特定臨床研究
シトリン欠損症の治療法の確立：中脂肪酸が有効かどうかを、症状のある成人と2型シトルリン血症患者に対して検証する。
目的
この治験は、シトリン欠損症の患者に中鎖脂肪酸内服療法を行い、その効果を評価することを目的としています。特に、CTLN2の患者や有症状の患者を対象としています。
対象疾患
シトリン欠損症
欠損
参加条件
募集中
この治験に参加できる人は、0歳から80歳までの男性・女性です。対象となる病気はシトリン欠損症やシトルリン血症で、原因遺伝子に変異がある人が対象です。ただし、ピルビン酸ナトリウムを投与されたことがある人や肝移植を受けた人、または医師が投与に不適当と判断した人は参加できません。
治験内容
今回の治験は、介入研究というタイプで、フェーズ2という段階で行われます。対象疾患はシトリン欠損症で、治療効果を評価するために、臨床症状の消失や生活の質（QOL）を主要な評価方法としています。また、血液中のアンモニアやシトルリン、フィッシャー比、身長や体重の推移なども評価する予定です。治験に参加することで、シトリン欠損症の治療法の開発に貢献することができます。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
中鎖脂肪酸、中鎖脂肪酸
販売名
マクトンオイル 、日清MCTオイル
実施組織
山形大学医学部
山形県山形市飯田西２丁目２番２号
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