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企業治験

ファブリー病の子ども（2歳以上12歳未満）を対象に、ミガーラスタットという薬を12ヶ月間使ったときの安全性や効果を調べる試験

治験詳細画面

目的

治験の目的は、ファブリー病という病気を持つ子供たちに対して、ミガーラスタットという薬の体内での動きや安全性を調べることです。

対象疾患

ファブリー病

参加条件

募集中

男性・女性

2歳以上

11.904109589041095歳以下

選択基準

ファブリー病と診断された男性又は女性の方で、無作為化時の年齢が2歳以上12歳未満であること（11歳の方は、無作為化後30日超に誕生日を迎えること）。
被験者の親又は代諾者が、書面による同意説明文書、及び個人健康情報又は研究関連の健康情報の使用及び開示に関する許可を自発的に提供でき、該当する場合は被験者がアセントを提供すること。
ベースライン来院の少なくとも14日前から酵素補充療法（ERT）（例：Replagal®［アガルシダーゼ アルファ］又はFabrazyme®［アガルシダーゼ ベータ］）を受けていない方。
妊娠可能な場合、治験期間中及びミガーラスタットの最終投与後30日まで、医学的に認められている避妊を行うことに同意する男性及び女性の方。
Visit 2までに、ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有し、それが診療録に記載されている方。
ファブリー病の合併症（すなわち、過去又は現在の臨床検査異常又は徴候／症状）が少なくとも一つ記録されている方。

除外基準

中等度又は重度の腎機能障害（Visit 1［スクリーニング］時の推算糸球体濾過量（eGFR） < 60 mL/min/1.73 m2）を有する方。
透析又は腎移植を必要とする進行した腎臓病を有する方。
ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある方。
Visit 1（スクリーニング）前の30日以内又は治験薬の半減期の5倍（いずれか長い方）以内に、何らかの治験薬／実験的な薬剤、生物学的製剤、又は機器の投与を受けた方。
過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を開始する予定のある方。
Visit 1（スクリーニング）前の6ヵ月以内又は治験期間中に、ミグリトール又はミグルスタットによる治療を必要とする方。
Visit 1（スクリーニング）又はVisit 2（ベースライン）において、治験実施計画書の要件を妨げる可能性のある、又は治験責任医師が治験の参加に許容できないリスクがあると判断するあらゆる合併症又は疾患を有する方。
中等度又は重度の腎機能障害（Visit 1［スクリーニング］時の推算糸球体濾過量（eGFR） < 60 mL/min/1.73 m2）を有する方。
透析又は腎移植を必要とする進行した腎臓病を有する方。
ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある方。
Visit 1（スクリーニング）前の30日以内又は治験薬の半減期の5倍（いずれか長い方）以内に、何らかの治験薬／実験的な薬剤、生物学的製剤、又は機器の投与を受けた方。
過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を開始する予定のある方。
Visit 1（スクリーニング）前の6ヵ月以内又は治験期間中に、ミグリトール又はミグルスタットによる治療を必要とする方。
Visit 1（スクリーニング）又はVisit 2（ベースライン）において、治験実施計画書の要件を妨げる可能性のある、又は治験責任医師が治験の参加に許容できないリスクがあると判断するあらゆる合併症又は疾患を有する方。

治験内容

治験についての説明をわかりやすくお伝えしますね。 ### 研究の概要 この治験は「介入研究」と呼ばれるもので、特定の治療法がどのように効果を発揮するかを調べるものです。現在行われているのは「フェーズ3」という段階で、これは新しい治療法が実際に患者にどれだけ効果があるかを確認するための重要な段階です。 ### 対象疾患 この治験では「ファブリー病」という病気を対象にしています。ファブリー病は遺伝性の病気で、体内に特定の物質がたまり、さまざまな健康問題を引き起こすことがあります。 ### 主要な評価方法 治験では、以下のようなことを評価します： 1. **安全性**: 新しい治療法を受けた患者にどのような副作用が出たかを調べます。特に重い副作用や治療を中止せざるを得なかった場合の割合を見ます。 2. **薬物動態**: 新しい治療薬「ミガーラスタット」が体内でどのように動くかを調べます。具体的には、血液中の薬の濃度がどれくらいになるか、どれくらいの時間持続するかを測定します。 ### 第二の評価方法 さらに、治療の効果を確認するために以下のことも評価します： 1. **血液中の特定の物質の変化**: 治療前と治療後で、血液中の特定の物質（グロボトリアオシルスフィンゴシン）の濃度がどう変わったかを調べます。 2. **腎機能の変化**: 腎臓の働きを示す指標（eGFR）が治療前と後でどう変わったかを見ます。 3. **尿中の蛋白質の変化**: 尿中の蛋白質やアルブミンの量がどう変わったかを調べます。 4. **心臓の状態**: 心臓の重さに関する指標（左室重量係数）がどう変わったかを評価します。 5. **患者の症状や生活の質**: 患者がどのように感じているか、痛みのスコアや生活の質に関する質問票の結果を見ます。 この治験は、ファブリー病の治療において新しい治療法がどれだけ効果的かを知るために重要な役割を果たします。患者さんの健康を守るために、治療法の安全性や効果をしっかりと評価することが目的です。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ミガーラスタット塩酸塩、ミガーラスタット塩酸塩（分散錠）

販売名

ガラフォルドカプセル123mg 、ー

実施組織

サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社

東京都千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階

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