この治験は、X連鎖性網膜色素変性の治療において、日本人のRPGR遺伝子の病的バリアントを原因とする場合に、AAV5-hRKp.RPGRが安全かつ有効かどうかをランダム化試験で評価するものです。
男性・女性
5歳以上
上限なし
この治験は、新しい医薬品を使って、X連鎖性網膜色素変性という病気を治療することを目的としています。治験はフェーズ3で、最長60カ月続きます。治験中に、医薬品を使った被験者に起こる好ましくない医療上のできごと(AE)や、血液学的検査や血液生化学的検査で異常が認められた被験者数を評価します。また、視力に関する検査や、患者が自己報告する症状についても評価します。治験の結果は、治療効果や安全性について評価するために使われます。
介入研究
有害事象(AE)発現例数:
最長60カ月
AEとは,治験中に医薬品(治験製品を含む)が投与された被験者に生じた,あらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。AEは必ずしも医薬品の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。
臨床検査値異常が認められた被験者数:
最長60ヵ月
臨床検査(血液学的検査及び血液生化学的検査)で異常が認められた被験者数を評価する。
Week 52の静的視野測定において、盲点を除くMRS 10のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野測定において、盲点を除くMRS 10のベースラインからの変化量を報告する。
Week 52の静的視野測定において、機能の低下している眼の盲点を除くMRS10のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野測定において、機能の低下している眼の盲点を除くMRS10のベースラインからの変化量を報告する
Week 52の全視野における、静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の全視野における、静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する
Week 52の全視野における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の全視野における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する
Week 52の中心視野30°における静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の中心視野30°における静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する
Week 52の中心視野30°における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンス
Week 52
Week 52の中心視野30°における、機能の低下している眼の静的視野計測の測定点に基づくレスポンスを報告する
Week 52の静的視野計測において、盲点を除くMRS 90 のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52の静的視野計測において、盲点を除くMRS 90 のベースラインからの変化量を報告する
Week 52の患者報告アウトカムにおける照度に応じた活動レベルを評価する質問票(mLLQ)-「Extreme lighting」ドメインの評価スコアのベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のmLLQ-「Extreme lighting」ドメインの評価スコアののベースラインからの変化量を報告する
Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study(ETDRS)文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する
Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる各眼の最高矯正視力(BCVA)のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼のBCVA のベースラインからの変化量を報告する
Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる、機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量
ベースライン - Week 52
Week 52のETDRS文字数スコアによる、機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
JNJ-74765340 (Low Dose)、JNJ-74765340 (High Dose)
なし、なし
ヤンセンファーマ株式会社
東京都千代田区西神田3-5-2
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