症候性閉塞性肥大型心筋症の成人患者を対象にMavacamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第3相非盲検単群臨床試験

治験

目的

本研究の目的は、症候性閉塞性肥大型心筋症の日本人被験者を対象にmavacamtenを30週間投与したときの有効性、安全性及び忍容性、並びにmavacamtenの長期的影響を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ3

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    18歳 以上上限なし


    選択基準

    •18歳以上で、体重が35kgを超える

    •正確な経胸壁心エコー検査(TTE)ができる十分な音響窓がある患者

    •米国心臓病学会財団/米国心臓協会、欧州心臓病学会及び日本循環器学会の最新のガイドラインに適合する閉塞性肥大型心筋症と診断された患者。

    •LVEFが60%以上、NYHA心機能分類がクラスII又はIIIであることが確認されている患者。


    除外基準

    •ファブリー病、アミロイドーシス又はLV肥大を伴うヌーナン症候群など、閉塞性肥大型心筋症に似た心肥大を引き起こす既知の浸潤性又は蓄積性障害がある。

    スクリーニング前6ヵ月以内に、運動による失神又は持続性心室性頻脈性不整脈の既往がある。

    スクリーニング前6ヵ月以内に、突然の心停止からの蘇生(時期は問わない)の既往がある又は生命を脅かす心室性不整脈に対し、植込み型除細動器(ICD)が適切に作動された既往がある。

    発作性心房細動心房細動心房細動を有し、スクリーニング期間中に心房細動が認められる。

    •持続性又は永続性の心房細動を有し、スクリーニング前4週間以上にわたり抗凝固薬を使用していない、及び/又はスクリーニング前6ヵ月以内に適切に心拍数がコントロールされていない。

    •シベンゾリン、ジソピラミド又はranolazineによる治療を、現在(スクリーニング前14日以内)受けている又は治験期間中に予定している。

    •β遮断薬とベラパミル又はβ遮断薬とジルチアゼムの併用投与を、現在(スクリーニング前14日以内)受けている又は治験期間中に予定している。

    スクリーニング前6ヵ月以内の侵襲的中隔縮小治療(外科的筋切除術又は経皮的ASA)が成功している、又は治験期間中にこれらの治療のいずれかを受ける予定がある。

    スクリーニング前2ヵ月以内にICDを留置した又は本治験期間中にICD留置の予定がある。

    •治験責任(分担)医師の判断で、被験者の安全性にリスクを及ぼす又は治験の評価、手順若しくは完了を妨げると考えられるその他の臨床的に重要な障害、状態又は疾患の既往歴又は徴候を有する。

    •ドキソルビシン又は類薬などの心毒性を有する薬剤による前治療歴がある。

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    ドプラ心エコー法によるベースラインからWeek30までの運動負荷後のLVOT最大圧較差の変化量


    第二結果評価方法

    1.ベースラインからWeek 30までのKCCQ CSSの変化量

    2.Week 30時にNYHA心機能分類がベースラインから1クラス以上改善した被験者の割合

    3.ベースラインからWeek 30までのNT-proBNPの変化量

    4.ベースラインからWeek 30までの心筋トロポニンの変化量

    利用する医薬品等

    一般名称

    Mavacamten


    販売名

    Camzyos(US)

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