企業治験
ファブリー病の患者さんの心臓が大きくなってしまう病気に、新しい薬「venglustat」が通常の治療と比べてどのくらい効果があるかを、18か月間のランダム化試験で調べる研究
AI 要約前の題名
ファブリー病で左室肥大を有する患者を対象とした左室心筋重量係数に対するvenglustatの効果を通常の標準治療と比較して評価する18か月間のランダム化、非盲検、並行群間、第III相試験

目的
この治験は、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象として、venglustatという薬の効果を検討するために行われます。被験者はvenglustatか標準治療にランダムに割り付けられ、治験来院は3〜6か月ごとに行われます。治験期間は18か月で、ランダム化期間を完了した被験者は、最長18か月までvenglustatの投与を受けることができます。
AI 要約前の目標
本治験は18か月間、多施設共同、ランダム化、実薬対照、並行群間第III相試験であり、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象とした 左室心筋重量係数(LVMI)に対するvenglustatの効果を検討するため、被験者はvenglustat又は標準治療(アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、又はミガーラスタット)にランダム化される。 - 治験来院は約3〜6か月ごとに行われる。 - ランダム化期間を完了した被験者は、長期継続投与(OLE)期間としてさらに最長18か月までvenglustatの投与を受けることができる。
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上65歳以下の男性または女性で、ファブリー病の既往歴があり、治療を受けたことがあるかどうかは問いません。また、左室肥大があることが必要です。参加者は妊娠中でも授乳中でもなく、精子提供をしない男性である必要があります。また、治験に関連した手順を実施する前に署名済みの同意文書を提出できることが必要です。 一方、治験に参加できない人は、一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、大規模な心臓血管手術、または腎移植の既往歴がある人、現在治療を要する発作の既往歴がある人、左室肥大を引き起こす、またはその一因となる可能性がある基礎疾患がある人、スクリーニング時の心臓MRIでの基部下側壁の左室壁の範囲を超えた、著明なガドリニウム遅延造影と定義される、進行した心筋の線維化がある人、治療を受けたことがある、または現在治療を受けている臨床的に意義のある不整脈がある人、推算糸球体濾過量が60 mL/min/1.73 m^2未満の人、ベック抑うつ質問票第2版(BDI-II)のスコアが28超の重度のうつ病及び/又はスクリーニング来院前1年以内に治療を受けていない不安定な大感情障害の既往歴がある人、C型肝炎、抗ヒト免疫不全ウイルス(HIV)またはB型肝炎に感染している人、組入れ2週間以内または組入れ6か月以内に入院を要した新型コロナウイルス感染症(COVID-19)がある人、薬物またはアルコールの乱用歴がある人、中等度~重度の肝機能障害がある人、活動性肝胆道系疾患または肝胆道系疾患の既往歴がある人、肝酵素(アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST])または総ビリルビンが基準範囲上限(ULN)の2倍を超える人、ランダム化前14日以内または半減期の5倍の期間以内(いずれか長い方)に、FDA分類による強力なまたは中程度のシトクロムP450 CYP3Aの誘導薬又は阻害薬の投与を受けた人、MRI実施における既知の禁忌、またはガドリニウム造影剤に対する既知の過敏症がある人です。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上65歳以下
選択基準
- ファブリー病の症状の既往歴に基づき、過去にファブリー病の確定診断を受けたことのある18歳以上65歳以下の成人男性及び女性
- アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、またはミガーラスタットでの治療を受けている、または治療を受けていない
- 左室肥大
- 被験者への避妊:妊娠中又は授乳中でない女性。精子提供をしない男性
- 本治験に関連した手順を実施する前に署名済みの同意文書を提出できる
除外基準
- 一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、大規模な心臓血管手術、または腎移植の既往歴
- 現在治療を要する発作の既往歴
- 左室肥大を引き起こす、またはその一因となる可能性がある基礎疾患
- 時の心臓(中央読影により確認)による非対称性肥大
- 時の心臓での基部下側壁の左室壁の範囲を超えた、著明なガドリニウム遅延造影と定義される、進行した心筋の
- 治療を受けたことがある、または現在治療を受けている的に意義のある不整脈
- 推算糸球体濾過量が60 mL/min/1.73 m^2未満
- ベック抑うつ質問票第2版(BDI-II)のスコアが28超の重度のうつ病及び/又は来院前1年以内に治療を受けていない不安定な大感情障害の既往歴
- C型肝炎、抗ヒト免疫不全ウイルス(HIV)またはB型肝炎に感染している患者
- 組入れ2週間以内にウイルス陽性と判明している、または組入れ6か月以内に入院を要した新型コロナウイルス感染症(COVID-19)
- 薬物またはアルコールの乱用歴がある患者
- 中等度~重度の肝機能障害
- 肝胆道系疾患または肝胆道系疾患の既往歴
- 肝酵素(アラニンアミノトランスフェラーゼ[]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[])または総が基準範囲上限(ULN)の2倍を超える患者
- 前14日以内または半減期の5倍の期間以内(いずれか長い方)に、FDA分類による強力なまたは中程度のシトクロムP450 CYP3Aの誘導薬又はの投与を受けた患者
- 実施における既知の、またはガドリニウム造影剤に対する既知の過敏症
治験内容
この治験は、ファブリー病という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、治験期間はベースラインから18か月間です。治験の主要な評価方法は、心臓MRIによる左室心筋重量係数(LVMI)の傾きと、CKD-EPI式のクレアチニン算式によるeGFRの傾きです。また、心臓MRIによるT1緩和時間の変化や心エコー検査での長軸方向グローバルストレインの変化も評価します。さらに、有害事象や重篤な有害事象を発現した被験者数や、BDI-IIスコアの変化、治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度も評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 心臓MRIにより測定(中央判定)した左室心筋重量係数(LVMI)の傾き
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
第二結果評価方法
1. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration(CKD-EPI)式のクレアチニン算式により評価したeGFRの傾き
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
2. 心臓MRIにより測定(中央判定)したT1緩和時間の変化
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
3. 心エコー検査で測定(中央判定)した長軸方向グローバルストレインの変化
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
4. 有害事象(AE)および重篤な有害事象(SAE)を発現した被験者数
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
5. BDI-IIスコアの変化
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
6. 治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度
[評価期間:ベースラインから18か月時点まで]
利用する医薬品等
一般名称
Venglustat (GZ402671)、アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、ミガーラスタット
販売名
なし、リプレガル、ファブラザイム、ガラフォルド
組織情報
実施責任組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
お問い合わせ情報
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