企業治験
小児APDS患者に対するleniolisibの安全性、効果、投与期間に関する試験
目的
APDSという病気を持つ4-11歳の子供たちを対象に、leniolisibという薬剤の安全性、忍容性、有効性を12週間と52週間で評価するために治験を行う。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できるのは、男女で4歳以上11歳以下の患者です。女性の場合は、妊娠の可能性がないことが確認されている必要があります。また、体重が13kg以上45kg未満で、特定の遺伝子変異が確認されている患者やリンパ節病変がある患者、免疫抑制剤の使用歴がない患者が対象です。一方、安全上のリスクがある薬剤を使用している患者や心電図異常の既往歴がある患者は除外されます。
治験内容
この治験は、APDSという病気に対する新しい治療法を開発するために行われています。治験のフェーズは3で、治験治療を受けた患者さんの健康状態や身体の変化を調べます。治験治療中に起こった副作用や治験薬の投与を中止する必要があった場合の割合などが評価されます。また、血液検査や身体検査、心電図、MRIやCTなどの検査も行われます。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確認することです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Part I
• 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、SAE及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合
• 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量
• バイタルサインのベースラインからの変化量
• 身体検査所見のベースラインからの変化量
• 心電図（ECG）のベースラインからの変化量
• 成長及び身体発達のベースラインからの変化量
• 12週間投与の終了時にMRI又は低線量CTで測定するリンパ節腫脹の減少
• 総B細胞に対するナイーブB細胞の比率のベースラインから12週間投与終了時までの変化量で評価する免疫表現型
Part II
•安全性パラメータ（TEAE、SAE、治験薬投与の中止に至ったAE、身体検査、バイタルサイン、心電図、成長及び身体発達並びに臨床検査の結果を含む）
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Leniolisib
販売名
なし
実施組織
Pharming Technologies BV
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号
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