ページ２試験
目的
PAGE試験の結果を受けて、ノーベルファーマ株式会社が自己免疫性肺胞蛋白症に対するLeukine吸入療法を薬事承認申請すべく準備を進め、2022年1月14日に申請する予定だったが、米国のLeukine製造ラインが移転することになり、新工場の製造と品質のデータを入手して、申請書類に加える必要があるため、新工場稼働まで薬事承認申請が出せなくなった。GM-CSF吸入療法の実用化は、積年の患者の希望であるため、日本肺胞蛋白症患者会は、この事態を重く受け止め、厚生労働省医薬食品局審査管理課と話し合い、Leukineの承認前のCompassionate Useの道を探ったが、審査管理課は「特定研究の形で患者に投与してほしい」ということで、今回の特定研究の申請に至った。薬事承認の準備は進んでいるので、今回の特定研究は患者の救済を第一に考え、検査は最低限に抑える方針である。
基本情報
お問い合わせ情報
新潟大学医歯学総合病院
ishihara@bri.niigata-u.ac.jp
025-227-0730
治験内容の理解には医学的な知識が必要です。
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参加条件
男性・女性
選択基準
1.同意取得時において年齢が12歳以上の者 2.事前に病名および病状について主治医等から十分な説明を受けている3.本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による文書同意が得られた者4.、12、24、36、48 週に来院できる症例5.自己免疫性肺胞蛋白症と診断された症例、すなわち HRCT で両肺 に本症に合致する陰影を呈し、以下の A または B を満たし抗 GM-CSF 自己抗体濃度が1.7 U/ml 以上で陽性であることが確認された症例 A: 経気管支肺ないし外科的肺(胸腔鏡下肺等)で典型的病理所見(PAS 陽性蛋白様物質の肺胞内貯留) B: 気管支肺胞洗浄液で典型的所見(白濁，蛋白様物質，泡沫状マクロファージの増加)6.5分以上安静臥床室内気吸入下で安静時 PaO2 が 70mmHg 未満であること
除外基準
1.続発性肺胞蛋白症あるいは遺伝性肺胞蛋白症と診断された症例 2.組み入れ時に白血球数12000/mm3 以上の症例 3.組み入れ時に 38°C以上の発熱を有する症例 4.著明な四肢の浮腫を有する症例 5.過去 5 年以内に悪性腫瘍の既往歴のある症例(病勢が安定しており、経過観察期に入っている症例は除く) 6.うっ血性心不全、狭心症など心血管系疾患を有し、症状が重篤である症例 7.気管支喘息、肺感染症(肺結核も含む。ただし、治療中もしくは未治療で症状が安定している非結核性抗酸菌症、肺アスペルギルス症、肺ノカルディア症については担当医師の判断により登録可能とする)、、、気管支拡張症などの呼吸器系を有し有効性・安全性の評価が困難と予想される症例8.過去 2 週間の間、抗菌剤、抗真菌剤、抗ウイルス剤等の全身投与が必要となる感染症の既往もしくはのある症例。ただし、非結核性抗酸菌症、肺アスペルギルス症、肺ノカルディア症に対する抗生剤等の全身投与はこの限りではない。9.他のサイトカイン療法を受けている症例 10.妊娠および妊娠している可能性のある女性、授乳中の女性、あるいは試験中に妊娠を希望する女性11.組み入れ１ヶ月以内に全肺洗浄、反復区域洗浄療法、リツキシマブによる治療を受けた症例12.高度な肝機能障害を持つ症例<(GOT)、(GPT)の少なくとも1つが100U/l 以上であることを目安とし、症状や検査値の推移を考慮して担当医師が判断する13.高度な腎機能障害を持つ症例(Cockcroft & Gault の式による Ccrが 30 未満の症例)14.組み入れ時２ヶ月以内にステロイドの内服もしくは静注投与を受けている症例15.組み入れ時から１ヶ月以内にGM-CSF吸入療法を受けていた症例16.Leukine成分に対する過敏症を有する症例 17.その他担当医師が不適当と判断した症例(治療を完遂することが困難と考えられるような症例や、吸入器、バイアル操作などに支障のある症例、非協力的な症例など)
治験内容
介入研究
48週間の吸入治療を完了した被験者において、24-48週の肺胞動脈血酸素分圧較差の変化量と0-24週の肺胞動脈血酸素分圧較差の変化量の差
1.治験薬投与開始後 24 週における肺胞動脈血酸素分圧較差のベース ラインからの変化量の比較 2.投与0-24 週及び24−48 週の臨床症状(咳、痰、息切れ)各症状の改善 3. 0-24 週及び 24−48 週の 動脈血酸素分圧の改善4. 0-24 週及び 24−48 週の安静臥床室内気 5 分 後の動脈血酸素分圧の改善量5. 0-24 週及び 24-48 週の息切れスケール（Medical Research Council dyspnea scale）の変化
利用する医薬品等
sargramostim
販売名
リューカイン（米国）
組織情報
新潟大学医歯学総合病院
新潟県新潟市中央区旭町通1-754