企業治験
脊髄性筋萎縮症患者に対する新薬の安全性と有効性を調べる試験
目的
脊髄性筋萎縮症患者を対象に、2つの薬剤を併用した場合の安全性や効果を調べるための治験が行われる。治験は2つのパートに分かれ、複数の施設で実施される。
対象疾患
参加条件
男性・女性
2歳以上
25歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、脊髄性筋萎縮症という病気を対象に行われる介入研究で、フェーズ2に属します。治験の目的は、治療薬の安全性や効果を評価することです。治験の結果は、薬の血中濃度や薬理学的な変化、MRIでの筋肉の変化、身体機能の改善などを評価しています。治験に参加する患者さんには、治療薬の投与による有害事象の発現率や、身体機能の改善などが評価されます。治験は、患者さんの安全性を最優先に行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
安全性
パート1 - 有害事象の発現率
パート1 - 重要な心エコーパラメータの発現率zスコア > 2
パート1 - ADA発現率
薬物動態
パート1 - RO7204239の血清中濃度，Cmax，AUC，Ctrough
パート1 - risdiplam（及びその代謝物M1）の血漿中濃度，Cmax，AUC，Ctrough
薬力学
パート1 - 血清中の総及び遊離潜在型ミオスタチン及び成熟ミオスタチン濃度のベースラインからの変化量
パート1 - Week 24にMRIで評価した，利き足の大腿部の骨格筋の収縮領域のベースラインからの変化率（≥5歳の被験者）
パート1 - Week 24にMRIで評価した，利き足の腓腹部の骨格筋の収縮領域のベースラインからの変化率（≥5歳の被験者）
有効性
パート2 - Week 72（試験Week 80）におけるRevised Hammersmith Scale（RHS）合計スコアのベースラインからの変化量
第二結果評価方法
有効性
パート2 - Week 72（試験Week 80）におけるMFM D1 + D2スコアのベースラインからの変化量
パート2 - Week 72（試験Week 80）におけるMFM32合計スコアのベースラインからの変化量
パート2 - Week 72（試験Week 80）におけるRHS Item 25で測定した床からの立ち上がりに要する時間のベースラインからの変化量
パート2 - Week 72（試験Week 80）におけるRHS Item 19で測定した10 mの歩行／走行に要した時間のベースラインからの変化量
薬力学
パート2 - Week 72（試験Week 80）における全身DXAスキャンで評価した除脂肪量のベースラインからの変化率（≥5歳の被験者）
安全性
パート2 - 有害事象の発現率
パート2 - ADA発現率
薬物動態
パート2 - RO7204239の血清中濃度，Cmax，AUC，Ctrough
パート2 - risdiplam（及びその代謝物M1）の血漿中濃度，Cmax，AUC，Ctrough
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RO7204239、リスジプラム
販売名
なし、エブリスディ
実施組織
F. ホフマン・ラ・ロシュ社
東京都中央区日本橋室町2-1-1
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。