企業治験
小児と成人のレノックス・ガストー症候群（LGS）患者に、新しい治療薬soticlestatを併用した場合の効果、安全性、耐容性を調べるための、複数の病院で行われるランダム化、二重盲検、プラセボ対照の試験
目的
この治験の目的は、レノックス・ガストー症候群（LGS）患者に対して、新しい薬soticlestatを併用療法として投与することで、major motor drop（MMD）発作頻度の減少を評価し、その安全性を確認することです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、2歳以上55歳以下の男性・女性です。治験に参加するためには、以下の条件を満たす必要があります。まず、レノックス・ガストー症候群（LGS）の診断を受けたことがある人が対象です。また、過去3か月間で1か月あたり8回以上のMMD発作があった人、現在もてんかんの治療を受けている人、体重が10キログラム以上の人が参加できます。ただし、直近3か月以内に2回以上てんかん重積状態になったことがある人、神経系疾患、精神疾患、心血管系疾患、眼疾患、肺疾患、肝疾患、腎疾患、代謝性疾患、消化器系疾患、泌尿器疾患、免疫系疾患、造血器疾患、内分泌疾患、腫瘍などの病気がある人、自殺や自傷、他傷、器物破損のリスクがある人は参加できません。
治験内容
この治験は、レノックス・ガストー症候群という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、治験薬の効果や安全性を調べるために行われます。主な評価方法は、MMD発作頻度の変化率やレスポンダーの割合、発作の強度や持続時間の変化などです。また、被験者の生活の質や治療の効果を評価するために、親や介護者がスコアをつけることもあります。治験責任医師や治験分担医師が治験の進行を管理し、レスキュー用ASMの使用日数も評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 全治験薬投与期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。
2. 用量維持期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率（EMA特有の評価項目）
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。本評価項目はEMA特有の項目である。
第二結果評価方法
1. 用量維持期におけるレスポンダーの割合
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
レスポンダーは、用量維持期におけるMMD発作がベースラインから50%以上減少した被験者と定義する。
2. 全治験薬投与期におけるレスポンダーの割合
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
レスポンダーは、全治験薬投与期におけるMMD発作がベースラインから50%以上減少した被験者と定義する。
3. Cumulative response curveでMMD発作が0%以下、0%を超え25%以下、25%を超え50%以下、50%を超え75%以下、75%を超え100%以下で減少した被験者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
4. Caregiver Global Impression of Improvementスコア（Care GI-I）
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
Care GI-Iは7段階のリッカート尺度であり、介護者が治験薬投与開始後の全般的な発作コントロール、行動、安全性及び忍容性の改善度をベースライン（治験薬投与前）と比較して評価する。被験者の親／介護者は被験者に関し、以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。
5. Clinical Global Impression of Improvementスコア（CGI-I）
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
CGI-I（医師）は7段階のリッカート尺度であり、治験担当医師がベースライン（治験薬投与前）との比較で治験薬投与開始後の全般的な発作コントロール、行動、安全性及び忍容性における変化（改善）の度合いを評価する。治験担当医師は被験者に関し以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。
6. CGI-I非発作症状
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
CGI-I非発作症状は、一連の単一項目評価スケールであり、治験担当医師はこれを用いて選択された非発作ドメイン（コミュニケーション、覚醒／鎮静状態、及び破壊的行動等）の治験薬投与開始後の改善度を評価する。治験担当医師は被験者に関し以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。ベースライン期に治験担当医師は、主な介護者から非発作症状の発現に基づく被験者の状態の情報を得て症状フォームに入力する。ベースライン期に入力した症状フォームは、それ以降の来院時における、これらの症状に関連する被験者の状態の変化を治験責任医師又は治験分担医師、及び介護者が評価する際に参照として使用する。スコアが高いほど症状が重いことを示す。
7. Quality of Life Inventory-Disability（QI-Disability）スコアの変化
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
QI-Disabilityは、知的障害を有する小児の生活の質を評価する、親／介護者報告による質問票である。この質問票には、生活の質の6つのドメイン（身体的健康、肯定的感情、否定的感情、社会的交流、レジャー及び屋外活動並びに自立）に関連する32項目が含まれている。スコアは5段階のリッカート尺度であり、0～100のスコアに換算される。スコアの範囲は0～100であり、スコアが高いほど生活の質が高いことを示す。
8. CGI-I発作の強度及び持続時間
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
CGI-I発作の強度及び持続時間を用いて、被験者の親／介護者が最も影響が著しい発作の強度及び／又は持続時間の初回評価時からの変化を評価する。被験者の症状は以下に示す段階で評価する：1（非常に大きく改善）、2（大きく改善）、3（わずかに改善）、4（変化なし）、5（わずかに悪化）、6（大きく悪化）、7（非常に大きく悪化）。スコアが高いほど症状が重いことを示す。
9. 用量維持期における28日あたりのすべての発作頻度のベースラインからの変化率
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。
10. 全治験薬投与期における28日あたりのすべての発作頻度のベースラインからの変化率
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。
11. 用量維持期における28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
28日あたりのMMD発作頻度は、期間中に報告されたMMD発作の総数を、発作の観察日数で割り28をかけた数値と定義する。ベースラインからの変化率は、（全治験薬投与期の28日あたりの発作頻度 – ベースラインにおける28日あたりの発作頻度）/ ベースラインにおける28日あたりの発作頻度* 100で算出する。
12. MMD発作がなかった日の割合のベースラインからの変化
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
MMD発作がなかった日とは、治療の開始以降MMD発作がなかった日数と定義する。
13. MMD発作がなかった最長期間
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
MMD発作がなかった最長期間とは、治療の開始以降MMD発作がなかった日までの最長期間と定義する。
14. レスキュー用ASMの使用日数
評価期間：ベースラインからWeek 16まで
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
TAK-935（Soticlestat）
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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