
治験の目的は、特定の病気(SMA)を持つ患者さんに対して、新しい治療薬(HD ヌシネルセン)を使った後の運動機能の改善を調べることです。また、この治療薬が安全で、患者さんにとってどれくらい受け入れやすいかも評価します。
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人の条件 1. **年齢**: 15歳以上50歳以下の人。 2. **性別**: 男性でも女性でも大丈夫です。 3. **病気の状態**: - 特定の遺伝子に関する病歴があること(5q SMAという病気の遺伝子に関するもの)。 - 病気が6ヶ月以上前に診断されていること(遅発型SMA)。 4. **体重**: 20kg以上であること。 5. **治療歴**: - 以前にリスジプラムという薬を飲んでいたことが必要です。 - ヌシネルセンという薬を使ったことがある場合は、16ヶ月以上前にその治療をやめていて、12ヶ月以上リスジプラムを飲んでいること。 6. **機能評価**: 試験で必要な評価ができること。 7. **歩行能力**: 自力で15フィート(約4.57メートル)歩けないこと(歩行不能)。 8. **治療の意思**: リスジプラムの治療をやめる意思があること。 9. **新しい治療の意思**: HDヌシネルセンという新しい治療を始める意思があること。 ### 参加できない人の条件 1. **最近の病気**: スクリーニング(参加のための検査)前に重大な病気があった人。 2. **感染症**: 治療が必要な感染症があった人。 3. **医療機器**: 特定の医療機器(シャントやカテーテル)が体内にある人。 4. **呼吸器の状態**: 永続的に呼吸器を使っている人。 5. **過去の病歴**: 髄膜炎や脳炎、水頭症の病歴がある人。 6. **妊娠・授乳**: 妊娠中、授乳中、または試験中に妊娠を希望する人。 7. **他の治療**: 最近30日以内に他の治験薬や治療を受けた人。 このような条件がありますので、自分が参加できるかどうかを考えてみてください。もし不明な点があれば、遠慮なく質問してくださいね。
もちろんです。以下のように説明しますね。 --- **治験の説明** この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を調べるための研究です。具体的には、脊髄性筋萎縮症(SMA)という病気に焦点を当てています。この病気は、筋肉が弱くなってしまう病気です。 **研究の種類** この研究は「介入研究」と呼ばれています。これは、特定の治療法を患者に試して、その効果を見ていく研究のことです。 **治験のフェーズ** この治験は「フェーズ4」と呼ばれる段階にあります。これは、すでに承認された治療法を使って、その効果や安全性をさらに詳しく調べる段階です。 **評価方法** この治験では、いくつかの方法で治療の効果を評価します。 1. **主要な評価方法**: - RULMというテストを使って、患者の筋肉の動きや力がどれだけ改善したかを測ります。このテストのスコアの変化を見て、治療の効果を判断します。 2. **第二の評価方法**: - 治療中に起こる可能性のある副作用(AE)や重篤な副作用(SAE)の発生率を調べます。これは、治療が安全かどうかを確認するためです。 - また、血液検査や心電図(ECG)、体の基本的な状態(バイタルサイン)などの数値が、治療前と比べてどのように変わったかも評価します。 --- このように、治験は新しい治療法の効果や安全性を調べるために行われています。もし何か質問があれば、気軽に聞いてください。
介入研究
・ RULMの合計スコアの変化量
・ SAEを含めたAEの発現率
・ 臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサインのベースラインからの変化量
フェーズ4: 市販薬の再調査
ヌシネルセン
スピンラザ髄注28mg、スピンラザ髄注50mg
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区⽇本橋1-4-1⽇本橋⼀丁⽬三井ビルディング14階
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