企業治験
低ホスファターゼ症の治療歴のない青年（12歳以上18歳未満）及び成人を対象に、遺伝子組換えアルカリホスファターゼを皮下投与した場合の効果と安全性を評価する、大規模な治験
目的
ALXN1850という薬剤を低ホスファターゼ症患者に投与し、その有効性と安全性を評価するための治験が行われる。対象は治療歴のない青年及び成人で、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験となっている。
対象疾患
低ホスファターゼ症
参加条件
募集中
男性・女性
12歳以上
上限なし
選択基準
Day 1の時点で12歳以上の方
HPPの診断が診療記録に記載されている方
Clinical Laboratory Improvement Amendments（CLIA）認定検査機関から得られたALPL遺伝子変異（pathogenic、likely pathogenic、又はvariant of unknown significance）の記録がある方
スクリーニング期間中のPLPが基準値上限（ULN）を超える方（実施国の規制により中央検査機関又は治験実施医療機関の検査機関の結果が許容される）
血清ALP活性がスクリーニング期間中に年齢及び性別で補正した基準範囲を下回り、HPP以外に原因と考えられるものがない方
スクリーニング期間中に別々に実施した2回の6MWTが予測基準値（年齢、性別、体重、身長による）の85%未満であり、HPP以外に原因と考えられるものがない方（注：歩行補助具を必要とする患者は組入れ可能である）
除外基準
薬物の吸収、代謝若しくは排泄を著しく変化させる、治験薬投与時にリスクとなる、又はデータの解釈に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師が判断する、心血管系、呼吸器系、肝、腎、消化器系、内分泌系、血液系、神経系障害、又はそのほかの障害の併存症又は既往歴がある方
原発性又は続発性の副甲状腺機能亢進症と診断された方
副甲状腺機能低下症がある方（HPPに続発する場合を除く）
Day 1前12週間以内の新たな骨折がある方（偽骨折を除く）
ランダム化評価期に試験の評価結果に影響を及ぼす可能性がある（と治験担当医師が判断する）外科的介入が予定されている方
薬物の吸収、代謝若しくは排泄を著しく変化させる、治験薬投与時にリスクとなる、又はデータの解釈に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師が判断する、心血管系、呼吸器系、肝、腎、消化器系、内分泌系、血液系、神経系障害、又はそのほかの障害の併存症又は既往歴がある方
原発性又は続発性の副甲状腺機能亢進症と診断された方
副甲状腺機能低下症がある方（HPPに続発する場合を除く）
Day 1前12週間以内の新たな骨折がある方（偽骨折を除く）
ランダム化評価期に試験の評価結果に影響を及ぼす可能性がある（と治験担当医師が判断する）外科的介入が予定されている方
治験内容
この治験は、低ホスファターゼ症という病気に対する新しい治療法を調べるために行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。主要な評価方法は、ランダム化評価期終了時（Day 169）の6MWTという検査で、この検査のベースラインからの変化量を調べます。治験に参加する患者さんは、この新しい治療法が効果的かどうかを調べるために、ランダムに治療群と対照群に分けられます。治療群は新しい治療法を受け、対照群は従来の治療法を受けます。治験の結果は、新しい治療法が有効かどうかを判断するために役立ちます。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ALXN1850
販売名
未定
実施組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都港区芝浦三丁目1番1号田町ステーションタワーN
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