RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験

治験

目的

軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を長期投与した場合の有効性及び安全性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

5歳 以上14歳 以下


選択基準

(1)前期第II相試験I相試験I相試験の投与を終了し、実施医療機関における安全性及び有効性の評価(身長の伸展等)が完了しており、安全性に問題が無いと判定された患者(2)本治験開始前に、代諾者(両親、親族、又は法定代理人)から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。(3)治験責任医師又は治験分担医師が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者


除外基準

(1)治験責任医師等が、前期第II相試験I相試験I相試験終了時の検査、観察などにより、本治験に参加することが適当でないと判断した患者(明らかな無効例を含む)(2)治験責任医師等が、RBM-007の投与状況が不良となる、又は定期的な検査、観察項目の実施不良などにより、本治験を完了できないと判断した患者(3)前期第II相試験I相試験I相試験終了時の検査で、成長板が閉鎖していると診断された患者(4)前期第II相試験I相試験I相試験終了時の妊娠検査で陽性と判定された患者(女性のみ)(5)その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

(1)観察試験における投与前の身長の伸展速度と比較した、長期投与試験開始以降の身長の伸展速度との比較(2)血清中ALP、NT-proCNP値の推移(3)体重、頭囲、胸囲の変化(4)BMI(自動計算)の変化(5)身体の体型バランスの評価(前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率)(6)臨床所見による肘関節及び股関節の状態(7)骨年齢(8)大腿骨成長板の形成状態(閉鎖の有無)(9)タナー発達分類(10)有害事象


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

RBM-007


販売名

未定