腎機能障害を有するファブリー病患者を対象としたミガーラスタット塩酸塩の安全性及び薬物動態を評価する非盲検試験
目的
お問い合わせ情報
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
hideichiro.yamamoto@syneoshealth.com
06-7638-6683
治験内容の理解には医学的な知識が必要です。
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参加条件
男性・女性
選択基準
以下のすべての基準を満たす者を本治験に適格な被験者として登録する。1 ファブリー病と診断された18歳以上の男性又は女性2 個人の健康情報と開示に対する許諾を提供する意思と能力があり、本人による文書同意が得られた者3 ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有し、それが診療録に記載されている者4 直近3ヵ月以内に少なくとも一度、30 mL/min/1.73 m2未満のeGFRが記録されており、Visit 1のeGFRMDRDが30 mL/min/1.73 m2未満の者、5 ESRD患者の場合、来院前少なくとも2ヵ月間は一定のHD（標準又はHDF）治療を受けている必要がある6. 妊娠可能な場合、医学的に認められている避妊を行うことに同意する男性及び女性の患者
除外基準
以下のいずれかの基準に該当する場合、本治験に登録しない。1. 腎移植を受けたことがある者2. 腹膜透析治療を受けている者3. 直前30日以内に他の治験薬（ミガーラスタット以外）の投与を受けた者4. 過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を受ける予定のある者5. 一過性脳虚血発作、脳卒中、、又は心筋梗塞の既往がある者6. 的に重要であると判断する不安定な心疾患を有する者7. 治験実施計画書の要件を妨げる可能性のあるあらゆる又は疾患を有する者8. ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある者9. セイブル（ミグリトール）、リプレガル（アガルシダーゼ アルファ）又はファブラザイム®（アガルシダーゼ ベータ）との併用投与が必要な者10. ブレーザベス（ミグルスタット）との併用投与が必要である、又はブレーザベスの投与を受けていた者11. 妊娠中又は授乳中の女性患者12. 治験責任医師が治験を遵守できない者
治験内容
介入研究
1. 最高血漿中濃度（Cmax）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]2. 最高血漿中濃度到達時間（tmax）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]3. 終末相における見かけの消失半減期（t1/2）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]4. 定常状態における投与間隔終了時血漿中濃度（Ctrough）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]5. 平均の0-投与間隔時間までの血漿中ミガーラスタット濃度（Cavg）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]6. 定常状態での0～投与間隔時間までの血漿中濃度‐時間曲線下面積（AUC0-τ）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]7. 見かけの血漿クリアランス（CL/F）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]8. 終末相における見かけの分布容積（Vz/F）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]9. 透析によるクリアランス（CLD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]10. 期間中に採取された透析液の量（VD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]11. 透析液中の平均ミガーラスタット濃度（CD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]12. 透析液中に回収された量（AeD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]13. 透析液中回収率（FeD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]14. 期間中の血漿中平均ミガーラスタット濃度（P）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]15. 入口部の平均曲線下面積（AUCinlet）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]16. 出口部の平均曲線下面積（AUCoutlet）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]17. 除去率（ED）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]18. 透析器の血液流量（QD）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]19. すべての採取間隔における累積尿中排泄量（Ae0-τ）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]20. 投与後の最終測定時点以降の回収率（Fe0-τ）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]21. 腎クリアランス（CLr）[評価期間：ベースライン来院から投与12ヶ月後の来院まで]
利用する医薬品等
ミガーラスタット塩酸塩
販売名
ガラフォルドカプセル123mg
組織情報
サイネオス・ヘルス・クリニカル株式会社
大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル4階