企業治験
トランスサイレチン型心筋アミロイドーシス（ATTR-CM）患者に対する新薬ION-682884の効果と安全性を調べる、プラセボと比較した国際共同試験
目的
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者に、新しい治療薬ION-682884を投与することで、心血管に関する死亡率や再発を減らす効果があるかどうかを、既存の治療と比較して調べる治験を行う。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、20歳以上90歳以下で、男性でも女性でも参加できます。ただし、女性は妊娠や授乳をしていないこと、不妊手術を受けているか閉経後であること、もしくは性的活動がある場合は効果の高い避妊法を使うことに同意する必要があります。男性は不妊手術を受けているか禁欲しているか、もしくは妊娠可能な女性と性的関係を持つ場合は、効果の高い避妊法を使う必要があります。また、心臓や心臓以外の組織にアミロイド沈着がある、心室中隔が12mm以上拡張している、NYHA分類I～IIIであることが条件です。一方、急性冠症候群や心臓手術を受けたことがある、ATTR-CM以外の心筋症を持っている、肝移植や心移植を受けたことがある、RNA治療薬を受けたことがある、特定の薬剤を現在投与している場合は参加できません。
治験内容
この治験は、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）という病気に対する新しい治療法を試すものです。治験のフェーズは3で、治験終了時点での主要な評価項目は、CVによる死亡率及びCVイベントの再発です。また、第二の評価項目として、6分間の歩行距離や患者の健康状態に関する質問票のスコアの変化量も測定されます。治験終了時点でのCVイベントの発現率や死亡率も評価されます。これらの評価項目により、新しい治療法がATTR CMの治療に有効かどうかが評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
治験終了時点での、複合評価項目であるCVによる死亡率及びCVイベントの再発
第二結果評価方法
- Week 121時点での6MWTの距離のベースラインからの変化量
注：6MWTは6分間の歩行距離を測定する最大下運動テストである。6MWTにより、様々な慢性心肺疾患における機能的能力、治療への反応、及び予後に関する情報が得られる。
- Week 121時点でのカンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）スコアのベースラインからの変化量
注：KCCQは、23項目から成る自己回答式の質問票であり、患者の健康状態の認識を患者自身で定量化するために開発された。想起期間は2週間であり、心不全の症状、その身体的及び社会的機能への影響、及び心不全が生活の質（QOL）にどのような影響を及ぼすかを評価する。KCCQは6つのドメインと2つのサマリースコアにより定量化される。 KCCQは、最悪から最良まで等間隔に連続して配置された評価尺度であり、スコアが高いほど良好な状態であることを示す。
- 治験終了時点でのCVイベントの発現率
- 治験終了時点でのCVによる死亡率
- 治験終了時点での全死因死亡率
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Eplontersen (ION-682884)
販売名
なし
実施組織
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1番3号
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