NPC-22の筋萎縮性側索硬化症患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験

治験

目的

ALS患者を対象として、NPC-22を反復投与したときの安全性を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上80歳 以下


選択基準

以下の選択基準をすべて満たす日本人ALS患者とする。

(1)本人による文書同意が得られ,治験参加中の遵守事項を守り,治験実施計画書に定められた診察,検査を受け,症状等の申告ができる患者

(2)同意取得時の年齢が20歳以上80歳以下の患者で性別は問わない

(3)El Escorial 改訂Airlie House 診断基準のうち, 「definite(ALS 確実)」,「probable(ALS 可能性高し)」のいずれかに適合した患者

(4)流涎を伴い(ALSFRS-Rの唾液分泌3以下の状態が28日以上継続)かつ唾液量の測定が可能な患者


除外基準

以下の除外基準に一つでも該当した患者は除外する。特に記載のない限り、以下の記載は治験薬投与開始前日 (Day-1)時点での基準を示す。

(1)悪性腫瘍を合併し治療を行っている患者

(2)治験薬投与部位に評価を妨げるような皮膚疾患,皮膚異常を有する患者又はその既往歴を有している患者及び治験薬投与部位に評価を妨げる治療(局所コルチコステロイド等)を受けている患者

(3)過去に唾液腺に影響を与える治療(ボツリヌス毒素注射、手術又は放射線治療)を受けた患者

(4)験薬投与開始前14日(Day-14)以内に流涎治療のための薬剤投与を受けた患者

(5)歯あるいは口腔内に著しい病変がある患者

(6)スコポラミン又はアトロピン(ベラドンナアルカロイド)に対し過敏症又は薬物アレルギーの合併、もしくは既往歴を有している患者

(7)閉塞隅角緑内障,開放隅角緑内障,前立腺肥大,尿閉,重篤な心疾患,うっ血性心不全,不整脈,痺性イレウス,幽門又は腸管の閉塞,潰瘍性大腸炎,喘息,甲状腺機能亢進症,てんかんあるいは肝炎などを合併し,治験責任医師又は治験分担医師が治験参加の対象として不適格と判断した患者

(8)治療を必要とする感染症を合併し,治験責任医師又は治験分担医師が治験参加の対象として不適格と判断した患者

(9)同意取得から観察終了まで避妊に協力できない患者

(10)閉経前の患者(ここで閉経とは、別の医学的理由を伴わずに月経の無い状態が12ヶ月以上にわたる場合をいう)

(11)同意取得前12週間以内に他の治験に参加していた患者

(12)その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適格と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

安全性:有害事象,バイタルサイン,12誘導心電図,臨床検査及びC-SSRS


第二結果評価方法

・薬力学パラメータ:唾液分泌量、唾液分泌スコアVisual Analog Scale(VAS)

・薬物動態:スコポラミン未変化体の血漿中濃度

・流涎の程度:次相試験のために探索的に実施する。

・以下のスケールを用いて流涎の程度を評価する。

 ALSFRS-Rの唾液分泌及びSialorrhea scoring scale(SSS)

・治験薬の付着状況:治験薬剥離時の付着状況

利用する医薬品等

一般名称

スコポラミン臭化水素酸塩水和物


販売名

未定