保留
小児期に発症する筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウムの治療効果を検証する多施設共同の医師主導の継続投与試験
目的
この治験は、VPAという薬を使って、日本人の小児のSMAという病気を治す効果と安全性を評価するものです。VPAは、SMN蛋白質を増やすことで病気を改善する可能性があるため、この治験でその効果を確認し、VPAの適応を広げることを目指しています。
対象疾患
脊髄性筋萎縮症
参加条件
募集中
この治験に参加できるのは、1歳以上で8歳未満の男性や女性です。年齢は、1歳から8歳の間で、月や週、日、時間の条件を満たしている人が参加できます。性別については、男性でも女性でも参加できます。
治験内容
この治験は、小児期に発症する脊髄性筋萎縮症という病気を対象にしています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階にあります。主要な結果評価方法は、HFMSEスコアというもので、第二の評価方法には、HFMSEスコア、HFMSスコア、到達運動機能、WHO Motor milestonesというものがあります。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
東京女子医科大学附属遺伝子医療センター
東京都新宿区河田町10番22号
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