
治験の目的は、常染色体顕性多発性嚢胞腎という病気の患者さんに対して、現在の治療法(何もしないか、トルバプタンという薬を使う)と新しい治療法(ペマフィブラートという薬を単独またはトルバプタンと一緒に使う)を比べて、腎臓の機能がどれだけ良く保たれるかを調べることです。この研究は、患者さんをランダムに2つのグループに分けて行います。
治験の参加条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 18歳以上80歳以下の人 2. **性別**: 男性でも女性でも参加できます。 3. **病気の診断**: - 「常染色体顕性多発性嚢胞腎(ADPKD)」という病気と診断されていることが必要です。この病気は、腎臓に嚢胞(小さな袋)ができる病気です。 - 診断の基準としては、家族に同じ病気の人がいる場合、超音波やCT、MRIで腎臓に一定数の嚢胞が確認されていることが必要です。 - 家族に同じ病気の人がいない場合は、16歳以上で、腎臓に5個以上の嚢胞が確認され、他の病気が除外されていることが求められます。 4. **同意**: 参加することについて、自分自身が書面で同意する必要があります。 ### 参加できない人 以下の条件に当てはまる人は参加できません: 1. 最近12週間以内に「ペマフィブラート」という薬を使ったことがある人。 2. 尿にたくさんのタンパク質が出ている人。 3. 腎臓の機能が非常に悪い人(特に、特定の数値が低い場合)。 4. 透析を受けている人。 5. 腎臓移植を受けたことがある人。 6. 活動中の感染症がある人。 7. 腹水や胸水が多くたまっている人。 8. 重い精神的な病気がある人。 9. 治療中のがんがある人。 10. 血液中のナトリウムが高すぎる人。 11. 血圧がうまくコントロールできていない人。 12. 糖尿病がうまくコントロールできていない人。 13. 肝臓に重い病気がある人。 14. 胆石がある人。 15. ペマフィブラートにアレルギーがある人。 16. 特定の薬(シクロスポリンやリファンピシン)を使っている人。 17. 妊娠中、妊娠の可能性がある女性、または授乳中の女性。 18. その他、医師が参加が不適当だと判断した人。 このような条件がありますので、自分が参加できるかどうかを確認することが大切です。もし不明な点があれば、医療スタッフに相談してください。
治験コーディネーターとして、治験の内容をわかりやすく説明しますね。 この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を試すための研究です。具体的には、「常染色体顕性多発性嚢胞腎」という病気を対象にしています。この病気は、腎臓に嚢胞(液体が入った袋)ができて腎機能が悪化する病気です。 この治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階にあり、これは新しい治療法がすでにいくつかの段階でテストされ、安全性や効果がある程度確認された後の段階です。つまり、より多くの人に対してその治療法がどれだけ効果があるかを調べるためのものです。 治験の目的は、主に以下の2つの結果を評価することです。 1. **主要な結果**: 36ヶ月後に、腎機能を示す指標である「eGFR」が15%以上低下した患者の割合を調べます。eGFRが低下するということは、腎臓の働きが悪くなっていることを意味します。 2. **第二の結果**: こちらは4つの項目があります。 - 36ヶ月後の両方の腎臓の大きさがどれくらい増えたかを調べます。 - 腎臓の大きさが5%以上増えた患者の割合。 - 36ヶ月後にeGFRが20%以上低下した患者の割合。 - 登録時の患者の背景や検査結果と腎臓の大きさの関連を調べます。 この治験に参加することで、あなたの病気に対する新しい治療法の効果や安全性についての情報が得られ、将来的に同じ病気を持つ他の患者さんのためにも役立つ可能性があります。もし興味があれば、詳しくお話ししましょう。
介入研究
36ヶ月時点でeGFRが15%以上低下した患者の割合
1.36ヶ月時点の両腎容積の増大率
2.36ヶ月時点の両腎容積の増大率が5%以上の患者の割合
3.36ヶ月時点でeGFR が20%以上低下した患者の割合
4.登録時の患者背景、臨床検査所見と両腎容積の関連
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
ペマフィブラート、トルバプタン
パルモディア®XR錠 0.2mg/パルモディア®XR錠 0.4mg、サムスカ®OD錠 15mg/サムスカ®OD錠 30mg
東京科学大学病院
東京都文京区湯島1-5-45
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