保留
子どもに見られる脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウムの効果を調べるための医師主導の治験：長期間の投与を行う試験
目的
治験の目的は、VPAという薬が日本の小児の脊髄性筋萎縮症（SMA）に対してどれだけ効果的で安全かを調べることです。この薬は、特定のタンパク質を増やす働きがあり、その効果を確認することで、VPAの使用を広げ、病気の改善に役立てることを目指しています。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 1歳から8歳未満の子ども。 2. **性別**: 男の子でも女の子でも大丈夫です。 3. **参加歴**: 以前に「SMART02」という試験に参加して、最後の訪問（32週目）まで終わった人。 4. **通院**: 治験のスケジュールに合わせて、定期的に病院に通える人。 5. **保護者の条件**: - 同じ保護者が、子どもの様子をよく知っていて、日常生活の観察ができること。 - 治験薬をしっかり管理できること。 ### 参加できない人 1. **手術歴**: 脊柱側弯症（背骨が曲がる病気）の手術を受けたことがある人。 2. **呼吸器の使用**: 人工呼吸器を使っている、または使う必要があると医師に判断された人。 3. **重い病気**: 肝臓や腎臓、心臓に重い病気がある人。 4. **薬の使用**: 特定の薬（リルゾールやステロイドなど）を、治験に参加する前の12週間以内に使ったことがある人。 5. **がんの病歴**: がんを持っている人。 6. **重いアレルギー**: アナフィラキシーショックなどの重い薬のアレルギーがある人。 7. **他の治験参加歴**: SMART02試験以外の治験に参加して、薬を使ったことがある人（12週間以内）。 8. **抗生物質の使用**: 治験に参加する期間中に特定の抗生物質を使う予定がある人。 9. **新しい治療**: 治験に参加する前の4週間以内に新しい理学療法を始めた人（呼吸に関するものは除く）。 10. **特定の病気**: 尿素サイクル異常症の人。 11. **医師の判断**: その他、医師が治験に参加するのが不適当だと判断した人。 このような条件がありますので、参加を希望する場合は、これらをよく確認してください。何か不明な点があれば、遠慮なく質問してくださいね。
治験内容
もちろんです。以下のように説明しますね。 --- **治験についての説明** この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を試すための研究です。具体的には、小児期に発症する「脊髄性筋萎縮症」という病気を対象としています。この病気は、筋肉が弱くなってしまう病気で、特に子どもに影響を与えます。 **研究の進め方** この治験は「介入研究」と呼ばれるタイプで、これは新しい治療法を実際に患者さんに試して、その効果を見ていくものです。現在、この治験は「フェーズ2」と呼ばれる段階にあります。フェーズ2では、治療法の効果や安全性をより詳しく調べることが目的です。 **評価方法** 治療の効果を評価するために、いくつかの方法を使います。主な評価方法は「HFMSEスコア」というもので、これは子どもたちの運動能力を測るためのスコアです。さらに、他の評価方法としても「HFMSスコア」や「到達運動機能」、そして「WHO Motor milestones」という指標を使って、子どもたちの運動の成長や発達を確認します。 --- このように、治験の目的や進め方、評価方法について簡単に説明しました。何か質問があれば、気軽に聞いてくださいね。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
東京女子医科大学附属遺伝子医療センター
東京都新宿区河田町10番22号
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