企業治験
RBM-007による軟骨無形成症の小児に対する長期投与試験
目的
軟骨無形成症の子供たちにRBM-007を長期的に投与することが有効かどうか、また安全かどうかを評価するための治験です。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、5歳以上14歳以下の男女です。参加するには、前に行われた試験で安全性が確認された患者で、両親や法定代理人から同意書を得ている必要があります。また、治験の責任医師が治験薬の投与や検査ができると判断した患者も参加できます。一方、成長板が閉鎖している患者や妊娠している女性など、治験に参加できない人もいます。治験の責任医師が参加が不適当と判断した場合も参加できません。
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気を対象にしています。治験のフェーズは2で、長期的な投与試験を行います。主要な評価方法として、身長の伸び方や血液中の物質の変化、体重や体型の変化、骨の状態などを調べます。また、有害事象も調べます。治験に参加する患者さんは、治療効果や副作用がどのように変化するかを調べるため、定期的に検査を受ける必要があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
（1）観察試験における投与前の身長の伸展速度と、前期第II相試験開始以降の身長の伸展速度との比較
（2）血清中ALP、NT-proCNP値の推移
（3）体重、頭囲、胸囲の変化
（4）BMI（自動計算）の変化
（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）
（6）臨床所見による肘関節及び股関節の状態
（7）骨年齢
（8）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）
（9）タナー発達分類
（10）有害事象
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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