RBM-007の軟骨無形成症の小児を対象とした長期投与試験
治験
目的
軟骨無形成症小児患者を対象とし、RBM-007を長期投与した場合の有効性及び安全性を評価する。
お問い合わせ情報
組織
株式会社リボミック
メールアドレス
n.ikegami@ribomic.com
電話番号
03-3440-3303
お医者様とご相談ください
治験内容の理解には医学的な知識が必要です。
治験実施組織に直接お問い合わせになる前に、受信中のお医者さまとご相談してください。
参加条件
性別
男性・女性
年齢
5歳 以上14歳 以下
選択基準
（1）前期第I相試験の投与を終了し、実施医療機関における安全性及び有効性の評価（身長の伸展等）が完了しており、安全性に問題が無いと判定された患者（2）本治験開始前に、代諾者（両親、親族、又は法定代理人）から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。（3）治験責任医師又は治験分担医師が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者
除外基準
治験内容
介入研究
主要結果評価方法
（1）観察試験における投与前の身長の伸展速度と比較した、長期投与試験開始以降の身長の伸展速度との比較（2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移（3）体重、頭囲、胸囲の変化（4）BMI（自動計算）の変化（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）（6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態（7）骨年齢（8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）（9）タナー発達分類（10）有害事象
第二結果評価方法
利用する医薬品等
一般名称
販売名
RBM-007
販売名
未定
組織情報
実施責任組織
株式会社リボミック
住所
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル