企業治験
RBM-007による軟骨無形成症の小児に対する長期投与試験
目的
軟骨無形成症の子供たちにRBM-007を長期的に投与することが有効かどうか、また安全かどうかを評価するための治験です。
対象疾患
軟骨無形成症
参加条件
募集中
男性・女性
5歳以上
14歳以下
選択基準
本治験開始前に、ご代諾者（両親、親族、または法定代理人）から書面による同意が得られた方
患者本人からも、内容の説明を受けて同意が得られた方
前期第II相試験の投与を終了し、身長の伸展などの安全性及び有効性の評価が完了しており、安全性に問題がないと判断された方
治験責任医師または治験分担医師が、治験薬の投与及び全ての検査が実施できると判断した方
除外基準
前期第II相試験終了時の検査、観察などにより、本治験に参加することが適当でないと判断された方
RBM-007の投与状況が不良、または定期的な検査、観察項目の実施が困難と判断された方
前期第II相試験終了時の検査で、成長板が閉鎖していると診断された方
その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した方
前期第II相試験終了時の検査、観察などにより、本治験に参加することが適当でないと判断された方
RBM-007の投与状況が不良、または定期的な検査、観察項目の実施が困難と判断された方
前期第II相試験終了時の検査で、成長板が閉鎖していると診断された方
その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した方
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気を対象にしています。治験のフェーズは2で、長期的な投与試験を行います。主要な評価方法として、身長の伸び方や血液中の物質の変化、体重や体型の変化、骨の状態などを調べます。また、有害事象も調べます。治験に参加する患者さんは、治療効果や副作用がどのように変化するかを調べるため、定期的に検査を受ける必要があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
（1）観察試験における投与前の身長の伸展速度と、前期第II相試験開始以降の身長の伸展速度との比較
（2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移
（3）体重、頭囲、胸囲の変化
（4）BMI（自動計算）の変化
（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）
（6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態
（7）骨年齢
（8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）
（9）タナー発達分類
（10）有害事象
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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