企業治験

RBM-007による小児の軟骨無形成症に対する早期第2段階試験

治験詳細画面

目的


この治験は、軟骨無形成症を持つ子供たちに、RBM-007という薬を6ヶ月以上投与することで、その効果と安全性を調べるものです。

対象疾患


軟骨無形成症

参加条件


募集中

この治験に参加できるのは、5歳以上14歳以下の男女です。治験に参加する前に、代諾者(両親、親族、または法定代理人)から書面による同意を得る必要があります。また、患者本人にも治験の内容を説明し、同意を得る必要があります。治験に参加するための条件として、遺伝子検査でACHと診断されていること、介護なしで正常な生活ができること、治験薬の投与や検査ができることが挙げられます。一方、治験に参加できない人もいます。例えば、軟骨無形成症以外の原因により低身長をきたしている人、先天性疾患を有している人、成長ホルモン治療を受けたことがある人、四肢延長手術を受けた人、成長板が閉鎖している人、神経症状がある人、アレルギーの既往歴がある人、心疾患や血管疾患の病歴がある人、肝機能や腎機能に異常がある人、骨折や股関節手術歴がある人、治験責任医師等が治験に参加することが不適当と判断した人などが該当します。

治験内容


この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。フェーズ2という段階で、治療法の安全性や効果を調べるために、患者さんに薬を投与して、身長の伸び方や体重、血液中の物質の変化、骨の成長状態などを調べます。また、副作用の有無も調べます。治験に参加する患者さんの肘関節や股関節の状態も調べます。治験の薬剤の血中濃度も測定し、薬剤の効果や安全性を評価します。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

RBM-007

販売名

未定

実施組織


株式会社リボミック

東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル

お医者さまへ


治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください

ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください

治験を募集している方ですか?


Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。