企業治験
GRIN関連神経発達障害のある方を対象に、ラジプロジルという薬の効果や安全性を調べるための国際的な研究
目的
治験の目的は、Radiprodilという薬が発作の頻度や行動、運動にどのように影響するかを調べることです。具体的には、発作がある人と発作がない人の2つのグループに分けて、Radiprodilの効果と安全性をプラセボ（効果のない薬）と比較して評価します。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加条件 1. **年齢**: 参加できるのは、1ヶ月以上18歳以下の人です。 2. **性別**: 男性でも女性でも参加できます。 ### 参加できる人の条件（パートA） - **特定の遺伝子変異**: 特定の遺伝子に変異があることが必要です。この遺伝子は、てんかんに関連しています。 - **発作の経験**: 最近の4週間で、少なくとも週に1回の発作があったことが必要です。また、2種類以上の標準的な薬を使っても効果がなかったことが求められます。 - **薬の服用**: スクリーニングの4週間前から、安定した薬の量を服用している必要があります。治験中もその量を続ける必要があります。 - **同意書の署名**: 参加するためには、本人または保護者が同意書にサインする必要があります。 - **日記の記入**: 毎日、治験の進行状況を記録する日記（eDiary）をつける意思があることが求められます。 - **妊娠に関する条件**: 妊娠の可能性がないか、妊娠していないことが必要です。妊娠可能な場合は、避妊を行う必要があります。 - **生殖に関する条件**: 精子や卵子を提供しない意思があることが求められます。 ### 参加できる人の条件（パートB） - パートAを終えた人が対象です。 - 日記の記入に関する条件はパートAと同じです。 - 妊娠に関する条件もパートAと同じです。 - 精子や卵子を提供しない意思があることが求められます。 ### 参加できない人の条件 以下のような場合は、治験に参加できません。 - 重大な病気や障害がある場合。 - 治験の手順を守れない場合。 - 4種類以上の薬を使っている場合。 - 体重が5kg未満の場合。 - 特定の薬にアレルギーがある場合。 - 最近、他の治験に参加していた場合。 このように、治験に参加するためにはいくつかの条件があります。もし参加を考えている場合は、詳しい説明を医師から受けることをお勧めします。
治験内容
治験についての説明を、医学を学んでいない方にもわかりやすくお伝えしますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は、特定の病気「GRIN関連神経発達障害」に対する新しい治療法を試すためのものです。この病気は、脳の発達に影響を与える障害です。 ### 2. 研究の段階 この治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階にあり、これは新しい治療法が安全で効果的かどうかを確認するための重要なステップです。 ### 3. 参加者について 治験には、発作がある患者さんと、発作がない患者さんの2つのグループがあります。 - **発作があるグループ**: このグループでは、治療を受けた後に発作の回数がどれくらい減ったかを記録します。具体的には、毎日発作の回数を記録するアプリを使います。 - **発作がないグループ**: このグループでは、治療の影響を他の方法で評価します。 ### 4. 評価方法 治験の結果を評価するために、いくつかの方法があります。 - **主要な評価方法**: 発作の回数や、発作がない日数を記録します。また、治療の副作用（体にどんな影響があったか）も調べます。 - **第二の評価方法**: 治療前と治療後で、コミュニケーション能力や日常生活のスキルがどれくらい改善したかを評価します。 ### 5. 期間 治験は、約12週間続きます。この間に、参加者の状態を定期的にチェックします。 ### 6. 参加するメリット 治験に参加することで、新しい治療法の効果を試すことができ、将来的に同じ病気で苦しむ他の人々の助けになるかもしれません。また、治療を受けることで、自分自身の症状が改善する可能性もあります。 この治験についての質問があれば、何でも聞いてくださいね。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
パートA（適格発作コホート）：維持期間中（1週目から12週目まで）に日々の発作記録用eDiaryに記録された、計数可能な運動発作の頻度（28日毎）
パートA（適格発作が認められない補助コホート）：AE、SAE、ADR（頻度、種類、重症度、期間）
パートB（非盲検継続投与試験）：AE、SAE、ADR（頻度、種類、重症度、期間）
第二結果評価方法
パートA（適格発作コホート）：
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースライン（無作為割り付け前の直近4週間）から全維持期間（1週目から12週目）までのCMS頻度（28日毎）が、50%以上減少した被験者の割合
・日々の発作記録用eDiaryに記録されたベースライン（無作為割り付け前の直近4週間）から全維持期間（1週目から12週目）までのCMS無発生日数（28日毎）の変化量
・ベースラインから全維持期間（1週目から12週目）までの発作頻度減少率の累積分布
・表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む関連領域について維持期間終了時（12週目）に評価されたGRIN-NDD特異的CGI-C (GRIN-CGI-C) の、ベースラインからの変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコアのベースラインから維持期間終了時（12週目）までの変化量
・Vineland適応行動尺度第3版 (VABS-3) 日常生活スキルパーソナルサブドメインスコアの、ベースラインから維持期間終了時（12週目）までの変化量
パートA（適格発作が認められない補助コホート）：
・表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む関連領域について維持期間終了時（24週目）に評価されたGRIN-CGI-Cの、ベースラインからの変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコアのベースラインから維持期間終了時（24週目）までの変化
・VABS-3日常生活スキルパーソナルサブドメインスコアのベースラインから維持期間終了時（24週目）までの変化量
パートB（非盲検継続投与試験）：
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースラインから非盲検継続投与(OLE) 期間終了までの12週間毎の各間隔までの、28日毎のCMS頻度の変化率
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースラインからOLE終了までの12週間毎の各間隔までの、28日毎のCMS無発生日数の変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコア、VABS-3日常生活スキルパーソナルサブドメインスコア、及びGRIN-CGI-C尺度に関連する領域（表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む）における、ベースラインから非盲検治療終了までの各非盲検治療来院時における変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Radiprodil (GRN-001)
販売名
なし
実施組織
GRIN Therapeutics, Inc.
東京都台東区上野1丁目1番10号
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