企業治験
重い腎臓の病気や透析治療をしている末期腎不全のファブリー病患者に対して、ミガーラスタット塩酸塩の安全性と効果を調べる試験
AI 要約前の題名
重度腎機能障害又は血液透析治療中の末期腎不全で治療反応性GLA変異を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験
目的
この治験は、末期腎不全を持つファブリー病患者に対して、ミガーラスタットという薬の効果を調べるもので、薬の投与方法を確認することを目的としています。
AI 要約前の目標
重度腎機能障害（SRI）又は血液透析治療中の末期腎不全（ESRD）を有するファブリー病患者におけるミガーラスタットの薬物動態（PK）の特性を検討し、モデリング及びシミュレーションに基づき設定された投与レジメンを確認する
参加条件
この治験に参加できる人は、18歳以上の男性または女性で、ファブリー病と診断されている人です。また、自分の健康情報を提供し、同意書に署名することができる人で、治療に反応する遺伝子変異を持っている人、または腎臓の機能が低下している人、または透析治療を受けている人で、妊娠可能な場合は避妊をすることに同意する人が参加できます。一方、腎臓移植を受けたことがある人、他の治験薬を服用している人、過去に遺伝子治療を受けたことがある人、心臓病やアレルギーの既往がある人、妊娠中または授乳中の女性、治験責任医師が治験を遵守できない人は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上上限なし
選択基準
以下のすべての基準を満たす者を本治験に適格な被験者として登録する。
1ファブリー病と診断された18歳以上の男性又は女性
2個人の健康情報と開示に対する許諾を提供する意思と能力があり、本人による文書同意が得られた者
3ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有し、それが診療録に記載されている者
4直近3ヵ月以内に少なくとも一度、30 mL/min/1.73 m2未満のeGFRが記録されており、Visit 1のeGFRMDRDが30 mL/min/1.73 m2未満の者、
5ESRD患者の場合、スクリーニング来院前少なくとも2ヵ月間は一定のHD（標準又はHDF）治療を受けている必要がある
6. 妊娠可能な場合、医学的に認められている避妊を行うことに同意する男性及び女性の患者
除外基準
以下のいずれかの基準に該当する場合、本治験に登録しない。
1. 腎移植を受けたことがある者
2. 腹膜透析治療を受けている者
3. 直前30日以内に他の治験薬（ミガーラスタット以外）の投与を受けた者
4. 過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を受ける予定のある者
5. 一過性脳虚血発作、脳卒中、不安定狭心症、又は心筋梗塞の既往がある者
6. 臨床的に重要であると判断する不安定な心疾患を有する者
7. 治験実施計画書の要件を妨げる可能性のあるあらゆる合併症又は疾患を有する者
8. ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある者
9. セイブル（ミグリトール）、リプレガル（アガルシダーゼ アルファ）又はファブラザイム®（アガルシダーゼ ベータ）との併用投与が必要な者
10. ブレーザベス（ミグルスタット）との併用投与が必要である、又はブレーザベスの投与を受けていた者
11. 妊娠中又は授乳中の女性患者
12. 治験責任医師が治験を遵守できない者
治験内容
この治験は、ファブリー病という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズは3で、治験の主な目的は、治療法の効果や安全性を調べることです。治験の評価期間は、ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院までです。治験の評価方法には、血液中の薬剤濃度や尿中の排泄量などが含まれます。治験に参加する患者さんは、治験期間中に定期的に来院して、検査や投薬を受けます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 最高血漿中濃度（Cmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
2. 最高血漿中濃度到達時間（tmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
3. 終末相における見かけの消失半減期（t1/2）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
4. 定常状態における投与間隔終了時血漿中濃度（Ctrough）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
5. 平均の0-投与間隔時間までの血漿中ミガーラスタット濃度（Cavg）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
6. 定常状態での0～投与間隔時間までの血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
7. 見かけの血漿クリアランス（CL/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
8. 終末相における見かけの分布容積（Vz/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
9. 透析によるクリアランス（CLD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
10. 期間中に採取された透析液の量（VD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
11. 透析液中の平均ミガーラスタット濃度（CD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
12. 透析液中に回収された量（AeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
13. 透析液中回収率（FeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
14. 期間中の血漿中平均ミガーラスタット濃度（P）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
15. 入口部の平均曲線下面積（AUCinlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
16. 出口部の平均曲線下面積（AUCoutlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
17. 除去率（ED）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
18. 透析器の血液流量（QD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
19. すべての採取間隔における累積尿中排泄量（Ae0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
20. 投与後の最終測定時点以降の回収率（Fe0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
21. 腎クリアランス（CLr）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
第二結果評価方法
利用する医薬品等
一般名称
ミガーラスタット塩酸塩
販売名
ガラフォルドカプセル123mg
組織情報
実施責任組織
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル4階
お問い合わせ情報
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