若年性骨髄単球性白血病に対するアザシチジン療法の多施設共同非盲検無対照試験

目的

アザシチジン療法を実施し、その有効性と安全性を非盲検非対照多施設共同試験により検証する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

若年性骨髄単球性白血病


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし10歳 未満


選択基準

(1) JMMLの診断基準に基づき、JMMLと臨床診断された症例である。

(2) 中央検査に試料を提出済または提出できる。

(3) 本研究参加の同意取得に先立ち、CHM-14の同意が得られている。

(4) 診断時年齢が10歳未満である。

(5)下記の3つの条件を同時に満たす十分な臓器機能を有している。検査値は症例登録日前7日以内の値とする。

a) D-Bil 値:1.5 mg/dL未満

b) クレアチニン:年齢別検査基準値上限の3倍未満

c) 心エコーによる左室駆出率(EF) ≧50%

(6)代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。


除外基準

(1) ヌーナン症候群(PTPN11の胚細胞変異例)

(2) コントロール困難な感染症(活動性の結核、HIV抗体陽性例を含む)を伴う。

(3) 造血細胞移植の既往がある再発症例

(4) その他担当医が不適当と判断する場合。

治験内容

研究のタイプ

特定臨床研究介入研究


主要結果評価方法

アザシチジン療法3サイクル後の臨床的反応率(cCR+cPR)


第二結果評価方法

有害事象(AE)

1年・3年・5年全生存率

1年・3年・5年無移植生存率

1年・3年・5年無再発生存率

各サイクル毎の臨床的反応

各サイクル毎の遺伝学的反応

登録後5年の本人・家族(代理評価)によるアンケート調査で得られた患児QOLの評価。医師より得られた患児のQOL評価。

造血細胞移植の実施率

造血細胞移植の前処置

初回造血細胞移植までの期間

初回造血細胞移植後生着率

造血細胞移植後無白血病生存期間(初回造血細胞移植から原病進行または死亡までの期間)

造血細胞移植後全生存期間(初回造血細胞移植から死亡までの期間)

造血細胞移植後再発までの期間(初回造血細胞移植から再発までの期間)

造血細胞移植後移植関連死亡までの期間(初回造血細胞移植から移植関連死亡までの期間)

移植後急性GVHD(grade II - IV)累積発生率

移植後急性GVHD(grade III-IV)累積発生率

移植後慢性GVHD発生率

移植後3年累積再発率

移植後3年累積移植関連合併症死亡率

移植後3年無GVHD無再発生存率

利用する医薬品等

一般名称

注射用アザシチジン


販売名

ビダーザ注射用

組織情報

実施責任組織

名古屋大学医学部附属病院


住所

愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地