この治験は、脊髄性筋萎縮症という病気を持つ患者さんを対象に行われています。治験の目的は、新しい治療薬の効果や安全性を調べることです。治験のフェーズはフェーズ3で、これは治験が進んでいる段階を示しています。治験の主な評価方法は、治験薬を投与した後に患者さんがどのような有害事象を発症するかを調べることです。この情報は、治験薬の安全性や効果を評価するために重要なデータとなります。治験に参加する患者さんの安全を確保しながら、新しい治療法の開発に貢献することがこの治験の目的です。