C3腎症患者を対象とした,iptacopan(LNP023)の有効性及び安全性を評価する,多施設共同,ランダム化,二重盲検,プラセボ対照,並行群間比較試験

目的

本試験の目的は,自己腎を有するC3腎症患者を対象に,iptacopanの有効性及び安全性をプラセボ(及び標準治療)と比較し,評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

C3腎症


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上60歳 以下


選択基準

1. スクリーニング時の年齢が18歳以上60歳以下の男女

2. 登録前12ヵ月以内の腎生検によりC3腎症と確定診断されている患者

3. ランダム化前に,最高推奨用量又は最高忍容用量でのアンジオテンシン変換酵素阻害薬(ACEi)又はアンジオテンシン受容体拮抗薬(ARB)の投与を少なくとも90日間受けている患者。ミコフェノール酸,副腎皮質ステロイド,ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬など,尿蛋白抑制作用のある他の薬剤については,ランダム化前の少なくとも90日間は用量が一定であること。

4. スクリーニング時の血清中C3が低値(中央検査機関の正常値下限の0.85倍未満)である患者

5. Day −75及びDay −15の早朝第一尿検体で測定したUPCRが1.0 g/g以上である患者

6. スクリーニング時及びDay −15の推算GFR(CKD-EPI式を用いて算出)又は実測GFRが30 mL/min/1.73 m2以上である患者

7. 髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を治験薬投与開始前に受けている患者。過去に肺炎球菌及びインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を受けていない場合,又は追加接種が必要な場合は,利用可能であれば,各国の規制に従って,治験薬の初回投与までにワクチンを接種する。


除外基準

1. 腎移植を含む,何らかの細胞又は臓器移植を受けたことがある患者

2. 腎生検で50%以上の糸球体に半月体形成が認められる急速進行性(3ヵ月以内でeGFRが50%低下した場合と定義)の糸球体腎炎の患者

3. 腎生検により50%を超える間質線維化/尿細管萎縮(IF / TA)が示された患者

4. 血清遊離軽鎖の測定又は各実施医療機関の診療基準に準じたその他の検査により意義不明の単クローン性免疫グロブリン血症(MGUS)と確定診断された患者

5. 治験薬の投与開始前14日以内に活動性かつ全身性の細菌,ウイルス,又は真菌による感染が認められた患者

6. 治験薬の投与開始前7日以内に38度(華氏100.4度)以上の発熱がみられた患者

7. 髄膜炎菌や肺炎球菌等,莢膜を有する細菌により繰り返す侵襲性感染症の既往歴を有する患者

8. スクリーニング来院前6ヵ月以内に補体因子阻害薬[例:B因子阻害薬,D因子阻害薬,C3阻害薬,抗補体第5成分(C5)抗体,C5a受容体拮抗薬]を使用した患者

9. 治験薬投与開始前90日以内に免疫抑制剤(ミコフェノール酸を除く)若しくはシクロホスファミドの投与又はプレドニゾロン換算7.5 mg/日超(又は等価量の類似薬)の全身投与を受けた患者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

6ヵ月時点のUPCR(24時間蓄尿)のベースラインに対する比の対数変換値

- 投与6ヵ月時点での尿蛋白の減少について,プラセボに対するiptacopan(200 mg b.i.d.)の優越性を検証する。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Iptacopan


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

ノバルティス ファーマ株式会社


住所

東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー