企業治験
生後24か月未満のドラベ症候群の乳幼児に対するZorevunersenの安全性や効果を調べる治験
目的
ドラベ症候群の患者さんを対象に、zorevunersenの安全性と、治療を続けられる程度かを調べます。また、血液の液体成分（血漿）と脳や脊髄を満たす液（脳脊髄液）に、どの程度の薬が含まれるかを調べます。
対象疾患
ドラベ症候群
参加条件
募集前
男性・女性
下限なし
2歳以下
選択基準
患者さんの介護者または代諾者が、同意および治験参加に必要な現地の法律で定められたすべての承認を行う意思と能力がある方
患者さんの介護者または代諾者に、発作日誌の記入を含む治験実施計画書のすべての要件を守る意思と能力があると、治験担当医師が判断した方
Visit 1（Day 1）時点で生後24ヵ月未満の方
スクリーニング時およびVisit 1（Day 1）時の体重が5 kg以上の方
ESCIによってDSの臨床診断が確認されている方
SCN1A遺伝子に、病原性が報告されている変異、病原性の可能性が高い変異、または意義が不明な変異がある方
除外基準
SCN1A遺伝子に、機能獲得に関連する変異があると記録されている方
てんかん遺伝子スクリーニングパネルで、SCN1A以外の遺伝子に病原性または病原性の可能性が高い変異があり、典型的なDSの症状の解釈に影響する可能性がある方
スクリーニング来院B（Week -6）時の頭囲が、年齢と性別に応じた基準の5パーセンタイル未満または95パーセンタイル超の方
現在、主にナトリウムチャネルを遮断する薬として働く抗発作薬（ASM）を、維持療法として使用している方
脳脊髄液（CSF）の流れを変える可能性のある脊柱の変形やその他の疾患がある方、またはCSFを排出するシャントが埋め込まれている方。ただし、治験担当医師が腰椎穿刺を行うことができ、CSFが問題なく流れていると判断した場合、側弯症や脊柱固定用ロッドがある方は除外されません
Zorevunersenの医薬品添加物に対する過敏症があることが知られている方
治験内容
【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ2は、薬の安全性や効果を調べる段階です。 【対象の病気】 ドラベ症候群 【主に調べること】 zorevunersenの安全性と忍容性（治療を続けられるか）を調べます。また、血液（血漿）と脳や脊髄の周りを流れる液（脳脊髄液）にどの程度移行するかを調べます。 【そのほかに調べること】 発作の頻度、日常生活での適応、神経発達の状態、全般的な臨床状態への効果を調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの安全性及び忍容性を評価する。ドラベ症候群患者の血漿中及び脳脊髄液中のzorevunersen曝露を評価する。
第二結果評価方法
発作頻度、適応機能、神経発達状態、及び全般的な臨床状態に対するzorevunersenの効果を評価する。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
STK-001
販売名
なし
実施組織
Stoke Therapeutics, Inc
東京都港区高輪 4-10-18 京急第 1 ビル
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