企業治験
治験のタイトルを分かりやすくすると、以下のようになります： 「遺伝性の筋肉の病気にかかっている治療を受けていない赤ちゃんに、特別な薬を繰り返し投与してその効果と安全性を調べる研究」
目的
治験の目的は、遺伝的に筋萎縮性側索硬化症（SMA）と診断された治療を受けていない乳児に対して、薬「サラネセン（BIIB115）」を繰り返し投与した場合の効果と安全性を調べることです。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人の条件 1. **年齢**: 生まれてから6週間以内の赤ちゃんが対象です。年齢の下限はありません。 2. **性別**: 男の子でも女の子でも参加できます。 3. **参加するための条件**: - **遺伝子検査**: 特定の遺伝子に関する検査を受けていて、5q SMAという病気に関連する遺伝子の問題が確認されていることが必要です。 - **遺伝子コピー数**: SMN2という遺伝子のコピーが2つまたは3つあることが必要です。 - **神経の検査**: 特定の神経の検査で、結果が良好であること（尺骨神経のCMAP振幅が2mV以上であること）が求められます。 - **体重**: 同意を得る時に、赤ちゃんの体重が年齢に対して3パーセント以上であることが必要です。 ### 参加できない人の条件 1. **病気の症状**: 治験を担当する医師が、SMAの症状が強く出ていると判断した場合は参加できません。 2. **反射の検査**: 上腕二頭筋や膝、足首の神経の検査で反射がなくなっている場合は参加できません。 3. **酸素の状態**: 酸素の濃度が低い（96%未満）場合や、高い場所で酸素が足りない状態（92%未満）であれば参加できません。 4. **呼吸の問題**: 新生児呼吸窮迫症候群と診断され、特別な呼吸の治療が必要な場合は参加できません。 5. **合併症のリスク**: 腰椎穿刺やその他の検査で、合併症のリスクが高い場合は参加できません。 6. **過去の治療歴**: すでに他の治療法（例: ヌシネルセンなど）を受けたことがある場合は参加できません。 このような条件を満たす赤ちゃんが治験に参加できることになります。もし何か不明な点があれば、気軽に質問してくださいね。
治験内容
治験についての説明を、医学の専門知識がない方にもわかりやすくお伝えしますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は、脊髄性筋萎縮症（SMA）という病気の新しい治療法を試すためのものです。SMAは、筋肉が弱くなり、動きにくくなる病気です。この治験では、特定の薬（Salanersen）がどれだけ効果があるかを調べます。 ### 2. 研究の進め方 この治験は「介入研究」と呼ばれ、患者さんに新しい治療を受けてもらい、その結果を観察します。治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階で、これは新しい治療法がすでにいくつかの段階で試されており、より多くの人に対して効果と安全性を確認するためのものです。 ### 3. 参加者について この治験に参加するのは、脊髄性筋萎縮症の患者さんで、特定の遺伝子のコピー数（SMN2）が2または3の方です。これにより、治療の効果をより正確に評価できます。 ### 4. 結果の評価方法 治験の結果は、いくつかの方法で評価されます。主な評価項目は以下の通りです： - **支えなしで座ることができる割合**（10秒以上） - **一人で歩くことができる割合**（5歩以上） - **運動能力の発達指標（WHO Milestones）を達成した割合**（例：支えなしで座る、支えありで立つなど） これらの評価は、治験が進むにつれて行われ、最初の12ヶ月から最大で1825日（約5年）まで続きます。 ### 5. 副次的な評価項目 さらに、治験では以下のようなことも調べます： - 治療によって症状が改善されたか - 患者さんの運動機能がどれだけ向上したか - 治療に伴う副作用や重篤な副作用がどれだけあったか ### 6. 参加する意義 この治験に参加することで、脊髄性筋萎縮症の治療法が進展し、将来的に多くの患者さんにとっての希望となる可能性があります。 もし何か質問があれば、遠慮なくお聞きください。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1）パート1: SMN2コピー数が2であり、支えなしで座ることができる(10秒以上)被験者の割合[評価期間：Month 12]
2）パート1: SMN2のコピー数が3であり、一人で歩く(5歩以上)ことができた被験者の割合[評価期間：Month 18]
3）パート2: WHO Motor Milestonesを達成及び維持した被験者の割合[評価期間:Day 1825まで]
WHO Milestonesには、6つの主な発達指標(支えなしで座る、支えありで立つ、両手両膝をついて這う、支えありで歩く、一人で立つ、一人で歩く)が含まれる。
第二結果評価方法
1）パート1: WHO Milestonesを達成した被験者の割合[評価期間：Day 730まで]
2）パート1及び2: HINE-2 Motor Milestonesを達成した被験者の割合[評価期間：Day 1825まで]
3）パート1及び2: CHOP INTEND Motor Function Scaleのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
4）パート1及び2: CMAP振幅のベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
5）パート1: SMAの症状が認められない被験者の割合[評価期間：Day 730まで]
6）パート2: HFMSE合計スコア[評価期間：Day 1825まで]
7）パート2: HFMSEのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
8）パート2: RULM合計スコア[評価期間：Day 1825まで]
9）パート2: RULMのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
10）パート2: 治験担当医師の評価によるSMAサブタイプ(1、2、3a及び3b型)を発現した被験者の割合[評価期間：Day 1825まで]
11）パート1及び2: 死亡までの期間(全生存期間)[評価期間：Day 1825まで]
12）パート1及び2: 死亡又は永続的換気療法までの期間[評価期間：Day 1825まで]
13）パート1及び2: 有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)が認められた被験者数[評価期間：Day 1825まで]
14）パート1及び2: Salanersenの脳脊髄液(CSF)中濃度[評価期間：Day 1460まで]
15）パート1及び2: Salanersenの血清中濃度[評価期間：Day 1825まで]
16）パート1及び2: NfL濃度のベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Salanersen
販売名
なし
実施組織
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区⽇本橋1-4-1⽇本橋⼀丁⽬三井ビルディング14階
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