企業治験
骨や骨髄に病変があり治療効果が不十分な高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の安全性を調べる治験
目的
骨や骨髄に病変があり、初回治療で効果が不十分、または救済療法が効きにくい日本人の高リスク神経芽腫患者を対象に、米国で承認された用法・用量のNPC-33とNPC-26scの併用療法の安全性と忍容性を調べます。あわせて、薬の血中濃度や薬に対する抗体の有無を調べ、有効性も評価します。
対象疾患
神経芽腫
参加条件
募集中
1歳以上
上限なし
選択基準
同意を得る時点で12カ月以上の方
この治験への参加について、代諾者および／または本人から文書で同意が得られている方。小児の方にはアセント文書が提供されていること
神経芽腫と診断され、次のいずれかに当てはまる方：生検で神経芽腫と確認されている方、骨髄穿刺または骨髄生検で神経芽腫が確認され、血液または尿中のカテコールアミン代謝物が高値、またはMYCN遺伝子の増幅が認められる方、MIBGが集積する病変がある方
骨および／または骨髄に病変がある、初発難治または救済療法の効果が不十分な高リスク神経芽腫の方で、評価できる病変がある方。先行治療の効果はSD、MRまたはPRであることが必要です。病変が骨髄のみの場合は、骨髄の5％以上に病変があることが必要です。初発難治の方は、化学療法開始から18カ月未満で、高リスク神経芽腫に対する標準的な寛解導入化学療法を少なくとも4サイクル受けている必要があります。救済療法の効果が不十分な方は、その反応不十分な病変が骨および／または骨髄に限られ、最後にMIBGまたはPET-CTで再発またはPDが確認されてから登録（NPC-26sc初回投与）まで少なくとも2カ月経過している必要があります。後腹膜の原発部位に限局した残存病変があり、放射線療法を受けた方は参加可能です。初発難治の方は、放射線療法の完了から治験登録まで28日以上経過している必要があります
同意を得る時点で、余命が6カ月以上と見込まれる方
スクリーニング時の血液検査で、ヘモグロビンが8.0 g/dL以上、白血球数が1000/μL以上、好中球数が500/μL以上、血小板数が25000/μL以上の方
スクリーニング時の肝機能検査で、ALTおよびASTが施設基準値の上限の5倍以下（15歳以下の方は小児臨床検査基準範囲の上限の5倍以下）、かつ血清総ビリルビンが施設基準値の上限の1.5倍以下の方
スクリーニング時のeGFRが60 mL/min/1.73 m2以上の方。eGFRは、Schwartz GI et al. 1987の式「eGFR = k × 身長 (cm) / (PCr + 0.2)」で算出します。kは0～1歳が男女ともに0.45、2～12歳が男女ともに0.55、13～18歳が男児0.70・女児0.55です。PCrは実施医療機関で測定した血清クレアチニン値（mg/dL）です
除外基準
妊娠中、妊娠している可能性がある、または授乳中の女性の方。ただし、授乳中の方は同意を得る時点で授乳を中止し、治験薬の投与終了後に授乳を再開する予定がないことを確認できれば参加可能です。妊娠の可能性は妊娠検査や医師の問診などで判断し、抗がん剤などの治療で月経が止まっている場合も、12カ月以上月経がなく妊娠の可能性を否定できない方は妊娠検査を受けます
NPC-33の最終投与から42日間、避妊することに同意できない男性または妊娠可能な女性の方。妊娠可能な女性とは、初潮を経験しており、永久的な避妊術を受けておらず、閉経していない方です。閉経とは、薬剤投与などの別の医学的理由を伴わずに12カ月以上月経がない状態です
治験実施計画書に沿って行動できない方
初回NPC-26sc投与前3週間以内に、化学療法や免疫療法を含むがんに対する全身治療を受けた方、または受ける予定の方
骨および／または骨髄以外に、MIBGまたはFDG-PETで陽性となる病変がある方。ただし、後腹膜の原発巣に放射線療法を受け、その後に悪化が認められない方は、原発巣が陽性でも参加できます
治験登録時に、INRC 2017によるPD（病気の進行）が認められる方
主要な臓器の働きにCTCAEグレード3以上の障害がある方。ただし、難聴、血液の状態、腎機能、肝機能は除きます
生命を脅かす活動性の感染症がある方
スクリーニング時の肝炎ウイルス検査で、HBs抗原またはHCV抗体が陽性の方。ただし、HCV抗体が陽性でもHCV-RNAが検出されない方は参加できます。また、HBs抗原が陰性でも、HBs抗体またはHBc抗体が陽性で、HBV-DNAが定量検査で陽性の方は参加できません。HBV-DNAが検出感度以下の場合は参加できます
NPC-33の投与を受けたことがある方
カルノフスキースコア（16歳以上）またはランスキースコア（15歳以下）が50未満の方
NPC-26sc、酵母由来製品、または治験使用薬の成分に対する過敏症の既往がある方
抗GD2抗体によるCTCAEグレード4のアナフィラキシーを起こしたことがある方
初回NPC-26sc投与の6カ月以内に、中枢神経系の神経芽腫と診断された方
初回NPC-26sc投与の6カ月以内に同種造血幹細胞移植またはドナーリンパ球輸注（DLI）を受けた方、またはリンパ球数が200/µL未満の方
初回NPC-26sc投与の2カ月以内に、リンパ球除去を伴う同種幹細胞のブースト（HPC）を受けた方
初回NPC-26sc投与の1カ月以内に免疫抑制剤の投与を受けた方、または受ける予定の方。ただし、ステロイドの局所投与は除きます
心エコー検査による左室駆出率が50％未満の方、または治験責任医師などが臨床的に問題があると判断する心臓の病気がある方
その他、治験責任医師などが治験への参加に適さないと判断する方
治験内容
【どんな研究か】 治験薬を投与して調べる介入研究です。フェーズ1は、主に安全性などを初期段階で確認する試験です。 【対象の病気】 骨または骨髄に病変がある、初めて治療を受ける高リスク神経芽腫、または救済療法の効果が不十分な高リスク神経芽腫です。 【主に調べること】 第1サイクル終了までに、治験薬の投与中に起きたすべての有害事象を調べます。 【そのほかに調べること】 安全性、薬の体内での動き、薬に対する免疫反応を調べます。
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
NPC-33(Naxitamab)/NPC-26sc(Sargramostim(Genetical Recombination))
販売名
DANYELZA（米国ほか）、LEUKINE（米国ほか）
実施組織
国立がん研究センター中央病院
東京都中央区新川1丁目17番24号NMF茅場町ビル
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