企業治験
トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者でエプロンテルセンの長期安全性を調べる治験
目的
ATTR-CMの患者さんを対象に、エプロンテルセンを長期間使用したときの安全性を調べます。また、治療を続けられるかどうかも評価します。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
90歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
【どんな研究か】 治療を行って安全性や効果を調べる介入研究です。フェーズ3は、多くの患者さんで治療の安全性や効果を確認する段階です。 【対象の病気】 トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）です。 【主に調べること】 最長36か月間、有害事象や重篤な有害事象の発生、血小板数、腎臓・肝臓の検査値、心電図や甲状腺の変化、薬に対する抗体の有無などを調べます。 【そのほかに調べること】 血液中のトランスサイレチン濃度、6分間歩行の距離、心臓の症状や生活の質に関する質問票の結果、心臓に関する血液検査値の変化を調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
血小板数のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
推定糸球体濾過量（eGFR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
尿蛋白クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
ASTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
ALTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
心電図（ECG）パラメータのベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最大36ヵ月間］
甲状腺刺激ホルモン（TSH）のベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
抗薬物抗体（ADA）を有する被験者の割合［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
第二結果評価方法
トランスサイレチン（TTR）血清中濃度のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
6分間歩行試験（6MWT）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
Short Form Health Survey Questionnaire（SF-36）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
EuroQol 5水準-5項目（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
バイオマーカーのベースラインからの変化量：脳性ナトリウム利尿ペプチドのN末端プロホルモン（NT-proBNP）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
バイオマーカーのベースラインからの変化量：高感度心筋トロポニンT（hs-cTnT）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Eplontersen
販売名
なし
実施組織
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。