成人および青少年の尋常性白斑患者（活動性および非活動性）を対象としたリトレシチニブの52 週間の臨床試験
目的
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参加条件
男性・女性
選択基準
1. 18歳以上の者。実施国のIRB/ECおよび規制当局によって承認される場合にのみ，青少年（12歳以上，18歳未満）を本治験に組み入れる。これらの承認が得られていない場合には，18歳以上の治験参加者のみを組み入れる。米国では，青少年の治験参加者の組み入れは行わない。疾患特性2. 適格な治験参加者は，および第1日／時に以下の基準をすべて満たしていること。• 非分節型尋常性白斑の診断後3ヵ月以上経過している。• 病変が全体で4%BSA～60%BSA［手掌，指（中手指節関節を含む）の背側，足底および足背は含めない］。• 顔面の病変が0.5%BSA以上である［顔面は，額から元の髪の生え際まで，および頬から顎まで（縦方向には下顎まで，横方向には口角から耳珠まで）を含む。頭皮，耳，頚部および口唇の表面は含めないが，鼻および眼瞼を含む］。• F VASIが0.5以上，T VASIが3以上である。• および第1日／時に，または非非分節型尋常性白斑である。非尋常性白斑を有する治験参加者はすべて，尋常性白斑の特徴（以下に定義）が認められないこと。非分節型尋常性白斑は，以下のように定義する。• 第1日／時に以下のいずれかに該当する病変が1つ以上認められた治験参加者を尋常性白斑と分類する。• 来院前3ヵ月以内の新規病変または病変拡大（写真または医療記録による判定）• Confetti様病変• Trichrome病変• ケブネル現象［1型（病歴から疑われる同形反応）を除く］。ケブネル現象は外傷部位の色素脱失として，通常は直線的に現れる。非尋常性白斑は，疾患の徴候がみられない病態と定義する。尋常性白斑（上記に定義）の特徴が認められないすべての治験参加者は，非疾患とする。適格性は，時に治験実施医療機関で対面により判定されたF VASIおよびT VASIのスコアならびに%BSAに基づいて判定する。その他の選択基準3. 尋常性白斑の治療以外の理由で併用薬の投与を受けている場合，治験参加者は安定した投与方法で投与を受けていなければならない。安定した投与方法とは，第1日／の7日前または半減期の5倍の期間前（いずれか長い方）以降，治験期間中に新たな薬剤の投与を開始したり用量を変更したりしてはならない。治験参加者は，本治験期間中に安定した投与方法を継続する意思を示さなければならない。4. から最終フォローアップ来院まで，尋常性白斑に対する他のすべての治療を中止することに同意しなければならない。
除外基準
1. 最近または現時点で自殺念慮または自殺行動を含む，以下のいずれかの基準に該当する精神状態の者：• 過去1年間に，実際に自殺する意図や方法または計画を伴う自殺念慮があった者。すなわち，時に実施したC SSRSの項目4または5に「はい」と回答した者。• 過去5年間で自殺行動歴を有する者。すなわち，C SSRSの自殺行動に関する項目のいずれかに対し（過去5年間で自殺を図ったことがあるかについて）「はい」と回答した者。• 成人については，これまでに重篤な自殺行動歴または再発性の自殺行動歴を有する者。青少年については，これまでに自殺行動歴を有する者。2. 尋常性白斑に関連する医学的状態および皮膚に影響を及ぼすその他の疾患／状態：• 選択基準2に示したまたは非尋常性白斑の基準を満たさない他の型の尋常性白斑（分節型尋常性白斑および混合型尋常性白斑を含むがこれらに限定されない）を有する者• 他の脱色素斑［フォークト‐小柳‐原田病，悪性腫瘍誘発性脱色素斑（メラノーマおよび菌状息肉症），炎症後脱色素斑，白色粃糠疹（アトピー性皮膚炎の軽度な症状），老人性白斑（加齢に伴う色素脱失），化学物質／薬物誘発性脱色素斑，毛細血管拡張性運動失調症，結節性硬化症，肝斑およびまだら症（piebaldism），ワールデンブルグ症候群，伊藤白斑（hypomelanosis of Ito），色素失調症，遺伝性対側性色素異常症，色素性乾皮症，脱色素性母斑等の先天性脱色素性疾患］が認められる者。注：暈状母斑（サットン母斑）は併存していてもよい。• 時または第1日／時で，炎症性皮膚疾患または皮膚症状［斑状強皮症（morphea），円板状エリテマトーデス，ハンセン病，梅毒，乾癬，脂漏性皮膚炎等］が認められ，尋常性白斑または治療効果の評価の妨げになると治験責任医師が判断した者• 顔面の尋常性白斑病変の33%超に白毛症が認められる，または全身の尋常性白斑病変の33%超に白毛症が認められる者• 第1日の初回投与前4週以内に抗生物質，抗ウイルス薬，抗寄生虫薬，抗原虫薬もしくは抗真菌薬の全身投与を必要とするの急性もしくは慢性の皮膚感染症または第1日の初回投与前2週以内に表在性皮膚感染症を有する者。注：感染症の回復後，治験参加者を再することができる。3. 一般的な感染歴：• 第1日／の前6ヵ月以内に，入院または抗菌薬，抗ウイルス薬（生物学的製剤を含む），抗寄生虫薬，抗原虫薬もしくは抗真菌薬の非経口投与を必要とする全身感染症，あるいはそれ以外に治験責任医師が的に意義があると判断した全身感染症の既往歴を有する者• 第1日／の前4週間以内に経口抗生物質，抗ウイルス薬，抗寄生虫薬，抗原虫薬または抗真菌薬による治療を必要とするの急性または慢性感染症，あるいは第1日の初回投与前2週以内に表在性皮膚感染症を有する者。注：感染症が消失した後，治験参加者を再することができる。• もしくは潜在性結核感染が未治療，現在治療中または治療が不十分であるエビデンスまたは既往歴を有する者4. 特定のウイルス感染歴：• 単発の播種性帯状疱疹もしくは播種性単純疱疹または再発性の（2回以上発症した）帯状疱疹の既往歴を有する者• またはに感染している者。全治験参加者を対象にB型肝炎およびC型肝炎のを実施し，適格性を確認する。• Ab検査陽性かつ RNA検査陽性の場合，本治験には不適格とする。• 免疫不全疾患の既往（のHIV検査陽性を含む）がある者または一親等に遺伝性免疫不全疾患の家族歴がある者5. 病歴，その他• その他の医学的あるいは精神的状態（直近1年以内あるいは現時点での自殺念慮／自殺行動を含む）や検査値異常があり，治験参加により危険性が増す可能性がある治験参加者，または治験責任医師が本治験への参加を不適切と判断した治験参加者• 的に重大な重度，進行性またはコントロール不良の腎疾患（腎疾患または最近の腎結石を含むが，これらに限定されない），肝疾患，血液疾患，消化管疾患，代謝性疾患，内分泌疾患（未治療のビタミンD欠乏症，甲状腺機能低下症等），肺疾患，心血管疾患，精神疾患，免疫／リウマチ疾患または神経疾患の現病歴または最近の既往歴を有する者，あるいはその他に重度の急性または慢性の医学的または精神的状態や検査値異常があり，治験参加やstudy intervention投与に伴うリスクが上昇する可能性や治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性がある者，あるいは治験責任医師またはファイザー（または指名されたもの）が本治験への組み入れを不適切である，または治験手順およびライフスタイル要件を遵守する意思がない／遵守できないと判断した者• 過去5年間で進行した難聴，突発性難聴または中耳もしくは内耳疾患（中耳炎，真珠腫性中耳炎，メニエール病，迷路炎，その他の現存，変動もしくは進行する聴覚疾患等）を有する者• リンパ増殖性障害（EBV関連リンパ増殖性障害等），もしくは白血病の既往歴を有する者，またはリンパ系疾患に現在罹患していることを示唆する徴候もしくは症状のある者• 時の胸部画像検査（胸部X線等）に異常所見（活動性結核結核，全身感染症，心筋症，悪性腫瘍等，これらに限定されない）が認められる者。胸部画像検査は，前の12週間以内に実施することができる。公正な読影結果を原資料に記録し閲覧できるようにしなければならない。• QT延長症候群，QT延長症候群の家族歴またはトルサード ド ポアントの既往歴を有する者• 悪性腫瘍を有する者またはその既往歴（適切に治療を受けているもしくは切除された非の基底細胞癌，有棘細胞癌またはを除く）を有する者前治療／併用療法6. 併用禁止薬の投与を受けた者過去／現在の試験への参加経験7. 本治験のstudy interventionの初回投与が，過去の治験薬またはワクチン投与の30日以内（または実施国の規制に基づく期間）または半減期の5倍以内である（いずれか長い方）。診断による評価8. 本治験の検査により，時に以下のいずれかの検査値異常が認められた者（必要と判断された場合は，1回再検査により確認する）• 腎機能障害• 肝機能障害9. 時の標準12誘導心電図が，的に意味のある異常を示す。その他の除外基準10. 本治験の実施に直接関わっている治験実施医療機関のスタッフ，およびその親類縁者，治験責任医師の指揮監督下にある治験実施医療機関のスタッフ，ならびに本治験の実施に直接関わっている治験依頼者およびその代理人の従業員，およびその親類縁者
治験内容
介入研究
第52週目のF-VASI75およびT-VASI50成人および青少年の非分節型尋常性白斑を有する治験参加者を対象にリトレシチニブ50 mg QD投与の有効性をプラセボと比較評価する。F-VASI75（F-VASIがベースラインから75%以上改善と定義）を達成した治験参加者の割合およびT-VASI75（T-VASIがベースラインから75%以上改善と定義）を達成した治験参加者の割合。
1. 第36週におけるF-VASI75を達成した治験参加者の割合第36週にリトレシチニブ50 mg QD投与の顔面の尋常性白斑に対する有効性をプラセボと比較評価する。F-VASI75（F-VASIがベースラインから75%以上改善と定義）を達成した治験参加者の割合。2. 第24週におけるF-VASI75を達成した治験参加者の割合第24週のリトレシチニブ50 mg QD投与の顔面の尋常性白斑に対する有効性をプラセボと比較評価する。F-VASI75（F-VASIがベースラインから75%以上改善と定義）を達成した治験参加者の割合。3. 第52週の重症度に対する患者の全般的印象 – 顔面（PGIS-F）第52週にPGIS-Fに基づくリトレシチニブ50 mg QD投与の効果をプラセボと比較評価する。4. 第52週の重症度に対する患者の全般的印象 – 白斑（PGIS-V）第52週にPGIS-Vに基づくリトレシチニブ50 mg QD投与の効果をプラセボと比較評価する。5.疾患の安定化非分節型尋常性白斑を有する治験参加者にリトレシチニブ50 mg QDを投与したときの第52週までのすべての評価時点で安定と判定された治験参加者の割合のプラセボ投与との差6. 第36週および第52週のCDLQI/DLQI第36週および第52週に，非分節型尋常性白斑を有する治験参加者にリトレシチニブ50 mg QDを投与したときのDLQIまたはCDLQIのベースラインからの変化量を評価する。7. 第36週および第52週の変化に対する患者の全般的印象 – 顔面（PGIC-F）第36週および第52週に，非分節型尋常性白斑を有する治験参加者にリトレシチニブ50 mg QDを投与したときのPGIC-Fで「大きく改善した」以上を達成した治験参加者の割合をプラセボと比較評価する。8. 第36週および第52週の重症度に対する患者の全般的印象 – 顔面（PGIS-F）第36週および第52週に，非分節型尋常性白斑を有する治験参加者にリトレシチニブ50 mg QDを投与したときのPGIC-Vの改善を達成した治験参加者の割合をプラセボと比較評価する。9. 第36週および第52週の病院における不安と抑うつに関する質問票（HADS）第36週と第52週に，HADSの抑うつおよび不安下位尺度に対するリトレシチニブ50 mg QD投与の効果をプラセボと比較評価する。10. 有害事象，重篤な有害事象および治験薬の投与中止に至った有害事象の発現頻度，臨床的に意味のある臨床検査値異常の発現頻度成人および青少年の非分節型尋常性白斑を有する治験参加者を対象にリトレシチニブの安全性および忍容性を評価する。
利用する医薬品等
リトレシチニブトシル酸塩
販売名
なし
組織情報
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル