企業治験
輸血を受けないピルビン酸キナーゼ欠乏症の成人患者に対する新薬AG-348の効果と安全性を調べる、大規模なランダム化・二重盲検・プラセボ対照試験
目的
PKD成人参加者に対して、プラセボと比較してAG-348の効果と安全性を評価する治験を行う。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性または女性であることです。また、PKLR遺伝子中に2個以上の変異誘発遺伝子が存在し、その1個以上がミスセンス変異であるピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症が、臨床検査で確認されていることが必要です。さらに、ヘモグロビン（Hb）濃度が1デシリットル当たり10.0グラム以下で、輸血を受けた回数が4回以下で、試験治療薬の初回投与前に21日以上、0.8 mg以上の葉酸を毎日投与されていることが必要です。また、妊娠可能な女性及び妊娠可能な女性のパートナーがいる男性は、避妊法を用いることに同意する必要があります。さらに、試験に参加する意思があること、臓器機能が十分であること、妊娠していないことが必要です。一方、治験に参加できない条件は、PKLR遺伝子中の別のミスセンス変異がない場合や、治験薬や治療的臨床試験に登録されている場合などがあります。
治験内容
治験のフェーズは3で、対象疾患はピルビン酸キナーゼ欠乏症です。主要な結果評価方法は、治療前のヘモグロビン濃度から15 g/dL以上上昇することを2回以上持続することで、Hb反応を達成した被験者の割合を測定します。第二の結果評価方法には、Hb濃度の変化、間接ビリルビン、乳酸デヒドロゲナーゼ、ハプトグロビン、網状赤血球の割合、PKDIAスコア、OKDDスコア、有害事象の割合、AG-348の薬物動態パラメータ、骨密度の変化などが含まれます。最終投与後4週間以内に特に注目すべき有害事象があった参加者の割合も評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ベースラインからのヘモグロビン（Hb）濃度上昇15 g/dL以上が16、20、24週目の予定した評価で2回以上持続されることと定義したHb反応を達成した被験者の割合（%）
第二結果評価方法
1. 16、20、24週目のHb濃度のベースラインからの変化の平均値 2. 24週目までのHb濃度のベースラインからの変化の最大値 3. 24週目までにHb濃度の1.5 g/dL以上の上昇を達成するまでの時間 4. 16、20、24週目の間接ビリルビンのベースラインからの変化の平均値 5. 16、20、24週目の乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）のベースラインからの変化の平均値
6. 16、20、24週目のハプトグロビンのベースラインからの変化の平均値 7. 16、20、24週目の網状赤血球の割合（%）のベースラインからの変化の平均値 8. 24週目のピルビン酸キナーゼ欠乏症日誌（OKDD）スコアのベースラインからの変化
9. 24週目のピルビン酸キナーゼ欠乏症影響評価（PKDIA）スコアのベースラインからの変化 10. インフォームドコンセントへの署名から経過観察（197日目）を含む試験終了までに有害事象のあった参加者の割合（%） 11. 時間0から85日目（12週目）の投与前、投与後30分、1、2、4、8時間のAG-348の最後の定量可能濃度までの曲線下面積［AUC(0-last)］ 12. 85日目（12週目）の投与前、投与後30分、1、2、4、8時間のAG-348の最高血中濃度（Cmax） 13. 85日目（12週目）の投与前、投与後30分、1、2、4、8時間のAG-348のCmaxまでの時間（Tmax） 14. 85日目（12週目）の投与前、投与後30分、1、2、4、8時間のAG-348の最後の測定可能濃度までの時間（Tlast） 15. mitapivatの初回投与から経過観察（197日まで）を含む試験終了までの有害事象とAG-348濃度及びAG-348の関連する薬物動態パラメータとの用量反応関係 16. ベースライン、24週目の安全性パラメータ（男性被験者の性ホルモン）とAG-348濃度及びAG-348の関連する薬物動態パラメータの用量反応関係 17. 最終投与後4週（ほぼ31週目）までに特に注目すべき有害事象（AESI）のあった参加者の割合（%） 18. 24週目の骨密度Zスコアのベースラインからの変化 19. 24週目の骨密度Tスコアのベースラインからの変化
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Mitapivat
販売名
なし
実施組織
Agios Pharmaceuticals, Inc.
その他
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