企業治験
重い腎臓の病気や透析治療をしている末期腎不全のファブリー病患者に対して、ミガーラスタット塩酸塩の安全性と効果を調べる試験
目的
この治験は、末期腎不全を持つファブリー病患者に対して、ミガーラスタットという薬の効果を調べるもので、薬の投与方法を確認することを目的としています。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、18歳以上で男性または女性で、ファブリー病と診断されている人です。また、自分の健康情報を提供し、同意書に署名できる人で、治療に反応する遺伝子を持っている人、または腎臓の機能が低下している人、または透析治療を受けている人が対象です。ただし、腎臓移植を受けたことがある人、腹膜透析治療を受けている人、他の治験薬を最近受けた人、遺伝子治療を受けたことがある人、心臓病や重大な病気を持っている人、アレルギーの既往がある人、妊娠中または授乳中の女性、治験を遵守できない医師がいる人は参加できません。
治験内容
この治験は、介入研究と呼ばれる種類の研究で、ファブリー病という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、治験の最終段階になります。治験の目的は、治療薬の効果や安全性を評価することです。主要な結果評価方法は、患者さんに投与した薬の血中濃度や消失半減期、投与間隔終了時の血中濃度などを測定することです。また、透析によるクリアランスや尿中排泄量なども評価します。これらの評価結果から、治療薬の効果や安全性を判断することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 最高血漿中濃度（Cmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
2. 最高血漿中濃度到達時間（tmax）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
3. 終末相における見かけの消失半減期（t1/2）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
4. 定常状態における投与間隔終了時血漿中濃度（Ctrough）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
5. 平均の0-投与間隔時間までの血漿中ミガーラスタット濃度（Cavg）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
6. 定常状態での0～投与間隔時間までの血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
7. 0時間（投与前）～無限時間まで外挿した血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-∞）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
8. 見かけの血漿クリアランス（CL/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
9. 終末相における見かけの分布容積（Vz/F）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
10. 透析によるクリアランス（CLD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
11. 期間中に採取された透析液の量（VD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
12. 透析液中の平均ミガーラスタット濃度（CD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
13. 透析液中に回収された量（AeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
14. 透析液中回収率（FeD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
15. 期間中の血漿中平均ミガーラスタット濃度（P）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
16. 入口部の平均曲線下面積（AUCinlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
17. 出口部の平均曲線下面積（AUCoutlet）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
18. 除去率（ED）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
19. 透析器の血液流量（QD）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
20. すべての採取間隔における累積尿中排泄量（Ae0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
21. 投与後の最終測定時点以降の回収率（Fe0-τ）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
22. 腎クリアランス（CLr）
[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ミガーラスタット塩酸塩
販売名
ガラフォルドカプセル123mg
実施組織
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル10階
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