企業治験
RBM-007による小児の軟骨無形成症に対する早期第2段階試験
目的
この治験は、軟骨無形成症を持つ子供たちに、RBM-007という薬を6ヶ月以上投与することで、その効果と安全性を調べるものです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できるのは、5歳以上14歳以下の男女です。治験に参加する前に、代諾者(両親、親族、または法定代理人)から書面による同意を得る必要があります。また、患者本人にも治験の内容を説明し、同意を得る必要があります。治験に参加するための条件として、遺伝子検査でACHと診断されていること、介護なしで正常な生活ができること、治験薬の投与や検査ができることが挙げられます。一方、治験に参加できない人もいます。例えば、軟骨無形成症以外の原因により低身長をきたしている人、先天性疾患を有している人、成長ホルモン治療を受けたことがある人、四肢延長手術を受けた人、成長板が閉鎖している人、神経症状がある人、アレルギーの既往歴がある人、心疾患や血管疾患の病歴がある人、肝機能や腎機能に異常がある人、骨折や股関節手術歴がある人、治験責任医師等が治験に参加することが不適当と判断した人などが該当します。
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。フェーズ2という段階で、治療法の安全性や効果を調べるために、患者さんに薬を投与して、身長の伸び方や体重、血液中の物質の変化、骨の成長状態などを調べます。また、副作用の有無も調べます。治験に参加する患者さんの肘関節や股関節の状態も調べます。治験の薬剤の血中濃度も測定し、薬剤の効果や安全性を評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
(1)投与前後(各26週間[6ヵ月間]以上)の身長の伸展速度の比較
(2)血清中ALP、NT-proCNP値の推移
(3)体重、頭囲、胸囲の変化
(4)BMI(自動計算)の変化
(5)身体の体型バランスの評価(前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率)
(6)臨床所見による肘関節及び股関節の状態
(7)骨年齢
(8)大腿骨成長板の形成状態(閉鎖の有無)
(9)タナー発達分類
(10)有害事象
(11)RBM-007の血中濃度推移、及びPKパラメータ
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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