企業治験

輸血を受けないピルビン酸キナーゼ欠乏症の成人患者に対する新薬AG-348の効果と安全性を調べる、大規模なランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験

治験詳細画面

目的


PKD成人参加者に対して、プラセボと比較してAG-348の効果と安全性を評価する治験を行う。

基本情報


募集ステータス

研究終了

対象疾患

ピルビン酸キナーゼ欠乏症

フェーズ3

参加条件


この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性または女性であることです。また、PKLR遺伝子中に2個以上の変異誘発遺伝子が存在し、その1個以上がミスセンス変異であるピルビン酸キナーゼ(PK)欠乏症が、臨床検査で確認されていることが必要です。さらに、ヘモグロビン(Hb)濃度が1デシリットル当たり10.0グラム以下で、輸血を受けた回数が4回以下で、試験治療薬の初回投与前に21日以上、0.8 mg以上の葉酸を毎日投与されていることが必要です。また、妊娠可能な女性及び妊娠可能な女性のパートナーがいる男性は、避妊法を用いることに同意する必要があります。さらに、試験に参加する意思があること、臓器機能が十分であること、妊娠していないことが必要です。一方、治験に参加できない条件は、PKLR遺伝子中の別のミスセンス変異がない場合や、治験薬や治療的臨床試験に登録されている場合などがあります。

治験内容


治験のフェーズは3で、対象疾患はピルビン酸キナーゼ欠乏症です。主要な結果評価方法は、治療前のヘモグロビン濃度から15 g/dL以上上昇することを2回以上持続することで、Hb反応を達成した被験者の割合を測定します。第二の結果評価方法には、Hb濃度の変化、間接ビリルビン、乳酸デヒドロゲナーゼ、ハプトグロビン、網状赤血球の割合、PKDIAスコア、OKDDスコア、有害事象の割合、AG-348の薬物動態パラメータ、骨密度の変化などが含まれます。最終投与後4週間以内に特に注目すべき有害事象があった参加者の割合も評価されます。

利用する医薬品等


一般名称

Mitapivat

販売名

なし

組織情報


実施責任組織

Agios Pharmaceuticals, Inc.

その他

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