医師主導治験
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対する遺伝子治療の長期安全性・有効性評価試験
目的
この治験の目的は、家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対する遺伝子治療の安全性と効果を評価することです。具体的には、LCAT遺伝子を導入した脂肪細胞を患者自身に投与し、その治療効果を長期間（240週間）評価する医師主導の治験です。
対象疾患
参加条件
参加条件: 対象年齢は16歳以上で、性別は男性・女性どちらでも参加できます。参加するための条件は以下の通りです。 1） 以前に24週間の治験に参加し、治験製品を受け取った患者 2） 治験が始まる前に本人または未成年の場合は本人と代諾者から文書で同意が得られている患者 ただし、治験責任医師や分担医師が不適当と判断した患者は除外されます。
治験内容
この治験は、家族性LCAT欠損症という疾患に対する新しい治療法を研究するものです。治験はフェーズ1で行われ、治験製品が安全かどうかや効果があるかどうかを調査します。 治験では、治験製品を投与した後に起こる有害事象や腫瘍の発生などを評価します。また、治験製品に対する抗体の発現や血液検査値の変化も調査されます。 治験の安全性や有効性を評価するために、様々な検査や評価が行われます。例えば、MRI検査や血液生化学的検査などが行われ、治験製品の効果や安全性を確認します。治験に参加する患者さんの安全を確保するために、様々な評価が行われることが重要です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
本治験製品の特性（ex vivo でレトロウイルスベクターにより LCAT 遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞であること）に関連して発生の可能性が否定できない有害事象の有無
① 治験製品投与後の RCR の出現
② 治験製品投与後の投与部位の腫瘍化
(ア) 悪性腫瘍検査（ TK活性）
(イ) MRI検査
③ 治験製品投与後の抗 LCAT 抗体の出現
④ ①～③以外の予想しえない重篤な有害事象の発生
①については、RCR の出現の有無、②については MRI 画像の変化により評価する。MRI 画像
および 24 週治験の安全性評価に関する所見から総合的な判定を行い、腫瘍発生の可能性の有無を評価する。③については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、抗 LCAT 抗体の発現の有無を評価する。
第二結果評価方法
安全性に係る副次評価項目：
① 同意取得後に生じた主要評価項目以外の有害事象の種類と発現頻度および重症度
② 抗 FBS 抗体
①については、脂肪摘出部位の異常所見の有無も含む。②については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、各抗体の発現の有無を評価する。
有効性に係る副次評価項目：
以下の血液生化学的検査値の経時的推移を評価する。
① LCAT 活性（人工基質法・自己基質法・高感度人工基質法）
② 血中 LCAT 濃度（ELISA）
③ コレステロールエステル比
④ HDL コレステロール
⑤ 総コレステロール
⑥LDLコレステロール
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
千葉大学医学部附属病院
千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1
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