企業治験
軟骨低形成症の子供を対象とした新薬の安全性と効果を調査する長期投与試験
目的
要約：小児の軟骨低形成症患者を対象に、新しい薬ボソリチドの安全性と効果を評価するための長期投与試験を行います。
対象疾患
軟骨低形成症
参加条件
募集中
男性・女性
下限なし
18歳以下
選択基準
治験の内容の説明を受け、親または保護者が同意書にサインできる方
性的に活動的な方は、治験参加中に効果の高い避妊法を使用する意思がある方
身体的に可能な限りすべての治験手順を実施する意思があり、実行できる方
親または介護者は、被験者に毎日注射を行い、必要なトレーニングを完了する意思がある方
111-303又は111-212試験のWeek 52来院を終え、左手の前後（AP）X線写真を用いる骨端線閉鎖前の状態であると判定されている方
10歳以上又は初経後の女性で、ベースライン来院時の妊娠検査が陰性であり、治験期間中に追加の妊娠検査を受ける意思がある方
除外基準
111-303又は111-212試験で治験薬投与を永続的に中止した方
6ヵ月以上の評価による成長速度の低下（AGV 1.5 cm/年未満）及び標準治療に従って評価した成長板閉鎖のエビデンスがある方
治験期間完了前に他の治験薬を必要とする方
悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、または悪性腫瘍の疑いに対して現在精密検査を受けている方
ボソリチドまたはその添加剤に対する既知の過敏症がある方
何らかの理由で治験参加または安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患または状態が併存する方
111-303又は111-212試験で治験薬投与を永続的に中止した方
6ヵ月以上の評価による成長速度の低下（AGV 1.5 cm/年未満）及び標準治療に従って評価した成長板閉鎖のエビデンスがある方
治験期間完了前に他の治験薬を必要とする方
悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、または悪性腫瘍の疑いに対して現在精密検査を受けている方
ボソリチドまたはその添加剤に対する既知の過敏症がある方
何らかの理由で治験参加または安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患または状態が併存する方
治験内容
この治験は、軟骨低形成症という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験は介入研究であり、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、治験薬を投与した後に発生する有害事象や身長の変化を評価することです。身長の変化は、治験薬の効果を評価するための重要な指標となります。また、治験の第二の目的は、別の試験での身長の変化や身長Zスコアの変化を調べることです。治験の進行状況や効果を評価するために、様々な評価方法が使用されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
- FAHまでの間に治験薬投与後に発現した有害事象
- 身長Zスコアのベースラインからの変化量（FAHまで）
- 身長のベースラインからの変化量（FAHまで）
第二結果評価方法
- 111-308試験Week 52時点でのベースラインからの身長の変化量
- 111-308試験Week 52時点でのベースラインからの身長Zスコアの変化量
ベースラインは、親試験（111-303又は111-212試験）の治験薬（ボソリチド又はプラセボ）初回投与時とする。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ボソリチド (遺伝子組換え)
販売名
ボックスゾゴ
実施組織
イーピーエス株式会社
東京都新宿区下宮比町2-23
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