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医師主導治験

家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対する遺伝子治療の医師主導治験（投与後24週間）：LCAT遺伝子を導入した自分自身の脂肪細胞を使った再生医療

目的

家族性LCAT欠損症患者に対して、自分自身の前脂肪細胞を使った遺伝子治療の安全性と有効性を評価するための治験を行います。投与後24週間、有効性を探索的に評価します。

対象疾患

家族性LCAT欠損症

欠損

参加条件

募集中

男性・女性

16歳以上

上限なし

選択基準

16歳以上の方

治験開始にあたり本人からの文書同意が得られている方、または未成年の場合は本人および代諾者の文書同意が得られている方

以下の診断基準から、家族性LCAT欠損症の確定診断がなされた方：遺伝子診断において、LCAT遺伝子変異が確認されている方（LCAT蛋白にアミノ酸残基置換を有すること）、臨床症状として、低HDLコレステロール血症（25 mg/dL未満）が認められ、本症に典型的な合併症（角膜混濁・腎機能障害（蛋白尿）・溶血性貧血）の何れかもしくは複数が認められる方、血中LCAT活性（人工基質法）が基準範囲下限値未満である方

除外基準

低HDLコレステロール血症を認めるLCAT欠損に起因しない他の類似疾患患者（アポA-1異常症・タンジール病）

LCAT遺伝子に終始コドン出現または挿入/欠失変異によるフレームシフトなどにより完全長LCAT蛋白が発現されないと想定される方

血中に変異型LCAT蛋白が免疫学的手法（ELISAまたは免疫沈降ウェスタンブロット）により検出できない方

脂質代謝に影響する高度な肝疾患（劇症肝炎・肝硬変など）を併発している方

高度な腎疾患（人工透析に移行または移行予定）を併発している方

皮下脂肪摘出術の施行が困難と判断される方

本治験製品の成分または本治験製品の製造工程に使用された成分（ウシ胎児血清及びヒトアルブミン）に対する過敏症の既往歴を有する方

その他、治験責任医師または分担医師が不適当と認めた方

低HDLコレステロール血症を認めるLCAT欠損に起因しない他の類似疾患患者（アポA-1異常症・タンジール病）

LCAT遺伝子に終始コドン出現または挿入/欠失変異によるフレームシフトなどにより完全長LCAT蛋白が発現されないと想定される方

血中に変異型LCAT蛋白が免疫学的手法（ELISAまたは免疫沈降ウェスタンブロット）により検出できない方

脂質代謝に影響する高度な肝疾患（劇症肝炎・肝硬変など）を併発している方

高度な腎疾患（人工透析に移行または移行予定）を併発している方

皮下脂肪摘出術の施行が困難と判断される方

本治験製品の成分または本治験製品の製造工程に使用された成分（ウシ胎児血清及びヒトアルブミン）に対する過敏症の既往歴を有する方

その他、治験責任医師または分担医師が不適当と認めた方

治験内容

この治験は、家族性LCAT欠損症という疾患を対象として行われています。治験の目的は、新しい治療法の安全性と有効性を評価することです。治験はフェーズ1で行われており、介入研究の一種です。治験では、新しい治薬を投与した後に患者に起こる可能性のある有害事象を評価します。具体的には、治薬の投与後にRCR（レトロウイルスベクターによりLCAT遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞）の出現や腫瘍化、抗LCAT抗体の出現などを調べます。また、安全性や有効性に関連する副次評価項目も評価されます。安全性に関しては、主要評価項目以外の有害事象や抗FBS抗体の発現などが調査されます。有効性に関しては、LCAT活性や血中のコレステロール値などの血液生化学的検査値の変化が評価されます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立つ情報を提供することが期待されています。

治験フェーズ

フェーズ1: 健康な成人が対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織

千葉大学医学部附属病院

千葉県千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号

同じ対象疾患の治験

家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対する遺伝子治療の長期安全性・有効性評価試験

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials