企業治験
ファブリー病の患者さんの心臓が大きくなってしまう病気に、新しい薬「venglustat」が通常の治療と比べてどのくらい効果があるかを、18か月間のランダム化試験で調べる研究
目的
ファブリー病で左室肥大を有する患者を対象に、新しい薬venglustatの効果を通常の治療と比較するための18か月間の試験が行われます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
65歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、ファブリー病という疾患を対象にしたフェーズ3の介入研究です。治験の主な目的は、患者さんの心臓や腎臓などの状態を評価し、治療の効果や安全性を調べることです。 治験では、患者さんの心臓MRIや血液検査などを使用して、治療の効果を評価します。具体的には、心臓の筋肉の重さや腎臓の機能、疲労や腫脹の症状の変化などを調べます。また、治療中に起こる副作用や重篤な症状も記録されます。 治験期間はベースラインから18か月間で、患者さんの状態や治療の効果を定期的に評価します。治験の結果は、新しい治療法の開発や患者さんの生活の質を向上させるために活用されることが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 心臓MRIにより測定（中央判定）した左室心筋重量係数（LVMI）の傾き
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
第二結果評価方法
1. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）式のクレアチニン算式により評価したeGFRの傾き
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
2. 心臓MRIにより測定（中央判定）したT1緩和時間の変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
3. 心エコー検査で測定（中央判定）した長軸方向グローバルストレインの変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
4. ファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）の疲労に関する項目の変化率
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
5. FD-PROの下肢の腫脹に関する項目の変化率
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
6. 有害事象（AE)および重篤な有害事象（SAE)を発現した被験者数
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
7. BDI-IIスコアの変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
8. 眼科検査による水晶体透明度の変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
9. 治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Venglustat (GZ402671)、アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、ミガーラスタット
販売名
なし、リプレガル、ファブラザイム、ガラフォルド
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。