企業治験
12歳未満の血友病AまたはB患者に対するconcizumabの予防治療の効果、安全性、および薬物動態を調べる非盲検試験(NN7415-4616)
目的
この治験は、12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象に、新しい治療薬concizumabの予防効果と安全性を評価するために行われます。治療歴のあるかないかに関わらず、インヒビターを保有する患者も対象となります。
対象疾患
血友病A
血友病
参加条件
募集中
男性
下限なし
12歳以下
選択基準
登録前52週間以内に計26週間以上の治療の医療記録がある方
登録前52週間以内に計26週間以上の出血時治療の医療記録がある方
登録前52週間以内に計26週間以上の予防治療の医療記録がある方
重症型の先天性血友病A（FVIII活性1%未満）または重症／中等症型の先天性血友病B（FIX活性2%以下）またはインヒビターを保有する先天性血友病と診断されている方
治療群1のみ：同意取得の時点で12歳未満の男性
以前の血友病治療の方法及び期間を問わないHBwI患者
除外基準
治験薬または関連製剤への過敏症がある、またはその疑いがある方
半減期の5倍以内またはスクリーニングから30日以内（いずれか長い期間）に別の治験薬を使用している方
スクリーニング時に血清クレアチニンから算出した推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2以下の方
先天性血友病以外の先天性または後天性凝固障害がある方
血栓塞栓症の既往がある方、現在血栓塞栓症の臨床徴候がある方またはその治療を受けている方
スクリーニング時に全身治療が必要な全身性炎症状態がある方
Concizumab治療開始前180日以内にエミシズマブの投与を受けた方
免疫寛容導入療法を実施中、または予定している方
治験薬または関連製剤への過敏症がある、またはその疑いがある方
半減期の5倍以内またはスクリーニングから30日以内（いずれか長い期間）に別の治験薬を使用している方
スクリーニング時に血清クレアチニンから算出した推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2以下の方
先天性血友病以外の先天性または後天性凝固障害がある方
血栓塞栓症の既往がある方、現在血栓塞栓症の臨床徴候がある方またはその治療を受けている方
スクリーニング時に全身治療が必要な全身性炎症状態がある方
Concizumab治療開始前180日以内にエミシズマブの投与を受けた方
免疫寛容導入療法を実施中、または予定している方
治験内容
この治験は、血友病A又はBという病気を持つ人を対象に行われます。治験のフェーズは3で、治験の目的は、インヒビターを持っている人と持っていない人の治療について調べることです。治験の主要な評価方法は、治験前の1年間に、インヒビターを持っている人が26週間以上の出血時治療を受けた場合、自然発症または外傷性の出血エピソードがどのくらい発生するかを調べることです。また、治験前の1年間に、インヒビターを持っていない人が26週間以上の予防治療を受けた場合、自然発症または外傷性の出血エピソードがどのくらい発生するかも調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
治験開始前の1年間に26週間以上の出血時治療を受けたインヒビターを保有する被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数
第二結果評価方法
治験開始前の1年間に26週間以上の予防治療を受けたインヒビターを保有しない被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
なし
販売名
なし
実施組織
ノボノルディスクファーマ株式会社
東京都千代田区丸の内2-1-1
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