企業治験
軟骨低形成症の小児患者を対象とした新薬の効果と安全性を調査する大規模な試験
目的
ボソリチドという薬の効果と安全性を、軟骨低形成症の小児患者に対して評価するための大規模な試験を行います。
対象疾患
軟骨低形成症
参加条件
募集中
男性・女性
3歳以上
18歳以下
選択基準
組入れ時に3歳以上18歳未満の方
男性及び女性が本治験に参加可能です
10歳以上又は初経後の女性は、スクリーニング来院時の妊娠検査が陰性であり、治験期間中に追加の妊娠検査を受ける意思があります
性的に活動的な方は、治験参加中、効果の高い避妊法を使用する意思があります
遺伝子検査によりHCHの遺伝子診断が確定している方
無作為化前に6ヵ月間以上の立位身長の投与前評価があります
米国疾病予防管理センター（CDC）の成長曲線を用いて算出した身長Zスコアが同性・同年齢の一般集団と比較して−2.0 SDS以下です
標準治療に従ってGreulich-Pyle法により左手の前後（AP）X線写真を用いて骨端線閉鎖前の状態であると判定されています
除外基準
本治験中に外科的介入を必要とする可能性が高い不安定な疾患を有する方
成長速度の低下及び／又は成長板閉鎖のエビデンスがある方
治験期間中に四肢延長術が計画されている、又は予想される方
治験期間中に骨関連手術（骨皮質の破壊を伴う手術、抜歯を除く）が計画されている、又は予想される方
治験期間完了前に他の治験薬を必要とする方
過去にボソリチド若しくは他の治験薬、又は治験用医療機器を使用した方
悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、又は悪性腫瘍の疑いについて現在精密検査を受けている方
何らかの理由により治験参加又は安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患又は状態が併存する方
本治験中に外科的介入を必要とする可能性が高い不安定な疾患を有する方
成長速度の低下及び／又は成長板閉鎖のエビデンスがある方
治験期間中に四肢延長術が計画されている、又は予想される方
治験期間中に骨関連手術（骨皮質の破壊を伴う手術、抜歯を除く）が計画されている、又は予想される方
治験期間完了前に他の治験薬を必要とする方
過去にボソリチド若しくは他の治験薬、又は治験用医療機器を使用した方
悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、又は悪性腫瘍の疑いについて現在精密検査を受けている方
何らかの理由により治験参加又は安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患又は状態が併存する方
治験内容
この治験は、軟骨低形成症という疾患に対する新しい治療法の効果を調べるための研究です。治験はフェーズ3という段階で行われており、患者さんの年間成長速度（AGV）や身長の変化を調べることで治療法の効果を評価します。比較の対象はプラセボ（偽薬）となり、治療法とプラセボの違いを調べることで治療法の有効性を確認します。治験の結果は、新しい治療法が患者さんの成長や身長にどのような影響を与えるかを明らかにすることが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Week 52時の年間成長速度（AGV）のベースラインからの変化量のプラセボとの比較
第二結果評価方法
- Week 52時の立位身長のベースラインからの変化量のプラセボとの比較
- Week 52時の身長Zスコアのベースラインからの変化量のプラセボとの比較
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ボソリチド (遺伝子組換え)
販売名
ボックスゾゴ
実施組織
イーピーエス株式会社
東京都新宿区下宮比町2-23
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