慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの用量を決定し,安全性を評価する試験

治験

目的

成人患者への40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定することを目標として,小児患者におけるアシミニブの薬物動態(PK)プロファイルを検討することである。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

1歳 以上18歳 未満


選択基準

- 以下に該当する男女の患者:a. 小児用製剤群:治験組入れ時点で1 歳以上18 歳未満b. 成人用製剤群:治験組入れ時点で14 歳以上18 歳未満かつ体重40 kg 以上- スクリーニング来院時に以下の臨床検査値の基準をすべて満たした患者。骨髄の芽球数及び前骨髄球数が得られている場合は,それらの検査がスクリーニング来院前56 日以内に実施されたものであれば,不必要に検査を繰り返すことを避けるため,その検査結果を採用する。a. 末梢血及び骨髄の芽球が15%未満b. 末梢血及び骨髄の芽球 + 前骨髄球が30%未満c. 末梢血の好塩基球が20%未満d. 好中球数が1.5 × 10E9/L 以上(好中球数が得られていない場合は白血球数が3 × 10E9/L 以上)かつ血小板数が100 × 10E9/L 以上e. 肝脾腫大以外の髄外病変が認められていないこと- 少なくとも1 剤のTKI による前治療を受けた患者。- スクリーニング時点でTKI による直近の治療が治療失敗又は不耐容の患者- スクリーニング時に標準化リアルタイムポリメラーゼ連鎖反応(RQPCR)定量法によりBCR-ABL1 融合遺伝子の典型的な転写産物[e14a2及び/又はe13a2]が確認された患者。


除外基準

- 治験参加前にT315I 変異が認められたことのある患者。- 以前AP / BC への進行後,再度CML-CP となった患者。- 過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者。- 同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者。- 心臓の異常又は心臓の再分極異常を有する患者。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

アシミニブの主要PK パラメータ:AUClast [52週時点]目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定する。アシミニブの主要PK パラメータ:AUCtau [52週時点]目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定する。アシミニブの副次PK パラメータ:Cmax目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定する。アシミニブの副次PK パラメータ:Tmax目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定する。アシミニブの副次PK パラメータ:Ctrough目的:成人患者での40 mg 1 日2 回(空腹時)投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量(食後)を特定する。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

アシミニブ


販売名

なし