企業治験
心臓に異常なたんぱく質がたまる病気の人に対するNTLA-2001の効果と安全性を調べる治験
目的
ATTR-CMの患者さんを対象に、NTLA-2001を1回投与した場合の効果と安全性を調べます。プラセボ（有効成分を含まないもの）と比較します。
対象疾患
トランスサイレチン型心アミロイドーシス
アミロイドーシス
-
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
90歳以下
選択基準
ATTR-CMの診断書をお持ちの方
心不全にかかったことがある方
治験製品の投与前28日以内に、心不全の症状が最適に管理され、医学的に安定している方
スクリーニング時のNT-proBNP（心不全の重症度を示す血液検査値）が600 pg/mL以上10,000 pg/mL以下の方
除外基準
試験の全期間にわたり、ビタミンAの補充を受けられない、または受ける意思がない方
ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIVにあたる心不全症状がある方
ポリニューロパチー能力障害（PND）スコアがIV（車椅子または寝たきり）の方
B型肝炎、C型肝炎に感染している方、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性の方
スクリーニング前3年以内に活動性の悪性腫瘍（がん）にかかったことがある方
治験製品の投与前12ヵ月以内にRNAサイレンサー療法（パチシラン、イノテルセン、またはeplontersen）を受けた方、またはブトリシランを以前に使用したことがある方
治験製品の投与前56日以内に、TTR四量体安定化剤（タファミジスまたはアコラミディス）による治療を開始した方
推算糸球体濾過値が30 mL/min/1.73 m2未満の方
肝疾患にかかったことがある方
血圧を管理できていない方
治験内容
【どんな研究か】 介入研究の第3相試験です。第3相は、多くの方を対象に治療の効果や安全性を調べる段階です。 【対象の病気】 野生型または遺伝性のトランスサイレチン型心アミロイドーシス（心臓に異常なたんぱく質がたまる病気）です。 【主に調べること】 心血管関連の死亡と心血管イベントを合わせた評価項目を調べます。 【そのほかに調べること】 ・血清中のTTR（トランスサイレチン）の量の、開始時から18か月後までの変化 ・心臓の病気による症状や生活への影響を尋ねる質問票のスコアの、開始時から18か月後までの変化
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
心血管関連死亡及び心血管イベントの複合評価項目
第二結果評価方法
血清中TTRのベースラインからMonth 18までの変化量
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary （KCCQ-OS）スコアのベースラインからMonth 18までの変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
Intellia Therapeutics
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
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