介入研究

1. 24週間の盲検投与期間中最後の6週間における持続的な血小板反応（EU及び英国を除く）［評価期間：24週間］
持続的な血小板反応は、24週間の盲検投与期間の最後の12週間において、欠測なく週1回予定された血球数測定で少なくとも8回のうち3分の2以上がレスキュー薬を投与せずに50,000/μL以上に到達した患者の割合と定義する。

2. EU及び英国：レスキュー薬を投与せずに24週間の盲検投与期間の最後の 12週間のうち8週以上で血小板数が50,000/μL 以上に到達した成人患者の割合［評価期間：24週間］

1. 24週間の盲検投与期間中、レスキュー薬を投与せずに血小板数が 50,000/μL 以上である、又は30,000/μL 以上 50,000/μL 未満かつベースラインから2倍以上である週数［評価期間：24週間］

2. 24週間の盲検投与期間中、レスキュー薬を投与せずに血小板数が 30,000/μL 以上かつベースラインの2倍以上である週数［評価期間：24週間］

3. 最初に血小板数が 50,000/μL 以上となるまで、又は 30,000/μL 以上 50,000/μL 未満かつベースラインから2倍以上となるまでの期間［評価期間：24週間］

4. 24週間の盲検投与期間中にレスキュー薬投与を要した患者の割合［評価期間：24週間］

5. Week 13時の成人（18歳以上）患者におけるITP-PAQ（身体的疲労）の項目10のベースラインからの変化［評価期間：ベースラインからWeek 13］

6. EU及び英国：Week 25時点の ITP出血スケール（IBLS）評価のベースラインからの変化［評価期間：Week 25時点］

7. 血小板反応の最初の達成後24週間以内において、安定した血小板反応を達成することができた患者の割合［評価期間：24週間］
安定した血小板反応とは、血小板反応の最初の達成（治験中のrilzabrutinib投与開始後12週間以内において血小板数が50,000/μL以上となった最初の血小板反応）後、4週間以上間隔の空いた2回の予定来院で血小板数が50,000/μL未満となったことがなく、血小板数が50,000/μL以上となる介入を行う来院がなかったと定義する。

8. TEAEの発現頻度及び重症度［評価期間：投与期間52週、長期継続投与期間12か月及び最終投与からの追跡調査期間4週間］
身体検査、心電図、バイタルサイン及び臨床検査結果（生化学検査及び血液学的検査［有効性の主要評価項目に含まれる血小板数を除く］）を含む

9. 出血に関するTEAEの発現頻度及び重症度［評価期間：投与期間52週、長期継続投与期間12か月及び最終投与からの追跡調査期間4週間］

10. Rilzabrutinibの血漿中濃度［評価期間：52週まで］

11. 成人（18歳以上）患者については、ITP-Patient Assessment Questionnaire（ITP‐PAQ：免疫性血小板減少症患者による評価質問票）の症状、煩わしさ及び活動の領域におけるベースラインからの変化［評価期間：投与期間52週、長期継続投与期間12か月及び最終投与からの追跡調査期間4週間］
ITP-PAQとは、免疫性血小板減少症の成人（18歳以上）患者の 生活の質（QOL）を測定するためにデザインされた疾患特異的ツールである。項目は、4週間を回想し 4、5、7点評価のリッカート尺度で回答する。項目のスコアはすべて連続した0～100点に変換され、高いスコアほど良好なQOLを表し、等しく重み付けされてスケールスコアが算出される

12. 小児患者については、Kids’ ITP Tools（ITP-KIT）スコアを評価尺度とする疾患特異的QOLのベースラインからの変化［評価期間：投与期間52週、長期継続投与期間12か月及び最終投与からの追跡調査期間4週間］
ITP-KITには、一連の疾患特異的な 3つのツール、7歳以上の小児が記入するようデザインされた小児自身による報告書、7歳未満の小児用の保護者による代理報告書、及び保護者への影響の報告書を含む。回答者は、過去 1週間を回想し、自身の疾患に関する経験を記録する。項目の合計を 0～100点に変換して合計スコアとし、高スコアほど良好な疾患特異的QOLを示す。