企業治験
免疫治療が効かない、または治療後に再発した成人の再生不良性貧血患者を対象とした新しい薬の効果を調べる研究
目的
治験の目的は、免疫抑制療法が効かない、または治療後に再発したAA（再生不良性貧血）患者に対して、アバトロンボパグという薬の効果を26週間後に血液の状態を見て評価することです。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
治験についての説明を、医学を学んでいない方にもわかりやすくお伝えしますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は「介入研究」と呼ばれるもので、特定の治療法がどのように効果を発揮するかを調べるためのものです。今回の治験では、再生不良性貧血という病気に対する新しい治療法の効果を確認します。 ### 2. 治験の段階 この治験は「フェーズ2」と呼ばれる段階で行われています。これは、治療法の効果や安全性をさらに詳しく調べるための段階です。 ### 3. 対象となる病気 再生不良性貧血は、体が十分な血液を作れなくなる病気です。これにより、貧血や出血のリスクが高まります。 ### 4. 主要な評価方法 治験の効果を評価するために、以下のような基準を設けています： - **血小板の反応**：血小板という血液の成分が増えることを確認します。 - **赤血球の反応**：赤血球の数が増えたり、輸血を受けずにヘモグロビン（血液中の酸素を運ぶ成分）が増えることを確認します。 - **好中球の反応**：免疫を助ける好中球という細胞が増えることを確認します。 ### 5. 副次的な評価方法 治験の効果をさらに詳しく見るために、以下のことも評価します： - 血液の改善が始まるまでの時間 - 血液の改善が見られた人の割合 - 血液の改善が続いた期間 - 生活の質（QOL）の変化 - 輸血が必要な回数 - 医療機関の利用状況 ### 6. 安全性の評価 治験中にどんな副作用が出るかも重要です。以下のことを調べます： - 治療による副作用の発生率 - 出血の状況 - 血液検査やその他の検査結果 - 体の状態（血圧、脈拍、体温など） - 心電図の変化 - 骨髄の状態 - 病気の進行状況 この治験は、再生不良性貧血の治療に新しい可能性を探るための重要な研究です。参加することで、あなた自身の健康に役立つだけでなく、将来の患者さんのためにも貢献できるかもしれません。もし何か質問があれば、遠慮なく聞いてください。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
• Week 26 時点の血液学的反応
血液学的反応の定義
以下に示す基準を1 つ以上達成すること。
○ 血小板反応とは以下に示す基準を1 つ以上満たすことと定義する。
1. 血小板数がベースラインから20×10^9/L 以上増加
2. 血小板数がベースラインから10×10^9/L 以上かつ100%以上増加
3. アバトロンボパグ投与開始前8 週間以内に血小板輸血を受けた治験参加者の場合、投与開始後8 週間連続して血小板輸血を実施していない
○ 赤血球反応とは以下に示す基準を1 つ以上満たすことと定義する。
1. ベースラインのヘモグロビン値が9.0 g/dL 未満の場合、赤血球輸血を受けずにヘモグロビン値がベースラインから1.5 g/dL 以上増加
2. アバトロンボパグ投与開始前8 週間に赤血球輸血を受けた治験参加者の場合、投与開始後8 週間連続して赤血球輸血量が投与前8 週間より800 mL 減少
○ 好中球反応とは以下に示す基準を1 つ以上満たすことと定義する。
1. ベースラインの好中球数が0.5×10^9/L 未満の場合、好中球数がベースラインから100%以上増加
2. ベースラインの好中球数が1.0×10^9/L 未満の場合、好中球数がベースラインから0.5×10^9/L 以上増加
第二結果評価方法
有効性副次評価項目は以下のとおりである。
1. 最初の血液学的反応達成までの期間：3 種類の血球系（赤血球、血小板及び好中球）のうち少なくとも1 つが最初に改善するまでの日数と定義する
2. 血液学的反応を示した治験参加者の割合：主要評価期（コア期）のWeek 1、2、3、4、6、8、10、12、14、18、22 及び26、並びに継続期の4 週ごとに評価する
3. 血液学的反応を示した期間：最初に血液学的反応が確認された日から反応消失［規定された評価時点に2 回連続で血液学的反応の基準を満たさなかった日又は投与終了時（EOT）］までの日数
4. EORTC QLQ-C30 質問票を用いて評価したQOL のベースラインからの変化：主要評価期（コア期）のWeek 4、8、12、18 及び26、並びに継続期の4 週ごとに評価する
5. 輸血（赤血球及び血小板単位）の必要性及び回数：主要評価期（コア期）のWeek 1、2、3、4、6、8、10、12、14、18、22 及び26、並びに継続期の4 週ごとに評価する
6. 医療資源利用の必要性：主要評価期（コア期）のWeek 1、2、3、4、6、8、10、12、14、18、22 及び26、並びに継続期の4 週ごとに入院及びICU 入室の回数、理由及び期間を評価する
安全性評価項目は以下のとおりである。
1. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）の発現割合
2. 出血事象：世界保健機関（WHO）出血スコアを用いて評価する
3. 臨床検査値：各評価時点での血液学的検査、血液生化学検査及びその他の安全性に関する臨床検査項目のベースラインからの変化量、異常値の発現状況及びグレードのシフト
4. バイタルサイン：各評価時点での座位収縮期及び拡張期血圧、脈拍数、呼吸数及び体温の測定値及びベースラインからの変化量
5. 12 誘導心電図パラメータ（すべての治験参加者）：スクリーニング時、Day 1 の投与前及び投与後 6～7 時間の心拍数（HR）、PR 間隔、QRS 時間及び Fridericia 式で補正した QT（QTcF）
6. 12 誘導心電図パラメータ（アバトロンボパグ 80 mg を投与した治験参加者）：
○ HR、PR 間隔、QRS 時間及び QTcF を、アバトロンボパグ 80 mg 投与初日の投与前及び投与後 6～7 時間に評価する
○ HR、PR 間隔、QRS 時間及び QTcF の基準値を逸脱した治験参加者
○ 心電図所見の変化
7. 骨髄の形態：骨髄線維症の WHO／欧州コンセンサス分類を用いた骨髄細胞密度及び網状線維グレード（MF-0～MF-3）のベースラインからの変化及びグレードのシフトの評 価
8. 疾患の転化：WHO/International Consensus Classification（ICC）基準に基づく AML 又は MDS への転化
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
アバトロンボパグ
販売名
ドプテレット
実施組織
Swedish Orphan Biovitrum Japan 株式会社
東京都港区虎ノ門二丁目6番1号
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