企業治験
ファブリー病の患者さんの心臓が大きくなってしまう病気に、新しい薬「venglustat」が通常の治療と比べてどのくらい効果があるかを、18か月間のランダム化試験で調べる研究
目的
この治験は、ファブリー病で左室肥大を有する成人患者を対象として、venglustatという薬の効果を検討するために行われます。被験者はvenglustatか標準治療にランダムに割り付けられ、治験来院は3〜6か月ごとに行われます。治験期間は18か月で、ランダム化期間を完了した被験者は、最長18か月までvenglustatの投与を受けることができます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
65歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、ファブリー病という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、治験期間はベースラインから18か月間です。治験の主要な評価方法は、心臓MRIによる左室心筋重量係数（LVMI）の傾きと、CKD-EPI式のクレアチニン算式によるeGFRの傾きです。また、心臓MRIによるT1緩和時間の変化や心エコー検査での長軸方向グローバルストレインの変化も評価します。さらに、有害事象や重篤な有害事象を発現した被験者数や、BDI-IIスコアの変化、治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度も評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 心臓MRIにより測定（中央判定）した左室心筋重量係数（LVMI）の傾き
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
第二結果評価方法
1. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）式のクレアチニン算式により評価したeGFRの傾き
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
2. 心臓MRIにより測定（中央判定）したT1緩和時間の変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
3. 心エコー検査で測定（中央判定）した長軸方向グローバルストレインの変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
4. 有害事象（AE)および重篤な有害事象（SAE)を発現した被験者数
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
5. BDI-IIスコアの変化
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
6. 治験期間中の規定来院時の血漿中venglustat濃度
［評価期間：ベースラインから18か月時点まで］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Venglustat (GZ402671)、アガルシダーゼ アルファ、アガルシダーゼ ベータ、ミガーラスタット
販売名
なし、リプレガル、ファブラザイム、ガラフォルド
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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