企業治験

日本人の網膜色素変性治療における遺伝子治療の安全性と効果の評価 第3 相試験

治験詳細画面

目的


この治験は、X連鎖性網膜色素変性の治療において、日本人のRPGR遺伝子の病的バリアントを原因とする場合に、AAV5-hRKp.RPGRが安全かつ有効かどうかをランダム化試験で評価するものです。

対象疾患


網膜色素変性

参加条件


募集中

男性・女性

5歳以上

上限なし

選択基準

5歳以上の日本人男性又は女性
Retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator(RPGR)遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性(XLRP)(定型的な杆体-錐体ジストロフィ)と診断されている方
両眼に,Octopus 静的視野測定によるRetinal Function(平均網膜感度が2 dB 以上と定義)及びスペクトラルドメイン光干渉断層計(SD-OCT)による網膜構造保持のエビデンス(識別可能な楕円体領域が存在する)が確認できた方
Octopus 静的視野測定による平均網膜感度が20 dB 以下の方
スクリーニング時の身体所見,病歴,及びバイタルサインに基づき,本治験の対象疾患以外の点は健康であると判断される方。異常が認められても,治験対象集団の基礎疾患から予測されるものであれば入れても差し支えないとされた方
スクリーニング時の臨床検査に基づき,本治験の対象疾患以外の点は健康であると判断される方。血液生化学検査又は血液学的検査の結果が基準範囲から逸脱している場合でも,治験責任(分担)医師が当該被験者の異常値又は基準範囲からの逸脱を臨床的に重要でないと判断するか,あるいは当該被験者は本治験の対象集団として適切,かつ,妥当であると判断する場合に限り,入れることができる

除外基準

有効性結果の解釈を混乱させる又は被験者の来院スケジュールの遵守に影響を及ぼす可能性のある眼の治験治療又はその他の眼の治療を受けている方
黄斑を含む網膜手術,硝子体切除,黄斑レーザー光凝固,外照射療法,経瞳孔温熱療法,緑内障ろ過手術,又は角膜手術(白内障手術を除く)を過去に受けたことがある方
眼内レンズを除く眼内インプラントの治療歴がある方
有効性結果の解釈を混乱させる又は被験者の来院スケジュールの遵守に影響を及ぼす可能性のある眼の治験治療又はその他の眼の治療を受けている方
黄斑を含む網膜手術,硝子体切除,黄斑レーザー光凝固,外照射療法,経瞳孔温熱療法,緑内障ろ過手術,又は角膜手術(白内障手術を除く)を過去に受けたことがある方
眼内レンズを除く眼内インプラントの治療歴がある方

治験内容


この治験は、新しい医薬品を使って、X連鎖性網膜色素変性という病気を治療することを目的としています。治験はフェーズ3で、最長60カ月続きます。治験中に、医薬品を使った被験者に起こる好ましくない医療上のできごと(AE)や、血液学的検査や血液生化学的検査で異常が認められた被験者数を評価します。また、視力に関する検査や、患者が自己報告する症状についても評価します。治験の結果は、治療効果や安全性について評価するために使われます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

JNJ-74765340 (Low Dose)、JNJ-74765340 (High Dose)

販売名

なし、なし

実施組織


ヤンセンファーマ株式会社

東京都千代田区西神田3-5-2

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