家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象とするエビナクマブの長期安全性評価試験
目的
家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象に、エビナクマブ15 mg/kgを4週に1回（Q4W）静脈内（IV）投与したときの長期安全性及び忍容性を評価し、主たる治験の終了後、日本国内における薬事承認取得、あるいは製造販売された医薬品が当該医療機関において採用され、被験者に投与することが可能になるまでの間、被験者への人道的見地から、主たる治験への参加者に本治験薬の継続投与を提供すること。
基本情報
参加条件
男性・女性
選択基準
1. 12歳以上のHoFH患者の男性及び女性。2. 以下のジェノタイピング又は臨床基準の少なくとも1つにより機能性HoFHと診断できる。a. 両LDLR対立遺伝子に、機能的変異が1つ又は2つ以上確認されている。注記：両LDLR対立遺伝子にヌル受容体変異（ダブルヌル）が認められる患者は適格である。b. Apo B又はPCSK9にホモ接合体又は複合ヘテロ接合体の変異が存在している。注記：ダブルヘテロ接合体の患者、すなわち異なる遺伝子（LDLR／PCSK9など）に変異がある患者、及びホモ接合体のLDLRAP1変異がある患者は適格性がある。c. 未治療でTCが500 mg/dL （12.93 mmol/L）を超えかつTGが300 mg/dL （3.39 mmol/L）未満である。かつ両親のTCが250 mg/dL （6.47 mmol/L）を超えることが確認されている。又は10歳になる前から皮膚又は腱黄色腫が認められている。3. 主たる治験に参加し、治験を完了した患者。4. 治験来院及び治験関連手順を遵守する意思があり、遵守することができる患者。5. 署名済みの同意説明文書を提出する。
除外基準
1. 治験責任医師等の判断に基づく、以前の治験での著しい治験実施計画書からの逸脱（被験者による不遵守など）。2. ベースライン来院前の併用薬及び併用療法が一定していない。3. 以前の治験での中止に至る有害事象の発現。4. 被験者が登録に適さなくなる、又は被験者が治験に参加したり完了したりする障害となり得ると治験責任医師等により判断された新たな状態の発生、又は既存の状態の悪化。5. 治験実施施設の治験チームメンバー及び／又はその近親である患者。6. 妊娠中又は授乳中の女性。
治験内容
介入研究
エビナクマブ15 mg/kgを4週に1回IV投与した患者において、非盲検投与期間中に認められた治験治療下で発現した有害事象の発現及び重症度、並びにその他の安全性評価項目。
利用する医薬品等
エビナクマブ
販売名
なし
組織情報
国立循環器病研究センター
大阪府岸部新町6番1号