企業治験
ドラベ症候群治験：Zorevunersen（STK-001）の効果と安全性を評価する第3相試験
目的
「EMPEROR」という治験は、ドラベ症候群患者を対象に、新しい薬Zorevunersen（STK-001）の効果や安全性を評価するための大規模な試験です。この試験は複数の施設で行われ、無作為に患者をグループ分けし、薬の効果を客観的に調査します。
対象疾患
ドラベ症候群
参加条件
募集前
男性・女性
2歳以上
18歳以下
選択基準
2歳以上18歳未満の方
過去に2回以上、発作に対して何らかの治療を受けたことがある方
現在、少なくとも1種類の抗てんかん薬を使用している方
ドラベ症候群と診断され、Epilepsy Study Consortium Inc.（ESCI）から確認されている方（生後12ヵ月より前に、反復性の運動徴候を伴う焦点発作、片側発作または全般強直間代発作が発現。ドラベ症候群の臨床症状を引き起こす他の病因がない）
電位依存性ナトリウムチャネルαサブユニット1型遺伝子（SCNA1遺伝子）に病原性のある、可能性が高い、又は重要性が不明な変異がある方
6週間の観察期間中に規定回数以上の大運動発作が発現した方
抗てんかん薬および発作に対する介入（ケトン食療法または迷走神経刺激）による薬剤による維持療法は、ベースライン期間中は安定している方
除外基準
SCN1A遺伝子に機能獲得に関連する変異がある方
主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（フェニトイン、カルバマゼピン、オクスカルバゼピン、ラモトリギン、ラコサミド、ルフィナミド、またはcenobamateを含むがこれらに限定されない）の維持投与を受けている方
ニューロモジュレーション技術（例：反応性神経刺激、深部脳刺激、又は経頭蓋磁気刺激）による治療（VNSを除く）を受けている方
SCN1A遺伝子に機能獲得に関連する変異がある方
主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（フェニトイン、カルバマゼピン、オクスカルバゼピン、ラモトリギン、ラコサミド、ルフィナミド、またはcenobamateを含むがこれらに限定されない）の維持投与を受けている方
ニューロモジュレーション技術（例：反応性神経刺激、深部脳刺激、又は経頭蓋磁気刺激）による治療（VNSを除く）を受けている方
治験内容
この治験は、ドラベ症候群という疾患を対象に行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、患者さんの28週および52週における発作の頻度を減らすことです。この治験では、患者さんが日々の発作を記録する発作日誌を使用して、効果を評価します。また、52週後にはVineland-3という検査を行い、患者さんの生活機能や認知能力などを評価します。治験の結果によって、新しい治療法や薬の開発につながる可能性があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
28週における発作の減少（発作日誌で評価）
第二結果評価方法
52週における発作の減少（発作日誌で評価）
52週におけるVineland-3の複数の要素のスコア（ベースラインからの変化）
52週におけるVineland-3のサブドメインのスコア（ベースラインからの変化）
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
STK-001
販売名
なし
実施組織
Stoke Therapeutics, Inc
東京都港区高輪 4-10-18 京急第 1 ビル
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