企業治験
心臓のアミロイド症に対する薬ALXN2220の効果と安全性を調べる大規模な治験
目的
ALXN2220という薬が、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）という病気の成人患者に対して、効果と安全性を調べるために、第3相の治験が行われる。ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験で行われる。
対象疾患
トランスサイレチン型心アミロイドーシス
アミロイドーシス
参加条件
募集中
下限なし
上限なし
選択基準
ランダム化時点で18歳以上90歳以下の男性の方
スクリーニング時点の30日間以上前からループ利尿薬を使用している方
治験責任医師により平均余命6ヵ月以上と判定された方
野生型TTR又は変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと中央判定で確定診断されている方
スクリーニング時の心エコーによる拡張末期の心室中隔壁厚が、11 mm以上（女性の場合）又は12 mm以上（男性の場合）である方
中央検査機関によるスクリーニング時の測定でNT-proBNPが2000 pg/mLを超えている方
スクリーニング前1年以内に心不全歴として、心不全による入院、心不全による緊急来院、NT-proBNPが2000 pg/mLを超える（又は同等のBNP）容量負荷の記録が確認されている方
スクリーニング時にニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II～IVである方
除外基準
軟膜アミロイドーシスを有する方
軽鎖（AL）若しくは続発性アミロイドーシス（AA）、又はその他の全身性アミロイドーシスを有する方
多発性骨髄腫の既往がある方
ATTR-CMが主な原因ではない心筋症（例：主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症）（治験担当医師の評価による）を有する方
スクリーニング前3ヵ月以内に急性冠動脈症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓機器植込術、心臓弁修復術、又は大手術を受けた方
コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の平均収縮期血圧 > 160 mmHg又は平均拡張期血圧 > 100 mmHg［安静時］）を有する方
スクリーニング時の平均収縮期血圧（安静時）が < 90 mmHg、又は症候性起立性低血圧（治験担当医師の評価による）が認められる方
臨床的に重要なコントロール不良の不整脈（治験担当医師の評価による）を有する方
心エコーで左室駆出率（LVEF）が30%未満の方
スクリーニング時、中央検査機関による測定でヘモグロビンが8 g/dL未満の女性、又は9 g/dL未満の男性
スクリーニング時、中央検査機関による測定で血小板数が100,000/mm3未満の方又は臨床的に重要な血小板減少症に関連するその他の障害を有する方
腎不全を有する方のうち、透析を要する方、又はスクリーニング時に中央検査機関で測定したChronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-Epi）式による推算糸球体濾過量（eGFR）が20 mL/min/1.73 m2未満の方
軟膜アミロイドーシスを有する方
軽鎖（AL）若しくは続発性アミロイドーシス（AA）、又はその他の全身性アミロイドーシスを有する方
多発性骨髄腫の既往がある方
ATTR-CMが主な原因ではない心筋症（例：主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症）（治験担当医師の評価による）を有する方
スクリーニング前3ヵ月以内に急性冠動脈症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓機器植込術、心臓弁修復術、又は大手術を受けた方
コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の平均収縮期血圧 > 160 mmHg又は平均拡張期血圧 > 100 mmHg［安静時］）を有する方
スクリーニング時の平均収縮期血圧（安静時）が < 90 mmHg、又は症候性起立性低血圧（治験担当医師の評価による）が認められる方
臨床的に重要なコントロール不良の不整脈（治験担当医師の評価による）を有する方
心エコーで左室駆出率（LVEF）が30%未満の方
スクリーニング時、中央検査機関による測定でヘモグロビンが8 g/dL未満の女性、又は9 g/dL未満の男性
スクリーニング時、中央検査機関による測定で血小板数が100,000/mm3未満の方又は臨床的に重要な血小板減少症に関連するその他の障害を有する方
腎不全を有する方のうち、透析を要する方、又はスクリーニング時に中央検査機関で測定したChronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-Epi）式による推算糸球体濾過量（eGFR）が20 mL/min/1.73 m2未満の方
治験内容
この治験は、新しい治療法の効果を調べるための研究です。対象となる病気は、トランスサイレチン型心アミロイドーシスという病気です。治験のフェーズは、フェーズ3で、治験に参加する人たちが、新しい治療法を受ける群と、偽薬を受ける群に分かれて、比較します。主な評価方法は、ACMと全心血管系臨床イベントという複合評価項目で、これらの指標を使って、新しい治療法の効果を評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
複合評価項目であるACM及び全心血管系臨床イベントを指標としてALXN2220群とプラセボ群の差を評価することにより、成人ATTR-CM患者の治療でのALXN2220の有効性を評価する
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ALXN2220
販売名
未定
実施組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都港区芝浦3-1-1田町ステーションタワーN
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