方。ただし、ALアミロイドーシスと診断されてから無作為割付けまでのデキサメタゾン（又は同等のコルチコステロイド）の投与量が160 mg以下の場合は組み入れてもよい。
IMWGによる多発性骨髄腫又はPOEMS症候群の定義に該当する
臥位収縮期血圧が< 90 mmHgであるか、又は症候性起立性低血圧症［体液量の減少がなく、内科的治療（例：ミドドリン、フルドロコルチゾン）が奏効せず、立位での収縮期血圧が> 30 mmHg低下と定義］を有する方
10 mg/日超のプレドニゾロン（又は相当量のステロイド）を服用中の方
ドキシサイクリンを服用中の方
治験実施計画書の治療開始から6ヵ月以内に幹細胞移植が予定されている方（治験実施計画書の治療中の幹細胞採取は許容される）
スクリーニング前の6ヵ月以内に心筋梗塞、コントロール不良の狭心症、コントロール不良の重度の心室性不整脈の既往がある、又はスクリーニング前の4ヵ月以内に最近のステント留置を伴う経皮的心インターベンション又は冠動脈バイパス移植の既往がある方
治験実施医療機関の心臓病学的解釈により、スクリーニング時の心エコー図によるLVEFが40%未満の方
重度の弁狭窄（例：弁口面積が1.0 cm2未満の大動脈弁又は僧帽弁の狭窄）又は重度の先天性心疾患を有する方
持続性心室性頻脈又はaborted ventricular fibrillationの病歴、若しくはペースメーカー／植込み型除細動器（ICD）の適応だが未実施の房室結節又は洞房結節の機能障害の病歴がある方（ペースメーカー又はICDを装着した方の本治験への参加は許容される）
中央検査施設による測定及び補正により、スクリーニング時のECGにおいてFridericia補正QT間隔（QTcF）が550 msec超の方。ペースメーカーを装着した方は、算出したQTc間隔とは無関係に組み入れられる可能性がある
急性虚血又は刺激伝導系異常の所見が存在する。ただし以下の場合は除く：a. I度房室ブロック b. II度房室ブロックI型（Mobitz I型／Wenckebach型） c. 右脚ブロック又は左脚ブロック d. 心房細動で心室レートがコントロールされたもの
無作為割付けから4週間以内に大手術の既往がある、又は治験期間中に大手術が予定されている方。局所麻酔下の手術を受けた方は参加できる可能性がある
活動性の悪性腫瘍（リンパ腫を含む）が存在する。ただし以下の場合は除く：a. 適切な治療が行われた基底細胞癌、扁平上皮癌又は子宮頚部上皮内癌 b. 適切な治療が行われたステージIの癌で、方が現在寛解状態であり、かつ寛解状態が2年間を超えるもの c. 低リスクの前立腺癌でGleasonスコアが7未満、かつ前立腺特異性抗原（PSA）が10 mg/mL未満 d. その他の局在性及び／又は低リスクの悪性腫瘍は、メディカルモニターの承認を得れば許容される場合がある
スクリーニング前の60日以内に、他の臨床試験で治験薬の投与／治験医療機器の使用があった方
治験薬の過敏症がある
CyBorDの初回投与前4週間以内に生ワクチンを接種している
患者の安全や治験手順に自ら同意する又は治験手順を遵守する能力に影響する可能性のある、その他の医学的、社会的、心理学的要因がある
治験内容
今回の治験は、ALアミロイドーシスという病気を対象に行われます。治験のフェーズは3で、治療歴のないMayoステージIIIbのALアミロイドーシス患者を対象に、CAEL-101とPCD治療の併用による全生存期間の改善の有無を、PCD治療のみの群と比較して判定します。また、PCD治療と併用した場合のCAEL-101の安全性と忍容性も評価します。つまり、新しい治療法を試して、その効果や安全性を確かめるための研究です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
･治療歴のないMayoステージIIIbのALアミロイドーシス患者を対象に、CAEL-101とPCD治療の併用による全生存期間の改善の有無を、PCD治療のみの群と比較して判定する。
･PCD治療と併用した場合のCAEL-101の安全性と忍容性を評価する
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
CAEL-101
販売名
なし
実施組織
Caelum Biosciences, Inc.
東京都港区高輪四丁目10番18号
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