小児（4～11歳）APDS（活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群）患者を対象としたleniolisibの安全性、薬物動態、薬力学及び有効性に関する非盲検、単一群試験並びに非盲検、長期継続投与試験
目的
基本情報
お問い合わせ情報
Pharming Technologies BV
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03-6779-8000
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参加条件
男性・女性
選択基準
• 治験手順の開始時点で男女4～11歳の患者。女性は、時に妊娠の可能性がないこととする。• 時体重が13 kg以上45 kg未満である患者。• PIK3CD（APDS1）遺伝子又はPIK3R1（APDS2）遺伝子のいずれかにPI3Kδ遺伝子変異が確認されている患者。• 磁気共鳴画像（）／低線量コンピューター断層撮影（CT）で測定可能なリンパ節病変を少なくとも1個有する患者。• リンパ節又は節外にリンパ球増殖がみられ、APDSに一致する所見（APDSに一致する、反復性の耳・副鼻腔・肺感染症及び／又は臓器不全の既往など）を有する患者。• 治験に関連する薬剤をそのまま容易に服用することができる患者。
除外基準
• 以下のような免疫抑制剤の既往歴又は併用歴がある。a. 治験薬の初回投与前6週間以内のmTOR（シロリムス、rapamycin、エベロリムスなど）又はPI3Kδ（選択的又は非選択的PI3K）i. 短期間の使用（計5日以下）であれば可とするが、使用時期は組入れの1ヵ月前までであること。b. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のB細胞除去薬（リツキシマブなど）i. B細胞除去薬の使用歴がある患者は、血中のB細胞絶対数が正常値まで回復していること。c. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のベリムマブ又はシクロホスファミドd. 治験薬の初回投与前3ヵ月以内のシクロスポリンA、ミコフェノール酸、6-メルカプトプリン、アザチオプリン又はメトトレキサートe. Prednisone／プレドニゾロン換算で2 mg/kg体重以上又は20 mg/日以上相当の全身性グルココルチコイドf. 治験薬投与開始時に影響が持続していると予想される、その他の免疫抑制剤• 以下のような安全上の重大なリスクを示す心電図（ECG）異常の既往歴がある又は現在診断されている患者。a. 先天性QT延長症候群の既往がある又はトルサード・ド・ポアントの家族歴が既知である。b. 持続性心室性頻脈などの的に重大な不整脈、及びペースメーカーを使用していない的に重大な第二度又は第三度房室ブロックを併発している。c. 安静時補正QT間隔（QTc）（Fridericia補正が望ましいがBazett補正も可とする）が460 msec超である。この場合、なるべく速やかに心電図再検査を追加し測定値を確認する。d. QT間隔延長作用が知られている薬剤を併用しており、治験期間中に使用を中止することができない。• アイソザイムCYP3Aの強力な又は中等度若しくは強力な誘導薬であることが知られている薬剤（表2参照）を使用中であり、治験薬投与開始前に投与中止又は別の薬剤への切替えができない患者。• アイソザイムCYP1A2により代謝され治療域が狭い薬剤［強力なの併用により曝露量が増加し安全上の重大な懸念（トルサード・ド・ポアントなど）に至る可能性があることが曝露量‐反応関係から示されている薬剤］を使用中である患者。
治験内容
介入研究
Part I • 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、SAE及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合• 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量• バイタルサインのベースラインからの変化量• 身体検査所見のベースラインからの変化量• 心電図（ECG）のベースラインからの変化量• 成長及び身体発達のベースラインからの変化量• 12週間投与の終了時にMRI又は低線量CTで測定するリンパ節腫脹の減少• 総B細胞に対するナイーブB細胞の比率のベースラインから12週間投与終了時までの変化量で評価する免疫表現型Part II •安全性パラメータ（TEAE、SAE、治験薬投与の中止に至ったAE、身体検査、バイタルサイン、心電図、成長及び身体発達並びに臨床検査の結果を含む）
利用する医薬品等
Leniolisib
販売名
なし
組織情報
Pharming Technologies BV
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号