インヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象としたconcizumabによる予防治療の有効性、安全性及び薬物動態を検討する非盲検試験(NN7415-4616)

治験

目的

concizumabによる治療歴のないインヒビターを保有する又は保有しない12歳未満の小児血友病A又はB患者を対象として、concizumabによる予防治療の有効性を確認し、安全性又は薬物動態を評価する

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性


年齢

下限なし12歳 未満


選択基準

・重症型の先天性血友病A(FVIII活性1%未満)若しくは重症/中等症型の先天性血友病B(FIX活性2%以下)又はインヒビターを保有する先天性血友病と診断されている患者。

・治療群1のみ:同意取得の時点で12歳未満の男性。

・治療群1のみ:登録前52週間以内に計26週間以上の治療の医療記録がある患者

・登録前52週間以内に計26週間以上の出血時治療の医療記録があるHAwI患者

・登録前52週間以内に計26週間以上の出血時治療の医療記録があるHBwI患者

・以前の血友病治療の方法及び期間を問わないHBwI患者

・登録前52週間以内に計26週間以上の予防治療の医療記録があるインヒビターを保有しない患者


除外基準

・治験薬又は関連製剤への過敏症を有する又はその疑いがある患者。

・過去に本治験に参加したことがある。参加とは同意書に署名したことをいう。

・半減期の5倍以内又はスクリーニングから30日以内(いずれか長い期間)にconcizumab以外の治験薬を使用する治験又はプログラムに参加した(参加とは、同意書に署名したことをいう)。

スクリーニング時の血小板数が100×109/L以下。

スクリーニング時のフィブリノゲン値が基準値下限未満。

スクリーニング時にAST及び/又はALTが基準値上限の3倍を超え、かつ、総ビリルビンが基準値上限の1.5倍を超える肝機能障害を有する患者。

スクリーニング時の血清血清血清クレアチニンクレアチニンクレアチニンから算出した推算糸球体濾過量(eGFR)が30 mL/min/1.73 m2以下の腎機能障害を有する患者。

・先天性血友病以外の先天性又は後天性凝固障害を有する患者。

・血栓塞栓症aの既往を有する患者。現在血栓塞栓症臨床徴候を有する又はその治療を受けている患者。治験責任医師により血栓塞栓性事象のリスクが高いと判断される患者b。

スクリーニング時に全身治療が必要な全身性炎症状態を有する患者。

・Concizumab治療開始前180日以内にエミシズマブの投与を受けた患者。

・免疫寛容導入療法を実施中である、又は予定している患者。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

治験開始前の1年間に26週間以上の出血時治療を受けたインヒビターを保有する被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数


第二結果評価方法

治験開始前の1年間に26週間以上の予防治療を受けたインヒビターを保有しない被験者の治療を要した自然発症及び外傷性の出血エピソードの発現件数

利用する医薬品等

一般名称

なし


販売名

なし