企業治験
RBM-007による小児の軟骨無形成症に対する早期第2段階試験
目的
この治験は、軟骨無形成症を持つ子供たちに、RBM-007という薬を6ヶ月以上投与することで、その効果と安全性を調べるものです。
対象疾患
軟骨無形成症
参加条件
募集中
男性・女性
5歳以上
14歳以下
選択基準
本治験の内容を理解し、書面での同意が得られた方
本治験開始時の年齢が5～14歳の方
介護なしで正常な生活が営める方
遺伝子検査でACHと診断されている方
治験責任医師又は治験分担医師が、治験薬の投与及び全ての検査が実施できると判断した方
観察試験に参加し、本治験開始の26週間（6ヵ月間）以上前の時点での、実施医療機関における身長の測定記録を有する方
除外基準
軟骨無形成症以外の先天性疾患を有している方
手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などが認められるか、又はこれらのための圧迫による臨床上問題となる神経症状又は閉塞性睡眠時無呼吸症候群が認められる方
股関節手術歴又は重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷の病歴のある方
治験責任医師等がRBM-007の投与状況が不良となる又は治験を完了できない可能性が高いと判断した方
その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した方
軟骨無形成症以外の先天性疾患を有している方
手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などが認められるか、又はこれらのための圧迫による臨床上問題となる神経症状又は閉塞性睡眠時無呼吸症候群が認められる方
股関節手術歴又は重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷の病歴のある方
治験責任医師等がRBM-007の投与状況が不良となる又は治験を完了できない可能性が高いと判断した方
その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した方
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。フェーズ2という段階で、治療法の安全性や効果を調べるために、患者さんに薬を投与して、身長の伸び方や体重、血液中の物質の変化、骨の成長状態などを調べます。また、副作用の有無も調べます。治験に参加する患者さんの肘関節や股関節の状態も調べます。治験の薬剤の血中濃度も測定し、薬剤の効果や安全性を評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
（1）投与前後（各26週間［6ヵ月間］以上）の身長の伸展速度の比較
（2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移
（3）体重、頭囲、胸囲の変化
（4）BMI（自動計算）の変化
（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）
（6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態
（7）骨年齢
（8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）
（9）タナー発達分類
（10）有害事象
（11）RBM-007の血中濃度推移、及びPKパラメータ
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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