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ドラベ症候群の患者にION337を脊髄の周りに投与し、安全性や体内での動き・作用を調べる治験

目的

この治験では、ドラベ症候群の患者さんを対象にION337を使用します。ION337の安全性や、体にどの程度無理なく使えるかを調べます。

対象疾患

ドラベ症候群

参加条件

募集中

2歳以上

12歳以下

選択基準

同意取得時点で2歳以上12歳以下の方

18歳以上の親または介護者が少なくとも1名おり、その方が同意書に署名・日付を記入して同意し、規定されたすべての来院に同伴できる方

国際抗てんかん連盟（ILAE）の基準に基づくドラベ症候群（DS）の診断が記録され、Epilepsy Study Consortium, Inc.（ESCI）の同意が得られている方

病原性または病原性である可能性が高いSCN1Aバリアントが確認されている方

同意取得の4週間以上前から、1種類以上の抗発作薬（ASM）を安定した用量・服用方法で併用している方

てんかんに対する他のすべての治療（ケトン食や迷走神経刺激装置（VNS）など）、行動管理薬、睡眠薬、サプリメントまたは栄養補給を含む他のすべての併用薬が、同意取得の4週間以上前から安定している方。VNSを植え込んでいる場合は、同意取得の6ヵ月以上前に植込みを受けた方

スクリーニング期間中に、規定された回数を超える大運動発作があった方

除外基準

腰椎穿刺（LP）の手技や脳脊髄液（CSF）の流れを妨げると考えられる脳または脊髄の病変がある方、またはLPの安全性に影響すると考えられる他の要因がある方

てんかんの原因となる、病原性または病原性である可能性が高い別の遺伝子のバリアントがある方

ドラベ症候群（DS）の治療を目的とした遺伝子治療または別のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）による介入臨床試験で治療を受けたことがある方、または現在参加している方

スクリーニング前30日以内、または治験薬の半減期の5倍の期間内のいずれか長い方の期間に、他の治験薬、生物学的製剤または医療機器による治療を受けた方、またはそのような介入臨床試験に現在参加している方

現在、維持療法として主にナトリウムチャネルを遮断する抗発作薬（ASM）を使用している方

脳梁離断術、深部脳刺激装置の埋込み、または発作の負担を軽くするための他の脳の緩和的手術を受けたことがある方

治験内容

【どんな研究か】治験薬を用いる介入研究のフェーズ1です。フェーズ1は、治験薬の安全性や体内での動きを調べる初期段階の試験です。【対象の病気】ドラベ症候群【主に調べること】パート1と2で、有害事象や重篤な有害事象が起きた参加者の数を調べます。また、血液検査などの検査値、血圧や脈拍などのバイタルサイン、心電図、身体・神経の検査、自殺に関する評価に、開始時から臨床的に重要な変化があった参加者の数を調べます。【そのほかに調べること】血液や脳脊髄液中のION337濃度を測定します。また、大運動発作の頻度について、開始時からの変化率を28日間に標準化して評価します。

治験フェーズ

フェーズ1: 健康な成人が対象

利用する医薬品等

一般名称

ION337

販売名

米国

実施組織

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials